Inhibitor MPO oral layak mendapat rawatan pantas FDA untuk pesakit dengan MSA

Biohaven Pharmaceuticals mengumumkan bahawa inhibitor oral myeloperoxidase (MPO) verdiperstat (BHV-3241) telah diberikan kelayakan cepat oleh FDA AS untuk rawatan pesakit dengan atrofi pelbagai sistem (MSA).

MSA adalah penyakit neurodegeneratif progresif yang mempengaruhi sistem saraf autonomi (sistem saraf yang mengawal tindakan sukarela seperti tekanan darah atau pencernaan) dan pergerakan, dan menunjukkan gabungan gejala. Gejala ini disebabkan oleh kehilangan dan kematian secara beransur-ansur dari pelbagai jenis sel saraf di otak dan saraf tunjang. Gejala sering muncul pada pesakit pada usia 50 dan berkembang pesat dalam 5 hingga 10 tahun, mengakibatkan kehilangan fungsi motor secara beransur-ansur dan akhirnya terbaring di tempat tidur. Orang dengan MSA sering menghidap radang paru-paru pada akhir penyakit dan tiba-tiba mati kerana masalah jantung atau pernafasan. Walaupun ubat-ubatan dapat merawat beberapa gejala MSA, saat ini tidak ada rawatan yang dapat memperlambat perkembangan penyakit dan menyembuhkan penyakit. Pesakit ini sangat memerlukan rawatan yang berkesan untuk mengurangkan penyakit ini.

MPO adalah pemacu utama proses oksidatif dan keradangan, dan ia telah meningkat dengan ketara dalam pelbagai penyakit otak. Menghambat aktiviti MPO adalah strategi yang menjanjikan untuk rawatan radang saraf dan penyakit neurodegeneratif (termasuk MSA). Kajian itu mendapati bahawa tahap MPO yang tinggi juga dikaitkan dengan sklerosis berganda dan penyakit Alzheimer 0010010 # 39. Verdiperstat adalah perencat MPO oral penyiasatan, dan Biohaven memperoleh lesen penyelidikan dan pengembangan dari AstraZeneca di 2018. Ubat ini telah diberi status ubat yatim oleh FDA AS dan Agensi Ubat Eropah.

Hasil awal fasa sebelumnya 2 ujian klinikal menunjukkan bahawa hasil keberkesanan utama yang diukur oleh skala penilaian MSA yang disatukan telah bertambah baik. Setelah 12 minggu rawatan, skor kumpulan plasebo 0010010 # 39 menurun sebanyak 4. 6 mata, sementara penggunaan {{6} } mg BHV 3241 dua kali sehari menurun sebanyak 3. 7 mata, dan penggunaan 600 mg BHV 3241 dua kali sehari menurun sebanyak 2 . 6 mata. Hasil pengukuran lain (seperti skor gejala autonomi komprehensif dan skala kualiti hidup MSA) juga telah diperbaiki. Penemuan klinikal ini selaras dengan kesan neuroprotektif dari verdiperstat yang diperhatikan pada model haiwan. Verdiperstat secara signifikan mengurangkan aktiviti MPO dalam darah manusia, yang merupakan biomarker untuk mengikat ubat tersebut ke sasarannya. Pada masa ini, ubat tersebut sedang dinilai keberkesanan dan keselamatannya dalam ujian klinikal fasa 3.

0010010 quot; Masih ada keperluan yang sangat tidak terpenuhi untuk rawatan pesakit MSA, dan kami sangat gembira bahawa FDA dapat memberikan kelayakan landasan cepat, 0010010 quot; kata Irfan Qureshi, MD, Naib Presiden Biohaven Neurology. 0010010 quot; Kelayakan jalur pantas akan mempercepat pengembangan verdiperstat untuk membolehkannya menjadi pilihan rawatan pertama bagi pesakit MSA. 0010010 sebut harga;