Sanofi Cablivi diluluskan oleh Kanada untuk rawatan diperolehi thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP)!

Sanofi-baru ini mengumumkan bahawa Kesihatan Kanada telah meluluskan Nanobody dadah Cablivi (caplacizumab) melalui proses semakan keutamaan, digabungkan dengan Pertukaran plasma dan terapi imunopenahan untuk diperolehi thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) rawatan pesakit dewasa. aTTP adalah penyakit darah yang jarang berlaku yang menyebabkan thrombosis dalam saluran darah di seluruh badan, yang boleh menyebabkan kerosakan kepada organ penting dan boleh membawa kepada komplikasi maut. Cablivi adalah ubat pertama yang diluluskan oleh Kanada untuk merawat secara khusus.

Cablivi adalah ubat Nanobody yang pertama diluluskan di dunia dan ubat pertama khusus untuk merawat aTTP. Cablivi boleh menghalang pembentukan microthrombi (darah beku) di dalam badan, membuat pesakit pulih dengan lebih cepat, mengurangkan beberapa komplikasi yang berkaitan dengan aTTP, dan mengurangkan kadar pengulangan penyakit.

Cablivi dibangunkan oleh Belgium Bioteknologi Ablynx, dan Sanofi membeli Ablynx untuk $4,800,000,000 pada Januari 2018. Cablivi telah diluluskan di Kesatuan Eropah pada bulan Ogos 2018 dan di Amerika Syarikat pada Februari 2019. Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, Cablivi telah diberikan yatim kelayakan dadah untuk rawatan aTTP, dan telah diberikan kelayakan trek cepat dan kelayakan kajian semula keutamaan di Amerika Syarikat. Cablivi kini sebahagian daripada unit perniagaan kejururawatan profesional global Sanofi Sanofi Genzan penyakit darah jarang berlaku.

Dr. Katerina Pavenski, seorang Pakar Sakit Puan St. Michael's hospital, berkata: "aTTP adalah penyakit yang dahsyat, jika tidak dirawat dengan berkesan, boleh membawa kepada kematian. Walaupun pilihan rawatan semasa telah meningkatkan Prognosis pesakit, komplikasi masih berlaku membawa kepada kematian. Dalam kajian klinikal, Cablivi boleh mempercepatkan pemulihan platelet dan relief penyakit, dan mempunyai kesan yang signifikan terhadap komplikasi penyakit. Kelulusan ini akan memberi kami pilihan rawatan yang penting untuk membantu meningkatkan Prognosis pesakit dengan aTTP. "

aTTP adalah penyakit yang mengancam nyawa, autoimun berasaskan gangguan yang dicirikan oleh pembentukan sejumlah besar pembekuan darah dalam saluran darah kecil di seluruh badan, membawa kepada thrombocytopenia teruk (Count platelet yang sangat rendah) dan anemia microangiopathy hemolytic (kehilangan sel darah merah kerana kemusnahan hemolytic), tisu ischemia (bekalan darah terhad kepada sesetengah organisma) dan kerosakan organ yang banyak, terutamanya otak dan jantung. Walaupun menerima penjagaan piawai semasa, termasuk Pertukaran plasma setiap hari (PEX) dan terapi imunopenahan, pesakit masih menghadapi thrombotic yang berisiko tinggi, berulang, dan kematian, dan episod yang masih dikaitkan dengan sehingga 20% kematian yang berkaitan, kebanyakan kematian yang berlaku dalam tempoh 30 hari diagnosis.

Bahan farmaseutikal yang aktif bagi Cablivi adalah caplacizumab, yang merupakan faktor anti-hemofofil yang mujarab dan terpilih (vWF) nanobody, yang boleh menghalang interaksi antara ultra besar vWF mulpemasa (ULvWF) dan platelet, mensasarkan platelet pengagregatan dan pembentukan dan pengumpulan mikrob seterusnya mempunyai kesan segera. Dalam pesakit dalam, ini beku darah kecil boleh menyebabkan thrombocytopenia teruk, tisu ischemia, dan disfungsi organ. Kesan segera cablivi (kesan segera), semasa merombak proses penyakit asas, boleh melindungi pesakit yang telah dari manifestasi klinikal penyakit.

Kelulusan Cablivi adalah berdasarkan data daripada kajian klinikal Fasa III HERCULES (NCT02553317). Kajian ini adalah Keratan, plasebo-buta, kajian yang dikawal oleh, dan 145 pesakit dewasa yang telah didaftarkan. Dalam kajian ini, pesakit secara rawak diberikan kepada Cablivi atau plasebo sambil menerima penjagaan piawai (Pertukaran plasma dan terapi imunosupan).

Keputusan kajian menunjukkan bahawa: (1) dari segi endpoint utama, Cablivi digabungkan dengan penjagaan piawai dengan ketara memendekkan masa untuk platelet Count normalisasi berbanding dengan plasebo + penjagaan Standard (p = 0.01); pada bila-bila masa tertentu sepanjang tempoh pengajian, Kumpulan rawatan Cablivi adalah 1.55 kali lebih cenderung untuk mencapai kiraan platelet biasa daripada Kumpulan plasebo. (2) semasa tempoh pembelajaran keseluruhan, Cablivi digabungkan dengan penjagaan piawai yang ketara mengurangkan kematian yang berkaitan, yang berulang, atau sekurang-kurangnya satu peristiwa thromboembolic utama sebanyak 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">