Kapsul lembut clofenac meglumine yang memecahkan masalah tiada ubat yang tersedia untuk pesakit ATTR-PN di China

Baru-baru ini, pemenang Anugerah Galen 2020 diumumkan secara rasmi. Kapsul lembut mefumine Pfizer&# 39 untuk rawatan transthyretin amyloidosis (ATTR-PN) telah memenangi GG; kebanyakan Anugerah Galen diiktiraf sebagai penghormatan tertinggi dalam industri farmaseutikal dan bioperubatan. Ini bertujuan untuk memberi penghargaan atas sumbangan penyelidikan dan inovasi perubatan dan saintifik dalam bidang penyelidikan dan inovasi. Ia dikenali sebagai" Hadiah Nobel dalam industri farmasi." Dikatakan bahawa penghargaan mempunyai mekanisme pemilihan yang sangat ketat, dengan penekanan khusus pada keaslian dan terobosan produk. Adakah inovasi yang luar biasa telah dibuat untuk meningkatkan kesihatan manusia adalah kriteria pemilihan terpenting untuk Galen Award, dan ini adalah clofenac Inovasi terobosan kapsul lembut meglumine yang diakui memperpanjang jangka hayat pesakit ATTR-PN di China dan meningkatkan kualiti kehidupan.

Ubat inovatif pertama dan satu-satunya China&# 39 yang diluluskan

GG quot; Sekiranya anda sakit, anda mesti minum ubat." Lelucon internet ini digunakan pada pesakit domestik dengan transthyretin amyloidosis polyneuropathy (ATTR-PN), tetapi ia seperti sumpahan yang sukar dipatahkan. Sejak sekian lama, pesakit ATTR-PN Berhadapan dengan dilema bahawa tiada ubat yang tersedia, perkara-perkara mulai berubah sehingga Februari tahun ini.

5 Februari 2020, adalah hari yang tidak biasa bagi kebanyakan orang. Walau bagaimanapun, bagi Mr Ji yang berusia 65 tahun, ia mempunyai makna yang sangat istimewa, kerana pada hari ini, syarikat farmaseutikal terkenal di dunia Pfizer The oral' s transthyretin stabilizer oral prepulation chlorfenaconazole meglumine soft capsule telah diluluskan secara rasmi oleh Pentadbiran Produk Perubatan Nasional untuk rawatan pesakit dewasa tahap I ATTR-PN Ini adalah sasaran pertama dan satu-satunya di China Ubat inovatif yang diluluskan untuk pemasaran penyakit ini mengisi jurang di mana tidak ada ubat yang berkesan dalam bidang rawatan ATTR-PN. Ji menerangkan berita baik itu sebagai cahaya, menerangi jalan panjang dan gelap yang telah dia lalui selama tiga tahun.

Tiga tahun yang lalu, setelah berpindah ke sejumlah hospital besar, Mr. Ji akhirnya didiagnosis dengan transthyretin amyloidosis polyneuropathy, atau ATTR-PN. Patogenesis penyakit ini disebabkan oleh transthyretin (TTR) IV. Ketidakstabilan agregat membawa kepada salah monomer dan pemendapan amiloid yang tidak normal, yang terutama dinyatakan sebagai disfungsi neurologi simetri yang berkembang dari hujung distal anggota badan ke hujung proksimal, yang boleh melibatkan saraf motorik, deria dan autonomi, dan disertai oleh jantung, Kerosakan pada organ lain seperti buah pinggang dan mata. Oleh kerana faktor-faktor seperti kesedaran yang rendah terhadap ATTR-PN dan kekhususan gejala klinikal yang buruk, mudah didiagnosis dan ditunda dengan mudah.

Sebelum kemunculan kapsul lunak clofenac meglumine, tidak ada ubat yang diluluskan untuk rawatan ATTR-PN di dunia. Pilihan rawatan yang ada hanyalah rawatan simptomatik. Kerana kekurangan pilihan rawatan yang disasarkan, prognosis pesakit tidak sesuai. Dan tepat ketika tidak ada ubat yang tersedia, Tuan Ji telah berjuang selama tiga tahun dalam perjalanan mendapatkan rawatan perubatan setelah bermulanya penyakit. Dalam kata-katanya:" Kerana tidak ada kawalan dadah, setiap hari selama tiga tahun ini seperti berjalan di hujung pisau, sangat putus asa." Pasaran kapsul lembut clofenac meglumine adalah ATTR seperti pesakit Mr Ji -PN membawa harapan.

Adakah kumpulan pertama ubat-ubatan baru di luar negara yang sangat diperlukan secara klinikal

Hingga kini, tidak ada statistik tepat mengenai pesakit ATTR-PN. Namun, dalam beberapa tahun terakhir, terdapat kes ATTR-PN dalam bidang neurologi, oftalmologi, dan kardiologi di berbagai wilayah di China. Dengan keadaan diagnosis klinikal yang teruk, seawal 2018 Pada 1 November 2015, kapsul lembut clofenac meglumine dimasukkan ke dalam" Kumpulan Pertama Dadah Baru Di Luar Negara yang Diperlukan Klinik GG; senarai. Senarai ini adalah terutamanya untuk pencegahan dan rawatan yang mengancam nyawa atau menjejaskan kualiti hidup. , Dan tidak ada rawatan yang berkesan atau ubat baru dengan kelebihan klinikal yang jelas. Berkat kajian dan kelulusan yang dipercepat oleh pemerintah China dalam daftar tersebut, meglumine chlorfenac telah disetujui di China, yang memberikan pesakit rawatan ATTR-PN yang tepat dan tepat sasaran rawatan.

Dalam tahun-tahun kebelakangan ini, ketika pihak berkuasa pengawalseliaan ubat-ubatan China telah memperhatikan perkembangan industri biofarmaseutikal, menetapkan mekanisme tinjauan keutamaan, dan membuat saluran hijau untuk persetujuan, pelancaran ubat-ubatan, terutama persetujuan ubat inovatif, adalah terus dipercepat, membolehkan lebih banyak Pesakit China mendapat manfaat dan menikmati rawatan maju dan inovatif yang sama seperti pesakit lain di dunia. Pada tahap ini, masih banyak keperluan pesakit dalam bidang rawatan yang belum dipenuhi. Oleh itu, kami menantikan syarikat farmaseutikal yang lebih inovatif dengan rasa tanggungjawab sosial korporat pada masa akan datang untuk mempercepat pengenalan ubat-ubatan yang lebih diperlukan secara klinikal ke China dan bekerjasama dengan jabatan Kerajaan dan semua lapisan masyarakat bekerjasama untuk meneroka aksesibilitas ubat yang lebih baik program, yang akan memberi banyak manfaat kepada pesakit Cina.