FDA AS meluluskan Livmarli: ubat pertama untuk merawat pruritus kolestatik yang dikaitkan dengan sindrom Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma ialah syarikat biofarmaseutikal yang berdedikasi untuk membangunkan terapi inovatif untuk merawat penyakit hati yang jarang ditemui. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan larutan oral Livmarli (maralixibat), yang diambil secara lisan sekali sehari untuk rawatan kolestasis pada pesakit dengan sindrom Alagille (ALGS) berumur ≥ 1 tahun. Gatal-gatal. ALGS adalah penyakit hati yang jarang diwarisi yang menjejaskan 2000-2500 kanak-kanak di Amerika Syarikat.

ALGS disebabkan oleh saluran hempedu yang tidak normal, yang boleh membawa kepada penyakit hati yang progresif. Saluran hempedu yang tidak normal atau sempit boleh menyebabkan kolestasis, dan asid hempedu terkumpul di dalam hati, yang boleh menyebabkan keradangan dan kerosakan hati, dan menghalang hati daripada berfungsi dengan baik. Kolestasis ALGS dikaitkan dengan kegatalan. Gatal-gatal adalah salah satu simptom yang paling biasa dan teruk yang dikaitkan dengan ALGS, dan ia juga merupakan salah satu tanda yang paling biasa untuk pemindahan hati pada pesakit dengan ALGS.

Perlu dinyatakan bahawa Livmarli adalah ubat pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk rawatan pruritus kolestatik ALGS, yang akan membawa perubahan bermakna dalam model rawatan ALGS. Livmarli telah diluluskan melalui proses semakan keutamaan. Sebelum ini, FDA telah memberikan Livmarli sebutan penyakit pediatrik yang jarang berlaku (RPDD) dan sebutan ubat terobosan (BTD) untuk rawatan ALGS.

Semasa meluluskan Livmarli, FDA juga mengeluarkan baucar semakan keutamaan penyakit kanak-kanak yang jarang ditemui (PRV) kepada Mirum untuk memberi ganjaran kepada syarikat itu atas sumbangan cemerlangnya kepada pembangunan ubat baharu untuk penyakit jarang berlaku. PRV ini boleh ditebus untuk semakan keutamaan mana-mana permohonan ubat baharu yang berikutnya, dan boleh dijual atau dipindahkan.

Bahan farmaseutikal aktif larutan oral Livmarli ialah maralixibat, yang merupakan perencat pengangkut asid hempedu ileal (IBAT) yang ditadbir secara lisan dengan penyerapan yang minimum. ALGS adalah penyakit hati yang jarang berlaku, dan tiada rawatan yang diiktiraf, jadi terdapat keperluan perubatan utama dan mendesak yang tidak dipenuhi. Kelulusan Livmarli di pasaran akan membawa pilihan rawatan ubat pertama untuk penyakit yang dahsyat ini, akan menyediakan pelan rawatan yang bermakna, dan akhirnya akan mengurangkan keperluan untuk pemindahan hati.

FDA meluluskan Livmarli, berdasarkan kajian ICONIC utama dan data 5 tahun daripada kajian sokongan. Data ini bersama-sama membentuk satu bukti kukuh untuk Livmarli merawat 86 pesakit ALGS. Data daripada kajian ICONIC menunjukkan bahawa selepas menerima rawatan Livmarli, pruritus pesakit berkurangan secara statistik dengan ketara (p<0.0001), dan="" penanda="" lain="" penyakit="" hati="" kolestatik="" telah="" bertambah="">