Hormon Pertumbuhan Manusia TransCon Memperolehi Kelayakan Ubat Anak Yatim AS dan EU

Ascendis Pharma mengumumkan pada bulan April 15, 2020 bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah memberikan penunjukan ubat yatim TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) untuk merawat kekurangan hormon pertumbuhan (GHD).

TransCon Human Growth Hormone adalah penyelidikan hormon pertumbuhan yang bertindak panjang, yang telah dikembangkan menjadi ubat rawatan GHD mingguan. TransCon Human Growth Hormone mengekalkan cara tindakan yang sama dengan rawatan hormon pertumbuhan manusia setiap hari dengan melepaskan molekul hormon pertumbuhan yang sama. Pada masa ini, tidak ada terapi hormon pertumbuhan jangka panjang yang diluluskan di pasaran AS atau Eropah. TransCon Human Growth Hormone telah diperakui oleh Suruhanjaya Eropah (EC) untuk rawatan GHD di Eropah pada bulan Oktober 2019.

Dadah yang diluluskan oleh FDA untuk ubat yatim merujuk kepada ubat-ubatan yang dapat merawat, mendiagnosis, atau mencegah penyakit atau keadaan yang jarang berlaku yang mempengaruhi kurang daripada 200, 000 warga AS, dan mungkin lebih selamat atau lebih berkesan daripada produk yang diluluskan. Penetapan ubat yatim piatu memberikan faedah dan insentif tertentu untuk pemaju ubat, termasuk tempoh monopoli pasaran AS selama tujuh tahun dari tarikh kebenaran pasaran, pengecualian dari bayaran pengguna FDA dan kredit cukai untuk penyelidikan klinikal. Pemberian ubat anak yatim tidak akan mengubah keperluan peraturan FDA untuk menentukan keselamatan dan keberkesanan ubat melalui penyelidikan yang sesuai dan terkawal untuk menyokong persetujuan dan pengkomersialan. 0010010 nbsp;