FDA AS meluluskan Arcalyst: untuk rawatan pesakit berusia ≥ 12 tahun, dan mengurangkan risiko berulang!

Kiniksa Pharma adalah syarikat biofarmaseutikal Amerika yang aset saluran paipnya dirancang untuk mengatur laluan imun untuk merawat pelbagai penyakit. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan Arcalyst (rilonacept) untuk kanak-kanak dan orang dewasa berumur 12 tahun untuk merawat perikarditis berulang dan mengurangkan risiko berulang. Untuk mengurangkan risiko berulang pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas. Pelancaran komersial dijangka pada April 2021. Kiniksa menjangkakan bahawa Arcalyst akan disenaraikan secara rasmi pada April 2021.

Perlu disebutkan bahawa Arcalyst adalah ubat pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan perikarditis berulang. Arcalyst adalah protein fusi rekombinan suntikan mingguan yang boleh menyekat isyarat interleukin-1α (IL-1α) dan interleukin-1β (IL-1β).

Perikarditis berulang adalah penyakit yang melemahkan yang mengganggu kehidupan pesakit. Data menunjukkan bahawa perikarditis berulang berasal dari patofisiologi IL-1α dan IL-1β-peradangan auto-intrinsik. Kelulusan ini menyokong konsep strategi rawatan imunomodulator yang disasarkan dan menandakan perubahan dalam pengurusan pesakit dengan penyakit yang dahsyat ini.

Persetujuan FDA&# 39 untuk Arcalyst untuk rawatan perikarditis berulang berdasarkan data positif kajian RHAPSODY Tahap 3. Kajian ini adalah percubaan utama Arcalyst Tahap 3 dalam rawatan perikarditis berulang. RHAPSODY mencapai titik akhir primer yang telah ditentukan (masa hingga berulang perikarditis pertama) dan semua titik akhir keberkesanan primer dan sekunder dalam tempoh penarikan secara rawak, dan ia signifikan secara statistik.

Data menunjukkan bahawa rawatan Arcalyst secara klinikal telah meningkatkan hasil yang berkaitan dengan keperluan perubatan yang belum dipenuhi dalam perikarditis yang kambuh. Seawal setelah dos pertama, kesakitan dan keradangan yang dilaporkan oleh pesakit berkurang dengan cepat dan berterusan. Masa median dari permulaan rawatan hingga tindak balas rawatan adalah 5 hari, dan kadar tindak balas rawatan adalah 97%. Risiko kejadian perikarditis berulang pada pesakit yang secara rawak ke rawatan Arcalyst dikurangkan sebanyak 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" hari="" percubaan="" tidak="" mengalami="" kesakitan="" atau="" paling="" sedikit="" rasa="" sakit,="" dibandingkan="" dengan="" 40%="" pada="" kumpulan="" plasebo="">< 0.0001)="" 0.0001).="" dalam="" kajian="" ini,="" reaksi="" buruk="" yang="" paling="" biasa="" adalah="" reaksi="" di="" tempat="" suntikan="" dan="" jangkitan="" saluran="" pernafasan="" atas.="" data="" kajian="" rhapsody="" telah="" diterbitkan="" dalam="" jurnal="" perubatan="" antarabangsa"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" dan="" pada="" masa="" yang="" sama="" diumumkan="" pada="" mesyuarat="" ilmiah="" 2020="" persatuan="" jantung="">

Arcalyst ditemui oleh Regeneron Pharma dan mendapat persetujuan awal dari FDA pada bulan Februari 2008 untuk rawatan sindrom periodik yang berkaitan dengan pyridin sejuk (CAPS), termasuk sindrom autoinflamasi sejuk keluarga (FCAS) dan sindrom Muckle-Wells (MWS, berkala keturunan yang jarang berlaku sindrom demam), kemudian diluluskan pada bulan Disember 2020 untuk pesakit dengan kekurangan reseptor interleukin-1 (reseptor IL-1) (DIAR) Mengekalkan pengampunan.

Kiniksa memperoleh lesen Arcalyst dari Regeneron pada tahun 2017 untuk penilaian penyakit yang dipercayai dimediasi oleh IL-1α dan IL-1β, termasuk perikarditis berulang. Seperti yang dinyatakan dalam perjanjian lesen Arcalyst, setelah FDA menyetujui perikarditis berulang, Kiniksa bertanggung jawab atas penjualan dan pengedaran Arcalyst&# 39 di Amerika Syarikat, termasuk CAPS dan DIRA, dan akan sama-sama mengagihkan keuntungan dengan Regeneron.

Perikarditis berulang adalah penyakit kardiovaskular autoinflammatory yang menyakitkan, biasanya dimanifestasikan sebagai sakit dada, sering disertai dengan perubahan konduksi elektrik dan kadang-kadang efusi di sekitar jantung, yang disebut pericardial effusion. Pesakit yang mengalami episod perikarditis tambahan selepas tempoh asimtomatik 4-6 minggu atau lebih dikenal pasti sebagai perikarditis berulang. Gejala perikarditis berulang mempengaruhi kualiti hidup, menyekat aktiviti fizikal, dan membawa kepada lawatan ke hospital kecemasan dan kemasukan ke hospital secara kerap. Data menunjukkan bahawa kira-kira 40,000 pesakit di Amerika Syarikat mencari dan menerima rawatan untuk perikarditis berulang setiap tahun. Dalam kumpulan ini, kira-kira 14,000 pesakit mengalami kejadian kedua atau seterusnya (kambuh) kerana penyakit dalaman yang berterusan atau tindak balas yang tidak mencukupi terhadap terapi tradisional (seperti ubat anti-radang bukan steroid, kolkisin, dan kortikosteroid).