AbbVox Botox (Botox) Memasuki AS Untuk Ulasan: Merawat Kanak-kanak berumur 5-17 Tahun!

AbbVie baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA) telah menerima permohonan lesen produk biologi tambahan (sBLA) yang dikemukakan olehnya, yang bertujuan untuk memperluas maklumat preskripsi Botox (nama umum: onabotulinumtoxinA). Bagi pesakit kanak-kanak (berumur 5-17 tahun) dengan tindak balas yang tidak mencukupi, intoleransi atau tidak mahu meneruskan ubat antikolinergik dengan alasan apa pun, rawatan dan penyakit sistem saraf intrinsik (seperti spina bifida, kecederaan saraf tunjang)) Gejala dan tanda detrusor yang berkaitan ( otot pundi kencing) terlalu aktif.

BOTOX adalah neurotoksin pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk pesakit dewasa untuk merawat kebocoran kencing (inkontinensia) yang disebabkan oleh pundi kencing yang terlalu aktif yang disebabkan oleh penyakit neurologi. Ubat ini khusus untuk: setelah mencuba ubat antikolinergik Masih ada pesakit dewasa yang mengalami kebocoran air kencing atau intoleransi terhadap kesan sampingan. BOTOX secara selektif menyekat pembebasan neurotransmitter asetilkolin di persimpangan neuromuskular dengan sementara menyekat penghantaran impuls saraf ke otot (dalam petunjuk ini, otot pundi kencing), sementara mengurangkan pengecutan otot.

SBLA bertujuan untuk memperluas populasi BOTOX® yang sesuai untuk kanak-kanak berumur 5-17 tahun. SBLA didasarkan pada data dari kajian fasa III secara rawak, double-blind dan kajian jangka panjang yang menilai keselamatan dan keberkesanan Botox pada lebih dari 100 kanak-kanak dengan overaktiviti detrusor neurogenik. SBLA akan disemak melalui kitaran tinjauan 10 bulan standard. Tarikh sasaran kaedah bayaran pengguna ubat preskripsi (PDUFA) adalah suku pertama tahun 2021.

Overaktiviti detrusor neurogenik (Sumber gambar: epainassist.com)

AbbVie Botox dan Ketua Pegawai Saintifik Neurotoxin dan Naib Presiden Kanan Mitchell F. Brin, MD, berkata:" Penerimaan FDA' aplikasi ini menggarisbawahi komitmen berterusan kami untuk mengejar potensi penuh BOTOX® untuk melayani pelbagai penyakit Dan pesakit dengan keperluan klinikal. Pada masa ini, kanak-kanak dengan overaktiviti detrusor neurogenik mempunyai pilihan rawatan yang sangat terhad setelah kegagalan terapi antikolinergik dan sebelum pembedahan. Sekiranya diluluskan, BOTOX® will Ia adalah terapi neurotoksin pertama yang diluluskan untuk rawatan kanak-kanak dengan overaktiviti detrusor neurogenik sebagai tindak balas terhadap ubat antikolinergik."

Paul F. Austin, MD, pengarah Jabatan Urologi Pediatrik, Hospital Kanak-kanak Texas, dan profesor urologi di Baylor College of Medicine, berkata: Dengan berlalunya masa, banyak kanak-kanak dengan penyakit neurologi dalaman akan mengalami kerosakan pada pundi kencing dan buah pinggang. Ianya sangat penting. Pilihan rawatan semasa biasanya merangkumi ubat antikolinergik. Selain pembedahan, penggunaan jangka panjang perlu dipertimbangkan dengan teliti. Rawatan BOTOX® bagi pesakit kanak-kanak dengan overaktiviti detrusor neurogenik menunjukkan hasil klinikal yang menjanjikan. Akan memenuhi keperluan perubatan yang tidak terpenuhi dan berterusan di kalangan kanak-kanak dan remaja."

Aktiviti otot detrusor neurogenik yang berlebihan disebabkan oleh ketidakupayaan saraf tunjang dan pundi kencing untuk berkomunikasi secara berkesan. Akibatnya, otot pundi kencing (otot detrusor) berkontrak secara tidak sengaja, meningkatkan tekanan pada pundi kencing dan mengurangkan jumlah pundi kencing, mengakibatkan kebocoran air kencing yang kerap dan tidak sengaja. Sekiranya kateterisasi berselang bersih dan ubat antikolinergik tidak dirawat dengan secukupnya, keadaan ini mungkin memerlukan sistoplasti yang diperluas (prosedur pembedahan yang luas untuk membesarkan pundi kencing dengan menggunakan usus pesakit) untuk mencegah kerosakan buah pinggang.

Terdapat banyak penyebab aktiviti otot detrusor neurogenik yang berlebihan pada kanak-kanak, seperti myelitis melintang, kecederaan saraf tunjang, dan spina bifida. Antaranya, spina bifida adalah penyebab paling biasa, yang mempengaruhi 1,500 hingga 2,000 daripada lebih daripada 4 juta bayi di Amerika Syarikat setiap tahun. Lebih daripada 90% pesakit dengan spina bifida mempunyai gejala kencing.

Botox dikembangkan oleh Aierjian (diambil alih oleh AbbVie). Komponen utama ubat ini adalah racun botulinum yang sangat disucikan jenis A, yang merupakan penyekat konduksi saraf yang digunakan untuk merawat otot Aktif yang berlebihan. Botox pertama kali diluluskan pada tahun 1989 untuk rawatan kekejangan wajah dan strabismus. Ia disetujui untuk dystonia serviks pada tahun 2000. Kemudian, ia diperluas ke bidang kecantikan, termasuk pengurangan kedutan, penipisan wajah, penghapusan garis alis dan kaki gagak #G. Dalam beberapa tahun kebelakangan ini, Botox juga telah disetujui untuk merawat pelbagai petunjuk seperti kekejangan anggota atas, migrain kronik, inkontinensia neurologi, pundi kencing yang terlalu aktif, kekejangan, dan peluh ketiak yang teruk (hiperhidrosis ketiak).

Di AS, seperti sekarang, Botox telah disetujui oleh FDA untuk 11 petunjuk rawatan. Selama 30 tahun yang lalu, lebih daripada 100 juta botol Botox® dan Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) telah terjual di seluruh dunia, dan lebih dari 3700 artikel telah diterbitkan dalam jurnal saintifik dan perubatan. Neurotoksin Botox® adalah salah satu ubat yang paling banyak dikaji di dunia.