Reseptor thrombopoietin generasi kedua agonist Doptelet (avatrombopag) tidak lama lagi akan diluluskan di EU!

Syarikat farmaseutikal Sweden, Sweden Orphan Biovitrum AB (SOBI) baru-baru ini mengumumkan bahawa Jawatankuasa Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) untuk Produk Perubatan untuk Kegunaan Manusia (CHMP) telah mengeluarkan pendapat semakan positif, mengesyorkan kelulusan untuk memperluaskan skop permohonan Doptelet (avatrombopag) untuk rawatan pesakit dewasa dengan trombositopenia imun kronik utama (ITP) yang tidak bertindak balas terhadap rawatan lain (seperti kortikosteroid , immunoglobulins). Kini, pendapat CHMP akan dikemukakan kepada Suruhanjaya Eropah (EC) untuk semakan, yang biasanya membuat keputusan semakan akhir dalam tempoh 2 bulan.

Thrombocytopenia imun (ITP) adalah penyakit autoimun yang dicirikan oleh kiraan platelet yang rendah, yang membawa kepada peningkatan risiko lebam dan pendarahan. Dianggarkan bahawa 100 daripada setiap juta orang mempunyai ITP, dan apabila gejala berterusan selama lebih daripada 12 bulan, penyakit ini dianggap kronik. Kejadian ITP utama dalam populasi dewasa ialah 3.3 bagi setiap 100,000 orang setahun. Pada masa ini, tidak ada ubat untuk ITP. Pesakit-pesakit ini biasanya bergantikan selepas menerima pelbagai rawatan dan masih memerlukan ubat-ubatan untuk mengurangkan risiko pendarahan klinikal utama.

Bahan farmaseutikal aktif Doptelet avatrombopag adalah generasi kedua, sekali harian oral thrombopoietin reseptor agonist (TPO-RA) yang boleh meniru kesan TPO, yang merupakan pengawal selia utama pengeluaran platelet biasa.

Di Amerika Syarikat, Doptelet telah diluluskan oleh FDA pada Mei 2018 untuk rawatan thrombocytopenia pada pesakit dewasa dengan penyakit hati kronik (CLD) yang merancang untuk menjalani pembedahan. Pada Jun 2019, FDA meluluskan pengembangan skop permohonan Doptelet untuk rawatan thrombocytopenia pada pesakit dewasa dengan trombositopenia imun kronik (ITP) yang belum memberi respons kepada terapi sebelumnya. Di Kesatuan Eropah, Doptelet telah diluluskan pada bulan Jun 2019 untuk rawatan thrombocytopenia yang teruk pada pesakit dewasa dengan CLD yang merancang untuk menjalani pembedahan invasif.

Ketua Pegawai Perubatan SOBI dan Ketua Penyelidikan dan Pembangunan Ravi Rao berkata: "Berita ini adalah langkah penting dalam menyediakan pilihan rawatan kepada pesakit ITP Eropah. Pendapat positif hari ini dari CHMP adalah peristiwa penting bagi pesakit ITP di seluruh Eropah. Jika anda mendapatkannya Dengan kelulusan Suruhanjaya Eropah, Doptelet akan menyediakan pesakit dan pakar perubatan dengan regimen rawatan lisan baru tanpa sebarang sekatan ke atas jenis makanan."