CStone Pharmaceuticals avapritinib dimasukkan dalam tinjauan keutamaan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah Negeri!

Baru-baru ini, Pusat Penilaian Dadah (CDE) Pentadbiran Produk Perubatan Nasional (NMPA) China menyertakan aplikasi ubat antikanker CStone' avapritinib untuk ubat prioriti.

Avapritinib adalah perencat kinase KIT / PDGFRA yang dikembangkan oleh Blueprint Medicines. Ia diluluskan oleh FDA AS pada Januari tahun ini. Ia dipasarkan dengan nama dagang Ayvakit untuk rawatan gen reseptor faktor pertumbuhan alpha (PDGFRA) No. 18 pesakit dewasa dengan GIST yang tidak dapat dirawat atau metastatik dengan mutasi kanak-kanak (termasuk mutasi PDGFRA D842V).

Ayvakit adalah terapi ketepatan pertama yang diluluskan untuk rawatan pesakit dengan GIST yang ditentukan oleh genom, dan rawatan pertama yang sangat berkesan untuk GIST dengan mutasi PDGFRA exon 18. Perlu diingat bahawa pada bulan Mei tahun ini, FDA mengeluarkan surat respons lengkap (CRL) untuk satu lagi permohonan ubat baru untuk avapritinib, yang menolak untuk menyetujui rawatan baris keempat untuk petunjuk GIST.

CStone Pharmaceuticals mencapai kerjasama eksklusif dan perjanjian pelesenan dengan Blueprint Medicines pada bulan Jun 2018, dan memperoleh pengembangan dan pengkomersialan tiga calon ubat termasuk Ayvakit (avapritinib) di Greater China (Daratan, Hong Kong, Macau, Taiwan).

Hanya tiga bulan setelah avapritinib disetujui oleh FDA AS untuk pemasaran, CStone Pharmaceuticals telah mengemukakan permohonan pemasaran ubat baru untuk avapritinib di Taiwan dan China. Pada bulan April tahun ini, NMPA menerima permohonan ubat baru untuk avapritinib, yang merangkumi 2 petunjuk, iaitu: (1) Untuk rawatan pesakit yang membawa mutasi reseptor faktor pertumbuhan alpha (PDGFRA) ekson 18 (termasuk mutasi PDGFRA D842V) untuk dewasa pesakit dengan reseksi pembedahan atau GIST metastatik; (2) Pesakit dewasa dengan GIST barisan keempat yang tidak dapat disembuhkan atau metastatik.

Terdapat kira-kira 1-1,5 / 100,000 (14,000-21,000) pesakit GIST yang baru didiagnosis di China setiap tahun. Kira-kira 90% pesakit GIST disebabkan oleh mutasi gen KIT atau PDGFRA. Kajian NAVIGATOR yang diterbitkan menunjukkan bahawa avapritinib mempunyai kadar respons keseluruhan (ORR) sebanyak 86% pada pesakit dengan GIST lanjutan dengan mutasi ekson 18 PDGFRA (termasuk mutasi D842V), dan ORR 22% pada GIST baris keempat pesakit.

Dari segi GIST, sangat penting disebutkan bahawa pada bulan Mei tahun ini, rakan kongsi Zip Lab' Deciphera' KIT spektrum luas dan perencat kinase PDGFRα Qinlock (ripretinib) telah diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan barisan keempat GIST maju. . Pada bulan Jun 2019, Zai Lab dan Deciphera menandatangani perjanjian untuk mendapatkan lesen eksklusif untuk pengembangan dan promosi Qinlock di Greater China (Daratan, Hong Kong, Makau, Taiwan).

Qinlock adalah ubat baru pertama yang diluluskan untuk rawatan GIST lini keempat. Standardnya adalah tonggak yang menarik. Ubat ini sesuai untuk: rawatan sebelumnya dengan 3 atau lebih perencat kinase (termasuk imatinib, sunitinib, regorafenib) Pesakit dewasa dengan GIST.

Di China, NMPA menerima permohonan pemasaran ubat baru untuk ripretinib pada bulan Julai tahun ini untuk rawatan rawatan gastrointestinal lanjutan yang telah dirawat dengan 3 atau lebih perencat kinase termasuk imatinib Pesakit dewasa dengan tumor stromal saluran (GIST).

Data dari percubaan Fasa III INVICTUS menunjukkan bahawa dibandingkan dengan kumpulan plasebo, kelangsungan hidup bebas dari kumpulan rawatan ripretinib berpanjangan dengan ketara (PFS median: 6,3 bulan berbanding 1,0 bulan), dan risiko perkembangan penyakit atau kematian adalah ketara dikurangkan sebanyak 85% (HR=0.15, p< 0.0001).="" dari="" segi="" survival="" keseluruhan="" titik="" akhir="" sekunder="" (os),="" kumpulan="" rawatan="" ripretinib="" jauh="" lebih="" lama="" daripada="" kumpulan="" plasebo="" (median="" os:="" 15.1="" bulan="" vs="" 6.6="" bulan),="" dan="" risiko="" kematian="" dikurangkan="" sebanyak="" 64%="" (hr="0.36," nominal="" p="0.0004);" perlu="" diingat="" bahawa="" data="" os="" dalam="" kumpulan="" plasebo="" merangkumi="" data="" mengenai="" pesakit="" yang="" beralih="" ke="" ripretinib="" setelah="" menerima="" rawatan="" plasebo.="" dari="" segi="" kadar="" tindak="" balas="" keseluruhan="" (orr)="" titik="" akhir="" sekunder="" yang="" lain,="" kumpulan="" rawatan="" ripretinib="" meningkat="" dengan="" ketara="" berbanding="" dengan="" kumpulan="" plasebo="" (orr:="" 9,4%="" vs="" 0%,="" p="">