NICE mengesyorkan Orladeyo untuk rawatan pencegahan angioedema keturunan

Institut Kesihatan dan Pengoptimuman Klinikal Kebangsaan (NICE) baru-baru ini mengeluarkan draf panduan yang mengesyorkan ubat oral BioCryst's Orladeyo (berotralstat) untuk pesakit yang layak berumur 12 tahun ke atas dengan angioedema keturunan (HAE) untuk mengelakkan berulang. Secara khusus, NICE mengesyorkan bahawa Orladeyo digunakan untuk rawatan pencegahan pada pesakit dengan HAE yang mempunyai sekurang-kurangnya dua kali sebulan. Jika selepas 3 bulan penggunaan, bilangan serangan setiap bulan tidak berkurangan sekurang-kurangnya 50%, rawatan Orladeyo harus dihentikan.

Menurut cadangan ini, pesakit HAE di England, Wales dan Ireland Utara akan menerima terapi oral sekali sehari untuk kali pertama untuk mencegah serangan HAE berulang.

Dianggarkan kira-kira satu dalam setiap 50,000 hingga 100,000 orang menghidapi HAE. Penyakit ini adalah penyakit genetik yang sangat jarang berlaku di mana pesakit mengalami pembengkakan mulut, usus, atau saluran pernafasan yang tidak dapat diramalkan dan berulang. Sebaliknya, ini boleh menyebabkan kesukaran bernafas dan kesakitan yang teruk, dan ia juga boleh menyebabkan bengkak di beberapa bahagian badan. Jika tidak dirawat, ia boleh membawa maut. Ketidakpastian permulaan penyakit ini akan menjejaskan kualiti hidup pesakit dan keluarga mereka secara serius.

Orladeyo ialah terapi oral pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk pencegahan serangan HAE pada kanak-kanak dan orang dewasa 12 tahun ke atas, mengambil satu pil setiap hari. Bahan aktif ubat adalah berotralstat, yang merupakan perencat baru, kuat dan selektif kallikrein plasma manusia, yang berfungsi dengan mengurangkan aktiviti kallikrein plasma.

Orladeyo akan menyediakan pesakit dan doktor HAE yang berkelayakan di UK dengan pilihan rawatan baharu dalam rawatan penyakit sepanjang hayat ini, dengan menyediakan rawatan mulut sekali sehari yang pertama untuk mencapai kawalan simptom dan mengurangkan beban HAE.

Keputusan NICE' dibuat selepas Orladeyo diluluskan oleh Suruhanjaya Eropah (EC) pada April 2021 dan diluluskan oleh Agensi Ubat dan Produk Penjagaan Kesihatan British (MHRA) pada Mei 2021. Persekutuan Perubatan Scotland (SMC) adalah dijangka memutuskan pada separuh pertama 2022 untuk menggunakan Orladeyo dalam pesakit HAE di Scotland di bawah bimbingan Perkhidmatan Kesihatan Kebangsaan British (NHS).

Keputusan NICE' adalah berdasarkan keputusan percubaan APeX-2 Fasa 3 yang penting. Percubaan mencapai titik akhir utamanya: Orladeyo mengurangkan episod HAE dengan ketara berbanding plasebo pada minggu ke-24 rawatan. Kesan pengurangan ini berterusan selama 96 minggu kajian.

Menurut data jangka panjang yang dikeluarkan pada Kongres Persatuan Alergi dan Imunologi Klinikal Eropah (EAACI) 2021: Sepanjang minggu ke-25-96, berbanding dengan kumpulan plasebo, purata kadar serangan bulanan kumpulan rawatan Orladeyo telah dikurangkan sebanyak purata 80% berbanding dengan garis dasar. Berbanding dengan bahagian 1 (0-24 minggu) dan bahagian 2 (25-48 minggu) percubaan, Orladeyo secara amnya diterima dengan baik semasa rawatan dalam bahagian 3 (49-96 minggu), dengan penyakit berkaitan dadah yang dilaporkan Terdapat lebih sedikit insiden. .