VISEN Pharma Mengumumkan Hormon Pertumbuhan Manusia TransConTM Mendapat Kelayakan Ubat Anak Yatim untuk Rawatan Kekurangan Hormon Pertumbuhan AS dan EU

Pada bulan April 21, 2020, VISEN Pharma, sebuah syarikat usaha sama yang berdedikasi untuk bidang rawatan yang berkaitan dengan endokrin, telah memperkenalkan 0010010 # 39 kaedah rawatan terkemuka di dunia dan ubat ke China, dan bertanggungjawab untuk program rawatan endokrin Ascendis Pharma dalam Pengembangan dan promosi Greater China. Ascendis Pharma mengumumkan pada bulan April 15, 2020 bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah memberikan penunjuk ubat yatim TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) untuk merawat kekurangan hormon pertumbuhan (GHD).

TransCon Human Growth Hormone adalah penyelidikan hormon pertumbuhan yang bertindak panjang, yang telah dikembangkan menjadi ubat rawatan GHD mingguan. TransCon Human Growth Hormone mengekalkan cara tindakan yang sama dengan rawatan hormon pertumbuhan manusia setiap hari dengan melepaskan molekul hormon pertumbuhan yang sama. Pada masa ini, tidak ada terapi hormon pertumbuhan jangka panjang yang diluluskan di pasaran AS atau Eropah. TransCon Human Growth Hormone telah diperakui oleh Suruhanjaya Eropah (EC) untuk rawatan GHD di Eropah pada bulan Oktober 2019.

0010010 quot; TransCon Human Growth Hormone kini disahkan sebagai ubat yatim di Amerika Syarikat dan Eropah. Kami yakin ini adalah penegasan penting bahawa dunia memerlukan terapi jangka panjang untuk menangani GHD dan semua masalah kesihatan endokrin. 0010010 quot; Timbalan Presiden Kanan Ascendis Pharma Dana Pizzuti, MD, berkata: 0010010 quot; Sebagai satu-satunya produk hormon pertumbuhan yang bertindak panjang yang menyediakan hormon pertumbuhan yang tidak diubah, kami percaya bahawa TransCon Human Growth Hormone berpotensi besar untuk meningkatkan kehidupan pesakit. Kami masih dijangka berada di kedudukan kedua pada tahun ini seperti penyampaian aplikasi pemasaran suku ketiga dan keempat yang dirancang untuk TransCon Human Growth Hormone di AS dan Eropah. 0010010 sebut harga;

Dadah yang diluluskan oleh FDA untuk ubat yatim merujuk kepada ubat-ubatan yang dapat merawat, mendiagnosis, atau mencegah penyakit atau keadaan yang jarang berlaku yang mempengaruhi kurang daripada 200, 000 warga AS, dan mungkin lebih selamat atau lebih berkesan daripada produk yang diluluskan. Penetapan ubat yatim piatu memberikan faedah dan insentif tertentu untuk pemaju ubat, termasuk tempoh monopoli pasaran AS selama tujuh tahun dari tarikh kebenaran pasaran, pengecualian dari bayaran pengguna FDA dan kredit cukai untuk penyelidikan klinikal. Pemberian ubat anak yatim tidak akan mengubah keperluan peraturan FDA untuk menentukan keselamatan dan keberkesanan ubat melalui penyelidikan yang sesuai dan terkawal untuk menyokong persetujuan dan pengkomersialan.

Lu Anbang, Ketua Pegawai Eksekutif Weisheng Pharmaceutical, menunjukkan: 0010010 quot; Pada masa ini, lebih daripada 90% penyakit langka kekurangan rawatan yang berkesan. Kelulusan TransCon Human Growth Hormone oleh ubat yatim FDA AS sangat penting untuk rawatan kekurangan hormon pertumbuhan. Hormon Pertumbuhan Manusia TransCon mingguan dapat mengurangkan beban suntikan harian, memberi peluang lebih baik kepada pesakit untuk mencapai ketinggian normal orang dewasa dan kesihatan endokrin secara keseluruhan. Pada masa ini, TransCon Human Growth Hormone digunakan di China 0010010 # 39; percubaan klinikal Tahap III kekurangan hormon pertumbuhan kanak-kanak. Penyelidikan telah dimulakan pada akhir 2019. Sebagai R 0010010 amp eksklusif yang dibenarkan; D dan syarikat penjualan TransCon Human Growth Hormone di Greater China, Weisheng Pharmaceutical akan mempromosikan sepenuhnya rancangan penyenaraian di China pada masa akan datang dan komited untuk memperkenalkan 0010010 # 39 kaedah rawatan terkemuka di dunia dan ubat China, berharap dapat membolehkan lebih banyak pesakit China mendapat manfaat dari dunia 0010010 # 39; pilihan rawatan yang maju dan boleh dipercayai sebelumnya. 0010010 quot;

Mengenai teknologi TransConTM

TransCon merujuk kepada 0010010 quot; sambungan sementara 0010010 quot; (Konjugasi Sementara). Platform teknologi TransCon mengembangkan rawatan baru melalui teknologi inovatif untuk mengoptimumkan kesan rawatan termasuk keberkesanan, keselamatan, dan kekerapan pentadbiran.

Molekul TransCon terdiri daripada tiga bahagian: ubat prototaip yang tidak diubah suai, molekul pembawa lengai yang melindungi ubat prototaip, dan struktur sambungan yang menghubungkan keduanya buat sementara waktu. Apabila ketiga-tiga bahagian digabungkan, molekul pembawa dapat menonaktifkan prototaip ubat dan tidak dibersihkan oleh badan. Apabila disuntik ke dalam tubuh manusia, dalam keadaan fisiologi pH dan suhu badan, ubat prototaip aktif yang tidak diubah akan dilepaskan secara terkawal. Oleh kerana ubat prototaip tidak dimodifikasi, ubat ini dapat mengekalkan mekanisme farmakologi asalnya. Teknologi TransCon dapat diterapkan secara meluas pada protein, peptida atau molekul kecil dalam berbagai bidang terapi, dan dapat diaplikasikan secara sistematik atau tempatan.