Nefecon (disasarkan pelepasan budesonide) memohon penyenaraian di Amerika Syarikat!

Syarikat biopharmaceutical Sweden Calliditas Therapeutics baru-baru ini mengumumkan bahawa ia telah mengemukakan Permohonan Dadah Baru (NDA) untuk Nefecon (Budesonide) kepada Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA), yang merupakan persediaan lisan baru yang mensasarkan pengawalseliaan IgA1 untuk rawatan primer Iga nephropathy (IgAN). Syarikat sedang berusaha untuk memohon kelulusan dipercepatkan melalui laluan 505(b)(2). Jika diluluskan, Nefecon akan menjadi terapi pertama yang direka khusus dan diluluskan untuk rawatan IgAN.

Renée Aguiar Lucander, Ketua Pegawai Eksekutif Calliditas, berkata: "Ini adalah peristiwa penting dalam pembangunan syarikat. Kami tidak sabar-sabar untuk bekerjasama dengan agensi ini. Ini adalah kali pertama ubat yang mensasarkan IgAN telah dikemukakan kepada FDA untuk kelulusan. Saya percaya kami menyediakan pakej data yang sangat dipercayai, berdasarkan kejayaan keputusan percubaan Fasa 3 utama kami dan percubaan Fasa 2b, yang memenuhi kedua-dua titik hujung utama dan utama sekunder. Calliditas telah lama komited untuk membangunkan kaedah rawatan IgAN berasaskan ketepatan dan diubahsuai penyakit. Kaedah ini memberi tumpuan kepada asal-usul penyakit dan berharap untuk membantu beribu-ribu pesakit, jadi hari ini memang hari istimewa."

Nefecon adalah persediaan lisan yang dipatenkan yang mengandungi bahan aktif yang mujarab dan terkenal-budesonide-untuk pelepasan yang disasarkan. Menurut model patogenesis utama, penyediaan direka untuk menghantar ubat-ubatan ke tampalan Peyer di usus kecil yang lebih rendah di mana penyakit itu berasal. Nefecon berasal dari teknologi TARGIT, yang membolehkan bahan melalui perut dan usus tanpa diserap, dan hanya boleh dilepaskan dalam denyut nadi apabila mereka mencapai bahagian bawah usus kecil.

Seperti yang ditunjukkan dalam percubaan Fasa 2b besar yang diselesaikan oleh Calliditas, gabungan dos dan profil pelepasan yang dioptimumkan berkesan untuk pesakit IgAN. Sebagai tambahan kepada kesan tempatan yang berkesan, satu lagi kelebihan menggunakan bahan aktif ini adalah bioavailabiliti yang rendah, iaitu kira-kira 90% daripada bahan aktif tidak aktif di hati sebelum mencapai peredaran sistemik. Ini bermakna bahawa ubat-ubatan kepekatan tinggi boleh digunakan di dalam negara di mana diperlukan, tetapi pendedahan sistemik dan kesan-kesan sampingan yang sangat terhad.

NefIgard Percubaan Klinikal Bahagian A Keputusan

Calliditas adalah satu-satunya syarikat yang telah memperoleh data positif dalam fasa 2b dan fasa 3 rawak, dua buta, ujian klinikal yang dikawal oleh placebo IgAN.

Penyerahan Nefecon NDA adalah berdasarkan data positif dari bahagian A kajian fasa 3 utama NefIgArd. Ini adalah kajian rawak, dua buta, dikawal placebo, multicenter antarabangsa yang direka untuk menilai keberkesanan dan keselamatan Nefecon dan placebo dalam 200 pesakit IgAN dewasa. Seperti yang dinyatakan sebelum ini, berbanding dengan placebo, kajian itu mencapai titik hujung utama mengurangkan proteinuria dan menunjukkan bahawa eGFR stabil pada 9 bulan. Ujian NefIgArd juga menunjukkan bahawa Nefecon umumnya diterima dengan baik dan keselamatannya adalah sejajar dengan keputusan fasa 2b. Maklumat yang dikemukakan juga termasuk data klinikal dari percubaan NEFIGAN Fasa 2, yang juga mencapai titik hujung utama dan sekunder kajian NefIgArd.

Calliditas telah memohon kelulusan dipercepatkan. Kelulusan dipercepatkan adalah saluran kelulusan ubat baru FDA AS, yang membolehkan ubat-ubatan yang berpotensi untuk menyelesaikan keperluan perubatan yang tidak disangka-sangka penyakit utama yang akan diluluskan berdasarkan titik akhir pengganti. Titik akhir surrogate fasa utama 3 percubaan NefIgArd adalah pengurangan proteinuria berbanding dengan placebo, yang berdasarkan rangka kerja statistik meta-analisis penyelidikan klinikal yang diterbitkan oleh Thompson A et al. pada tahun 2019 untuk intervensi pada pesakit IgAN dalam kajian klinikal. Sedia. Satu kajian pengesahan yang direka untuk menyediakan data manfaat buah pinggang jangka panjang telah mendaftar sepenuhnya dan dijangka akan diumumkan pada awal tahun 2023.