Menarini Elzonris Diluluskan Di EU: Rawatan Tumor Sel Dendritik Plasmacytoid Blastik (BPDCN)!

Kumpulan Menarini adalah syarikat farmaseutikal dan diagnostik milik Itali. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Suruhanjaya Eropah (EC) telah meluluskan Elzonris (tagraxofusp) sebagai terapi tambahan untuk rawatan lini pertama pesakit dewasa dengan tumor sel dendritik plasmacytoid blastik (BPDCN). BPDCN adalah keganasan hematologi dengan prognosis yang sangat buruk. Kelulusan ini berdasarkan percubaan klinikal prospektif terbesar yang pernah dilakukan pada pesakit BPDCN yang belum pernah menerima rawatan (naif) dan yang sebelumnya telah menerima rawatan (dirawat).

Perlu dinyatakan bahawa Elzonris adalah ubat pertama dan satu-satunya untuk rawatan BPDCN yang diluluskan di Eropah dan terapi sasaran CD123 pertama yang diluluskan di Eropah. Sebelumnya, Elzonris telah diberikan ubat yatim piatu di Eropah, dan kelulusan ubat tersebut akan menangani keperluan perubatan yang sangat tidak terpenuhi di bidang ini. BPDCN adalah tumor malignan yang jarang dan agresif, dan tidak ada rawatan yang diluluskan di EU sebelumnya.

Ketua Pegawai Eksekutif Kumpulan Menarini Elcin Barker Ergun berkata:" Kelulusan ini merupakan tonggak penting bagi pesakit BPDCN di Eropah. Pesakit ini akan mendapat peluang pertama untuk mendapat rawatan Elzonris. Kelulusan ubat ini akan Membuat perubahan besar dalam rawatan BPDCN kerana memberi terapi terapi kepada doktor untuk membantu pesakit. Kami berusaha keras untuk melancarkan Elzonris di Eropah dalam masa sesingkat mungkin."

Elzonris adalah terapi yang disasarkan untuk CD123, yang pertama kali dikomersialkan oleh Stemline Therapeutics di Amerika Syarikat. Syarikat ini kini menjadi sebahagian daripada Kumpulan Menarini. Menurut syarat pemerolehan, pemegang saham Stemline menerima hak (CVR) yang tidak boleh diperdagangkan atau bernilai. Setelah mendapat kelulusan Suruhanjaya Eropah, setelah selesainya penjualan Elzonris pertama di mana-mana negara EU-5, setiap pemegang saham akan menerima wang tunai $ 1.00 per saham.

Elzonris telah diluluskan oleh FDA AS pada bulan Disember 2018 untuk rawatan BPDCN kanak-kanak dan orang dewasa berusia 2 tahun ke atas, termasuk pesakit BPDNC yang belum menerima rawatan (naif) dan yang telah menerima rawatan (dirawat). Perlu dinyatakan bahawa kelulusan ini menjadikan Elzonris ubat pertama yang diluluskan untuk rawatan BPDCN dan ubat sasaran CD123 pertama diluluskan.

BPDCN adalah tumor malignan hematologi yang agresif dan jarang berlaku dengan prognosis yang buruk. Ini adalah bidang rawatan dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Ciri-ciri BPDCN mungkin serupa dengan beberapa penyakit, atau mungkin salah didiagnosis kerana beberapa penyakit, termasuk leukemia myeloid akut (AML), limfoma bukan Hodgkin (NHL), leukemia limfositik akut (SEMUA), dan Penyakit sindrom myelodysplastic, myelogenous kronik leukemia (CML) dan tumor malignan lain dengan manifestasi kulit. BPDCN biasanya dijumpai di sumsum tulang dan / atau kulit, dan mungkin juga melibatkan kelenjar getah bening dan organ dalaman. Diagnosis BPDCN berdasarkan triad imunodiagnostik CD123, CD4, dan CD56. CD123 (IL-3R) adalah penanda utama untuk mengenal pasti BPDCN dan sasaran yang cepat muncul dalam pelbagai penyelidikan rawatan kanser.

Elzonris adalah sitotoksin yang diarahkan pada CD123, yang direka khusus untuk sasaran CD123. Ubat ini adalah gabungan semula IL-3 manusia dan toksin difteria terpotong (DT). Domain IL-3 dapat menukar serpihan DT sitotoksik. Panduan untuk sel tumor yang mengekspresikan CD123. Setelah diinternalisasi oleh sel-sel tumor, Elzonris dapat menghambat sintesis protein dan dapat menyebabkan apoptosis sel sasaran.

Pada masa ini, Elzonris juga sedang dinilai dalam ujian klinikal lain untuk merawat petunjuk positif CD123 yang lain, termasuk: leukemia myelomonocytic kronik (CMML), myelofibrosis (MF) dan petunjuk lain yang dirancang.