Terapi Mulut Baru Mendapat Sijil Terapi Terobosan FDA, Merawat Diabetes Jenis 1

vTv Therapeutics mengumumkan bahawa jenis baru aktivator glukokinase oral TTP399 oral telah diberikan penunjukan terapi terobosan oleh FDA sebagai terapi insulin tambahan untuk rawatan diabetes jenis 1. Diabetes jenis 1 adalah penyakit autoimun. Apabila sistem ketahanan badan&# 39 menyerang dan memusnahkan sel beta penghasil insulin di pankreas, pankreas pesakit&# 39 berhenti mengeluarkan insulin, mengakibatkan peningkatan gula darah. Walaupun penyebab penyakit ini belum dapat dijelaskan sepenuhnya, para saintis percaya bahawa kedua-dua faktor genetik dan persekitaran berkaitan dengan kejadiannya. Terapi klinikal semasa adalah suntikan insulin. Walaupun peralatan infusi insulin dan teknologi pemantauan glukosa darah bertambah baik, hampir 80% pesakit diabetes jenis 1 masih belum mencapai indeks HbA1c.

TTP399 adalah pengaktif glukokinase jenis baru (GK) yang diambil secara lisan sekali sehari. GK adalah pengatur utama homeostasis glukosa. Ia dapat digunakan sebagai sensor glukosa fisiologi untuk mengubah konformasi, aktiviti dan / atau sesuai dengan perubahan kepekatan glukosa. Kedudukan di dalam sel. Dua ciri khas GK menjadikannya pilihan yang baik untuk kawalan gula darah. Pertama, ekspresinya terhad kepada tisu yang memerlukan penginderaan glukosa (terutamanya sel β hati dan pankreas). Kedua, GK dapat merasakan perubahan kadar glukosa serum dan perubahan metabolisme glukosa hati, sehingga mengatur keseimbangan antara pengeluaran glukosa hepatik (HGP) dan penggunaan glukosa, dan mengatur rembesan insulin sel-β.

Pemberian kelayakan FDA&# 39 ini berdasarkan hasil positif dari kajian klinikal fasa II multi-pusat, rawak, double-blind yang baru diumumkan yang diberi nama SimpliciT-1. Kajian ini menilai keselamatan dan keberkesanan TTP399 sebagai terapi insulin tambahan untuk orang dewasa dengan diabetes jenis 1. Berbanding dengan plasebo, tahap hemoglobin glikosilasi (HbA1c) pada pesakit yang dirawat dengan TTP399 telah meningkat dengan ketara. Dan kejadian hipoglikemia yang teruk dan simptomatik menurun sebanyak 40%.

Steve Holcombe, Ketua Pegawai Eksekutif vTv, mengatakan:" Penunjukan terapi terobosan FDA adalah tonggak penting dalam pengembangan TTP399 untuk rawatan diabetes jenis 1. Penyakit yang mengancam nyawa ini mempengaruhi kehidupan seharian lebih dari 1 juta orang Amerika. Proses rawatan Hypoglycemia pada diabetes tipe 1 masih merupakan penyebab utama dan penyebab kematian pada diabetes jenis 1. Ketakutan akan hipoglikemia oleh pesakit dan preskripsi sering menghalang kawalan gula darah yang ketat. Penetapan kelayakan FDA BTD menunjukkan bahawa TTP399 sedang menangani rawatan perubatan yang tidak memuaskan ini. Kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA untuk memajukan pengembangan TTP399. Kami akan memulakan ujian klinikal utama akhir tahun ini."