Inhibitor Reseptor C5a Pelengkap Selektif Pertama Avacopan memasuki Ulasan Di EU!

Syarikat Perubatan Ginjal Perubatan Vifor Fresenius (VFMCRP), anak syarikat Vifor Pharmaceuticals, dan ChemoCentryx baru-baru ini mengumumkan bahawa Agensi Ubat Eropah (EMA) telah menerima permohonan kebenaran pemasaran (MAA) untuk avacopan (CCX168), yang digunakan untuk merawat antineutrofil Anti -Vaskulitis yang berkaitan dengan antibodi sitoplasma (ANCA) (granulomatosis dengan polyangiitis [IPK] dan polyangiitis mikroskopik [MPA]), yang merupakan penyakit autoimun yang jarang dan serius, Terdapat permintaan perubatan yang sangat tidak terpenuhi untuk terapi yang disasarkan.

Sekiranya diluluskan, avacopan akan menjadi penghambat reseptor 5a (C5aR) pelengkap oral pertama untuk rawatan vaskulitis yang berkaitan dengan ANCA. Data dari percubaan klinikal ADVOCATE fasa 3 utama global menunjukkan bahawa berbanding dengan kumpulan rawatan prednison, kumpulan rawatan avacopan mempunyai kelebihan statistik dalam pengampunan yang berterusan pada minggu ke 52. Dalam percubaan ini, dibandingkan dengan kumpulan rawatan prednison, ketoksikan glukokortikoid kumpulan rawatan avacopan dikurangkan dengan ketara, fungsi ginjal bertambah baik, dan indikator kualiti hidup yang berkaitan dengan kesihatan juga bertambah baik.

Struktur kimia avacopan

EMA akan mengkaji aplikasi avacopan mengikut proses kebenaran pemasaran terpusat. Sekiranya diluluskan, avacopan akan diberi kuasa untuk menjual di semua negara anggota EU serta Iceland, Liechtenstein dan Norway. VFMCRP menjangkakan bahawa avacopan akan diluluskan pada separuh kedua tahun 2021.

Avacopan adalah molekul kecil oral dan perencat selektif reseptor C5a C5aR1 pelengkap. Dengan menyekat reseptor dengan tepat untuk fragmen sistem pelengkap pro-inflamasi C5a (C5aR) yang terdapat di permukaan sel-sel keradangan yang merosakkan seperti neutrofil, avacopan dapat mencegah kemampuan sel-sel ini untuk merosakkan pengaktifan C5a, yang merupakan saluran darah ANCA The faktor pendorong keradangan. Rawatan Avacopan bertujuan untuk mengawal proses vaskulitis keradangan dengan berkesan, mencegah berulang, dan mengurangkan risiko kerosakan yang berkaitan dengan rawatan. Sebagai tambahan, avacopan hanya secara selektif menghalang C5aR1 untuk menjadikan jalur C5a I berfungsi secara normal melalui reseptor C5L2.

Pada masa ini, ChemiCentryx juga mengembangkan avacopan untuk rawatan pesakit dengan penyakit glomerular C3 (C3G) dan hidradenitis suppurativa (HS). Sebelumnya, FDA AS telah memberikan avacopan sebutan ubat yatim untuk rawatan vaskulitis yang berkaitan dengan ANCA, C3G, dan sindrom uremik hemolitik atipikal (aHUS). Di Kesatuan Eropah, EMA telah memberikan avacopan sebutan ubat yatim untuk rawatan C3G dan dua jenis vaskulitis ANCA: granulomatosis dengan polyangiitis (IPK) dan polyangiitis mikroskopik (MPA).