FDA meluluskan Xarelto (rivaroxaban) untuk 2 petunjuk pediatrik: rawatan &pencegahan pembekuan darah!

Janssen Pharmaceuticals Johnson &Johnson (JNJ) baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS (FDA) telah meluluskan Xarelto antikoagulan oral (rivaroxaban) untuk dua tanda-tanda pediatrik: (1) untuk pediatrik dari lahir hingga di bawah umur 18 tahun Pesakit, selepas sekurang-kurangnya 5 hari terapi antikoagulasi parenteral awal, gunakan Xarelto untuk merawat tromboembolisme vena (VTE) dan mengurangkan risiko VTE berulang. (2) Bagi pesakit pediatrik dengan penyakit jantung kongenital yang berusia ≥2 tahun dan telah menjalani pembedahan Fontan, gunakan Xarelto untuk tromboprophylaxis (thromboprophylaxis).

Kelulusan ini menandakan kemajuan besar dalam terapi antithrombotik untuk pesakit pediatrik di bawah umur 18 tahun. Xarelto adalah perencat Xa faktor lisan. Kelulusan ini termasuk penggubalan baru yang sesuai dengan penggantungan lisan berasaskan berat badan. Untuk kedua-dua tanda-tanda pediatrik, dos Xarelto bergantung kepada berat badan, dan pesakit boleh mengambil penggantungan mulut atau tablet.

Perlu disebutkan bahawa Xarelto adalah satu-satunya antikoagulan oral langsung (DOAC) yang diluluskan oleh FDA AS untuk pencegahan utama trombosis pada pesakit pediatrik selepas pembedahan Fontan. Ia juga merupakan pasaran Amerika Syarikat yang menyediakan pilihan dos yang fleksibel dan boleh laras berat untuk pesakit pediatrik. DOAC adalah satu-satunya penggantungan lisan.

Walaupun VTE lebih biasa pada orang dewasa, pembekuan darah masih menjadi masalah serius pada kanak-kanak. Kira-kira 58 daripada setiap 10,000 pesakit pediatrik yang dimasukkan ke hospital di Amerika Syarikat terjejas, dan kejadian itu semakin meningkat. Kanak-kanak yang menderita penyakit lain (seperti penyakit berjangkit, kanser aktif) atau menjalani pembedahan (seperti pembedahan Fontan) mungkin lebih cenderung untuk membangunkan darah beku. Pembedahan Fontan dijalankan pada kanak-kanak dengan hanya satu ventrikel berfungsi untuk mengeluarkan darah dari badan bawah bertukar ke paru-paru.

Garis panduan perubatan semasa adalah terhad dan mengesyorkan terapi antikoagulan standard, seperti warfarin atau heparin, untuk pesakit pediatrik yang mempunyai trombosis atau berisiko berulang trombosis. Biasanya, doktor mesti menyesuaikan dos dewasa berdasarkan data yang terhad pada rawatan ini untuk pesakit muda. Di samping itu, untuk beberapa pilihan rawatan ini, ini mungkin bermakna suntikan yang menyakitkan, sekatan pemakanan, dan pemantauan makmal biasa-semua yang sangat mencabar bagi pesakit muda dan penjaga mereka.

Pada tahun 2021, rakan kongsi Johnson &Johnson Bayer (Bayer) memperoleh kelulusan petunjuk pediatrik Xarelto di Kanada, Kesatuan Eropah, United Kingdom, Jepun, Switzerland, dan Amerika Latin: untuk digunakan pada pesakit pediatrik dari lahir hingga di bawah 18 tahun, selepas menerima sekurang-kurangnya 5 hari Selepas terapi antikoagulasi parenteral awal, Xarelto digunakan untuk merawat VTE dan mencegah VTE berulang.

Kelulusan ini adalah berdasarkan bukti kajian Xarelto yang mencukupi dan terkawal pada pesakit dewasa, serta data dari dua fasa 3 ujian klinikal Xarelto pada pesakit pediatrik: (1) EINSTEIN-Jr, yang sebelum ini didiagnosis dalam pediatrik dengan VTE (2) UNIVERSE, yang digunakan pada pesakit pediatrik yang berisiko VTE selepas pembedahan Fontan baru-baru ini. Perlu disebutkan bahawa EINSTEIN-Jr adalah percubaan klinikal terbesar yang selesai setakat ini untuk menilai rawatan pesakit pediatrik dengan VTE, dan UNIVERSE adalah percubaan klinikal pertama untuk menguji NOAC untuk mencegah tromboembolisme selepas Fontan pada kanak-kanak dengan penyakit jantung kongenital.

VTE memberi kesan kepada orang dari semua peringkat umur. Rawatan semasa VTE pada kanak-kanak biasanya bergantung kepada anticoagulants intravena dan memerlukan pemantauan makmal dan pelarasan dos. Pada masa ini, program rawatan antikoagulasi kanak-kanak adalah terutamanya berdasarkan ekstrapolasi data pemerhatian dan data dewasa.

rivaroxabanadalah antikoagulan oral baru (NOAC) yang paling banyak digunakan di dunia, dan ia dipasarkan di bawah nama perdagangan Xarelto. Setakat ini, Xarelto telah diluluskan untuk 11 petunjuk terapeutik, yang merupakan petunjuk paling semua DOAC dan perencat Xa faktor lisan yang paling dikaji dalam kelasnya.