Isu FDA 15 yatim dadah seminggu

Pada minggu lalu, FDA Amerika Syarikat telah mengeluarkan 15 kelayakan dadah yatim dalam satu nafas, termasuk banyak ubat-ubatan untuk merawat kanser hati, kanser gastrik, dan kanser saluran.

Penyembuhan Kanser

Daripada 15 ubat ini, 5 digunakan untuk rawatan kanser, perakaunan untuk satu pertiga. Antaranya, TCB002 terapi sel yang dibawa oleh TC Biopkemudaratan adalah satu-satunya ubat untuk rawatan kanser darah. Ini adalah satu "allogen IC" "bersedia untuk digunakan" terapi sel untuk berkembang CD3-positif Gamma Delta T sel. Ia telah memasuki ujian klinikal untuk merawat leukemia mieloid akut.

Yang selebihnya empat terapi kanser merawat tumor yang kukuh, yang mana di antara PD-L1 dan peranggang di antara tremelimumab, maka penindas-4 penindas (durvalumab) dan CTLA-4 yatim, kelayakan dadah untuk hepatocellular Karsinoma. Subcutaneous PD di silydi-L1 antibodi envafolimab layak untuk sasaran ubat yatim kanser saluran. OBI-999 dari Taiwan Hao Ding Company adalah ubat terkonjungsi antibody terhadap Globo-H antigen, dan kelayakan ubat yatim adalah disasarkan kepada kanser gastrik.

Terapi gen

Kami juga telah melihat beberapa terapi gen, seperti salah satu daripada Esteve farmaseutikal, yang bertujuan untuk menggunakan vektor gen AAV9 untuk memperkenalkan gen GALNS biasa ke dalam pesakit untuk merawat IVA mucopolysaccharidosis; satu lagi rawatan oleh Baxalta adalah Padua pengekodan gen yang telah dipindahkan ke dalam pesakit dengan vektor AAV8 untuk merawat jenis hemofilia B.

Aruvant Sains adalah terapi yang menggunakan lentiviral Vectors. Ia memperkenalkan pengekodan gen γ-globin ke dalam CD34 sel positif pesakit untuk merawat anemia sel uzur. Satu lagi terapi yang serupa datang dari Orchard langka, yang juga menggunakan CD34-sel positif. Perbezaan adalah bahawa ia memindahkan gen gp91phox untuk merawat X-yang berkaitan kromosom ke granulomatosis kronik.

Lain-lain penyakit yang jarang berlaku

Selain kanser dan penyakit yang jarang berlaku yang boleh dirawat dengan terapi gen, penyakit lain yang jarang berlaku juga mempunyai perkembangan ubat baru yang berpotensi. Woolsey Pharmaceuticals ' fasudil adalah penindas batu, yang dijangka akan merawat siyotrophic sisi sklerosis; OncoArendi langka ' OATD-01 adalah penindas CHIT-1 yang inovatif, yang dijangka akan digunakan untuk rawatan sarcoidosis; Rebasez (Luspatercept) adalah kematangan ejen sel darah merah, dan penyakit yang disasarkan oleh kelayakan ubat yatim adalah tulang sumsum fibrosis.

Antara ubat-ubatan yang layak untuk ubat yatim, Terdapat juga beberapa ubat anti-perlindungan. Antaranya, Danuo perubatan TNP 2092 mendapat kelayakan untuk jangkitan sendi tiruan. Sebelum ini, ia juga telah layak oleh FDA sebagai produk anti-perlindungan. F2G's olorofim telah memperolehi dua kelayakan ubat yatim, masing-masing untuk jangkitan Lomentospora/Scedosporium dan invasif aspergillosis.