Valrox memasuki kajian semula di EU: rawatan hemofilia A

BioMarin Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahawa Agensi Ubat Eropah (EMA) telah menerima permohonan kebenaran pemasaran (MAA) untuk valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox adalah terapi gen sekali yang merawat orang dewasa dengan hemofilia A yang teruk melalui infusi tunggal. Dengan penerimaan hari ini, kajian MAA telah bermula, dan pendapat CHMP dijangka akan diumumkan pada separuh pertama 2022.

Valrox memiliki potensi untuk menjadi terapi gen pertama di dunia untuk hemofilia. Valrox MAA termasuk data keselamatan dan keberkesanan 134 pesakit yang mendaftar dalam kajian GenEr8-1 Fasa 3. Semua pesakit disusuli selama sekurang-kurangnya 1 tahun selepas menerima rawatan valrox. Di samping itu, MAA juga termasuk data daripada kajian peningkatan dos fasa 1/2 yang berterusan dalam kohort dos 6e13vg/kg selama 4 tahun dan 4e13vg/kg dos cohort selama 3 tahun.

Pada bulan Mei tahun ini, EMA meluluskan permintaan BioMarin untuk penilaian dipercepatkan. Penilaian yang dipercepatkan berpotensi memendekkan tempoh masa untuk Jawatankuasa EMA mengenai Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia (CHMP) dan Jawatankuasa Terapi Lanjutan (CAT) untuk mengkaji semula VALROX MAA. Di EU, jika CHMP dan CAT percaya bahawa produk itu sangat penting untuk kesihatan awam, terutamanya dari perspektif inovasi terapeutik, MAA akan layak untuk penilaian dipercepatkan. Ia mungkin mengambil masa 210 hari untuk menilai MAA mengikut prosedur berpusat EMA, tidak termasuk hentian jam apabila pemohon diminta untuk memberikan maklumat tambahan. Atas permintaan, CHMP dan CAT boleh memendekkan tempoh masa kepada 150 hari, dengan syarat pemohon memberikan sebab-sebab yang mencukupi untuk penilaian dipercepatkan, walaupun permohonan yang asalnya ditetapkan untuk penilaian dipercepatkan boleh dipulihkan kepada prosedur standard atas pelbagai sebab semasa tempoh kajian. Keputusan untuk meluluskan penilaian dipercepatkan tidak memberi kesan ke atas pendapat akhir CHMP dan CAT sama ada kebenaran pemasaran perlu diluluskan.

Hank Fuchs, MD, Presiden R&D Global BioMarin, berkata: "Kami berharap dapat bekerjasama dengan agensi itu dalam proses penilaian EMA terhadap set data valrox MAA yang kukuh, dan kami percaya bahawa set data ini dapat memenuhi keperluan yang ditetapkan semasa kajian MAA sebelumnya. Kajian fasa 3 kritikal ini telah membuktikan keunggulan valrox berbanding dengan penjagaan standard (faktor pencegahan terapi penggantian VIII). Set data valrox yang luas disokong oleh dekad penyelidikan saintifik dan klinikal dalam bidang terapi gen. Kami akan terus menyumbang kepada sistem pengetahuan saintifik Sumbangan, dan akan berkongsi hasil penyelidikan Fasa 1/2 dan Fasa 3 pada persidangan Persatuan Antarabangsa untuk Thrombosis dan Hemostasis (ISTH) 2021 minggu depan. Kami percaya bahawa terapi gen ini mempunyai potensi untuk memenuhi rawatan hemofilia jenis A keperluan perubatan yang tidakmet."