Somatrogon dadah pfizer sekali seminggu memasuki kajian semula di Amerika Syarikat!

Pfizer (Pfizer) dan OPKO Health baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah menerima permohonan lesen biologi (BLA) untuk somatrogon, hormon pertumbuhan manusia yang lama bertindak (hGH), yang ditadbir mingguan Sekali, digunakan untuk merawat pesakit pediatrik dengan kekurangan hormon pertumbuhan (hGH), yang ditadbir mingguan Sekali, digunakan untuk merawat pesakit pediatrik dengan kekurangan hormon pertumbuhan (GHD). FDA telah menetapkan tarikh sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) sebagai Oktober 2021.

GHD kanak-kanak adalah penyakit serius dan jarang jumpa yang disebabkan oleh hormon pertumbuhan yang tidak mencukupi yang dipanaskan oleh kelenjar pituitari. Kanak-kanak dengan GHD bukan sahaja pendek dalam keadaan, tetapi juga mempunyai keabnormalan metabolik, cabaran psikocial, defisit kognitif, dan kualiti hidup yang buruk. Selama beberapa dekad, standard penjagaan GHD telah menjadi suntikan subkutaneus hormon pertumbuhan manusia (hGH) sekali sehari untuk meningkatkan pertumbuhan dan kesan metabolik. Bagi penjaga dan pesakit, beban rawatan suntikan harian adalah tinggi, yang boleh membawa kepada pematuhan yang lemah dan mengurangkan kesan rawatan keseluruhan.

Somatrogon adalah entiti molekul baru yang mengandungi urutan semulajadi hormon pertumbuhan manusia, dan mengandungi satu salinan di N-terminus dan 2 salinan di C-terminus manusia gonadotropin (hCG) β-rantaian C-terminal peptida (CTP), CTP Boleh memanjangkan separuh hayat molekul Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, somatrogon telah diberikan Penetapan Ubat Anak Yatim (ODD) untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan GHD. Hasil penyelidikan setakat ini menunjukkan bahawa berbanding dengan hGH sekali sehari, somatrogon sekali seminggu dapat mengurangkan gangguan gaya hidup dengan ketara, menyokong keutamaan pesakit, dan meningkatkan pematuhan.

Pada tahun 2014, Pfizer dan OPKO menandatangani perjanjian global untuk membangunkan dan mengkomersialkan somatrogon untuk rawatan GHD. Menurut perjanjian itu, OPKO bertanggungjawab terhadap pelaksanaan projek klinikal, dan Pfizer bertanggungjawab terhadap pendaftaran dan pengkomersialan produk. Kedua-dua pihak akan menilai kemungkinan petunjuk lain untuk kanak-kanak dan orang dewasa yang sesuai.

Brenda Cooperstone, MD, Ketua Pegawai Pembangunan Untuk Penyakit Jarang Jumpa, Pfizer Global Product Development, berkata: "Penerimaan FDA terhadap aplikasi kami adalah satu langkah yang menarik. Matlamat kami adalah untuk menyediakan pilihan rawatan mingguan yang berpanrtahan lama untuk kanak-kanak dengan GHD. Diluluskan, somatrogon akan membantu mengurangkan beban suntikan hormon pertumbuhan harian untuk kanak-kanak, saudara-mara dan penjaga mereka. Selama 35 tahun, Pfizer telah komited untuk meningkatkan prognosis pesakit dengan GHD, somatrogon adalah bagaimana kita berusaha untuk memberi kesan positif kepada kualiti hidup pesakit dan pematuhan rawatan Satu lagi contoh seks untuk membantu memastikan pesakit-pesakit ini dapat mencapai potensi penuh mereka."

Permohonan ini disokong oleh keputusan percubaan klinikal fasa 3. Ini adalah label rawak, terbuka, percubaan terkawal dadah positif yang dijalankan di lebih daripada 20 negara, mendaftar dan merawat 224 kanak-kanak dengan GHD yang belum menerima rawatan sebelum ini. Dalam kajian ini, pesakit-pesakit ini ditugaskan secara rawak kepada dua kumpulan rawatan pada nisbah 1:1: kumpulan rawatan somatrogon (0.66 mg/kg, seminggu sekali), kumpulan rawatan Genotropin (somatropin) (0.034 mg/kg, pentadbiran harian sekali). Titik akhir utama percubaan adalah halaju ketinggian selama 12 bulan rawatan. Titik hujung sekunder termasuk perubahan dalam sisihan piawai ketinggian pada 6 bulan dan 12 bulan, keselamatan, dan penunjuk farmakdinamik. Kanak-kanak yang melengkapkan kajian ini berpeluang untuk mengambil bahagian dalam global, label terbuka, pelbagai pusat, kajian lanjutan jangka panjang, di mana pesakit boleh terus menerima atau beralih kepada rawatan somatrogon. Kira-kira 95% pesakit telah dipindahkan ke kajian lanjutan label terbuka dan telah menerima rawatan somatrogon.

Keputusan menunjukkan bahawa kajian mencapai titik akhir utama bukan rendah: maksud dataran paling sedikit (10.12 cm /tahun) kumpulan somatrogon adalah lebih tinggi daripada kumpulan Genotropin (9.78 cm /tahun); kadar pertumbuhan ketinggian (cm/tahun) Perbezaan rawatan (somatrogon-Genotropin) adalah 0.33 (selang keyakinan dua belah 95%: -0.39, 1.05). Berbanding dengan kumpulan Genotropin, kumpulan somatrogon mempunyai perubahan yang lebih tinggi dalam skor sisihan piawai ketinggian (titik hujung sekunder utama) pada 6 dan 12 bulan. Di samping itu, pada 6 bulan, berbanding dengan kumpulan Genotropin, kumpulan somatrogon mempunyai perubahan yang lebih tinggi dalam kadar pertumbuhan ketinggian, satu lagi titik hujung sekunder utama. Dalam persekitaran klinikal, kaedah pengukuran pertumbuhan yang biasa digunakan ini digunakan untuk mengukur potensi bahawa subjek mungkin mengalami untuk mengejar pertumbuhan ketinggian rakan sebaya yang dipadankan dengan umur dan jantina.

Dalam kajian ini, somatrogon umumnya diterima dengan baik, dan jenis, bilangan dan keterukan peristiwa buruk yang diperhatikan antara kumpulan rawatan setanding dengan hormon pertumbuhan sekali harian Genotropin.