Xalkori diluluskan di Amerika Syarikat: terapi berasaskan biomarker pertama untuk rawatan pesakit muda dengan limfoma sel besar anaplastik ALK-positif (ALCL)!

Pfizer baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan permohonan ubat baru tambahan (sNDA) untuk ubat antikanker Xalkori yang disasarkan (crizotinib) untuk rawatan positif anaplastik limfoma kinase (ALK), Kanak-kanak dan orang dewasa muda dengan limfoma sel besar anaplastik sistematik (ALCL) yang kambuh atau refraktori. Keberkesanan dan keselamatan Xalkori pada pesakit dewasa yang lebih tua belum terbukti.

ALCL adalah jenis limfoma bukan Hodgkin&# 39 yang jarang berlaku (NHL) yang menyumbang kira-kira 30% kes NHL pada orang muda. Kira-kira 90% kes ALCL pada orang muda adalah positif ALK.

Perlu disebutkan bahawa Xalkori adalah terapi berasaskan biomarker pertama untuk orang muda dengan ALCL yang kambuh atau tahan api. Petunjuk ini disetujui melalui proses tinjauan keutamaan. Pada bulan Mei 2018, FDA telah memberikan Xalkori Breakthrough Drug Designation (BTD) untuk rawatan ALCL positif ALK.

Chris Boshoff, MD, Ketua Pegawai Pembangunan Pfizer Global Product Development, berkata:" Kami berbesar hati memberikan terapi berasaskan biomarker pertama untuk kanak-kanak dan orang dewasa muda dengan ALCL. Xalkori akan memberi sekumpulan pesakit muda ALCL positif ALK kambuh atau tahan api. Pelan rawatan baru yang penting. Sebagai terapi berasaskan biomarker pertama untuk barah paru-paru sel kecil bukan ALK-positif, Xalkori telah merevolusikan rawatan penyakit ini. Kelulusan petunjuk baru ini adalah bahawa kita terus mengikuti sains untuk menyelesaikan keperluan serius yang tidak terpenuhi Tonggak penting dalam perjalanan barah kita."

Xalkori adalah petunjuk untuk rawatan pesakit kanak-kanak dengan ALCL positif ALK, berdasarkan hasil kajian ADVL0912 (NCT00939770). Ini adalah kajian Tahap 1/2 multi-pusat, satu lengan, terbuka, yang dilakukan bekerjasama dengan Kumpulan Onkologi Kanak-kanak (COG) Children&# 39, dan Pfizer memberikan dana dan sokongan. Kajian ini dilakukan pada pesakit dengan tumor pepejal kambuh atau refraktori dan ALCL, dan menilai keselamatan, dos toleransi maksimum, dan aktiviti klinikal Xalkori. Sebanyak 121 pesakit berusia 1-21 tahun telah mendaftar dalam kajian ini, di mana 26 pesakit adalah pesakit muda dengan ALCL kambuh positif atau refraktori ALK yang sebelumnya telah menerima sekurang-kurangnya satu terapi sistemik.

Hasil kajian menunjukkan bahawa Xalkori mempunyai aktiviti anti-tumor yang signifikan pada kanak-kanak dan orang muda ALCL positif ALK: kadar tindak balas objektif (ORR) adalah 88%. Di antara 23 pesakit yang mengalami remisi, 39% mempunyai tempoh remisi ≥ 6 bulan, dan 22% mempunyai tempoh remisi ≥ 12 bulan. Keselamatan Xalkori pada kanak-kanak dan orang muda ALCL positif ALK adalah sama seperti pada pesakit kanser paru-paru sel kecil bukan metastatik ALK-positif dan ROS1-positif.

Xalkori adalah ubat sasaran ALK pertama di dunia yang dilancarkan oleh Pfizer. Ubat ini adalah perencat generasi pertama anaplastik limfoma kinase (ALK) tirosin kinase (TKI) dan telah diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan pesakit barah paru-paru sel kecil (NSCLC) metastatik positif ALK atau ROS1. Hingga kini, Xalkori telah diluluskan untuk merawat pesakit NSCLC positif ALK di lebih dari 90 negara (termasuk China), dan juga telah diluluskan untuk rawatan pesakit NSCLC positif ROS1 di lebih dari 70 negara di seluruh dunia.