FDA AS meluluskan titisan mata cysteamine pertama Cystadrops: rawatan manifestasi okular cystineosis

Penyakit Langka Recordati baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan Cystadrops (titisan mata cysteamine, 0.37%). Cystadrops adalah titisan mata likat baru yang dapat menguraikan deposit kristal cystine di kornea pesakit dengan cystinosis.

Cystadrops dapat mengurangkan pemendapan kristal cystine secara signifikan di kornea. Ini adalah titisan mata cysteamine yang diluluskan oleh FDA pertama dan satu-satunya, diberikan 4 kali sehari. Penyakit simpanan sista adalah penyakit kongenital yang jarang berlaku yang menyebabkan kristal sista terkumpul di seluruh badan, menyebabkan kerosakan tisu dan organ yang luas, dan mempunyai kesan besar pada mata.

Ketua Pegawai Eksekutif Recordati Andrea berkata: "Pesakit penyakit simpanan sista dan pengasuh mereka harus menguruskan banyak ubat setiap hari. Untuk mengurangkan beban harian mereka, Recordati berkomitmen untuk mengembangkan formulasi tetes mata likat baru untuk rawatan kristal kista kornea. Kami sangat gembira membawa Cystadrops kepada pesakit Amerika. Ini adalah formula penurunan mata cysteamine pertama yang diluluskan oleh FDA AS. Ia sebenarnya digunakan 4 kali sehari untuk mengurangkan kristal kornea."

Clinton Moore, Presiden Jaringan Penyelidikan Cystinosis, mengatakan:" Cystinosis adalah penyakit yang kompleks. Pengesanan awal dan rawatan tepat pada masanya sangat penting untuk memperlambat perkembangan dan perkembangan gejala. Pada masa lalu Dalam beberapa dekad yang lalu, peningkatan dalam rawatan penyakit penyimpanan sistin telah menyebabkan peningkatan jangka hayat. Walaupun terdapat kemajuan ini, manifestasi okular penyakit ini adalah perjuangan berterusan bagi pesakit. Pesakit dengan asidosis sensitif terhadap cahaya, ketidakselesaan dan kesakitan di mata mereka. Mereka sering memakai cermin mata hitam walaupun di dalam rumah, berusaha mengikuti aktiviti harian seperti sekolah dan tempat kerja."

Cystadrops adalah larutan oftalmik yang menipiskan sistin likat atau likat yang digunakan untuk merawat pemendapan kristal sista kornea pada orang dewasa dan kanak-kanak dengan penyakit penyimpanan sistin. Penyakit simpanan sista adalah penyakit yang kompleks dan jarang berlaku yang memerlukan pesakit dan pengasuh menggunakan pelbagai jenis ubat setiap hari. Cystadrops adalah formulasi tetes mata cysteamine yang pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA, yang digunakan 4 kali sehari ketika terjaga. Cystadrops boleh disimpan pada suhu bilik sehingga 7 hari selepas dibuka.

Kelulusan FDA&# 39 untuk Cystadrops disokong oleh data dari dua ujian klinikal. Pesakit dalam kedua-dua ujian klinikal menerima Cystadrops pada frekuensi rata-rata 4 kali sehari.

—— Dalam percubaan multisenter terbuka, rawak, terkawal, dua lengan fasa 3, terdapat 15 pesakit dalam kumpulan Cystadrops. Mikroskopi confocal in vivo (IVCM) digunakan untuk menilai penurunan kepadatan kristal sistin kornea. Data menunjukkan bahawa dalam kumpulan Cystadrops, jumlah skor IVCM semua lapisan kornea menurun sebanyak 40% dari awal hingga hari ke-90 rawatan.

——Dalam percubaan klinikal, respons terbuka dos adaptif Tahap 1 / 2a, 8 pesakit mendapat rawatan Cystadrops. Data menunjukkan bahawa keberkesanan penurunan 30% dalam jumlah skor IVCM pesakit dapat dipertahankan selama 5 tahun tempoh kajian.

Keselamatan Cystadrops dinilai dalam 2 ujian klinikal. Reaksi buruk yang paling biasa adalah sakit mata (kesemutan), penglihatan kabur, kerengsaan mata (terbakar), mata merah, ketidakselesaan di tempat penurunan mata (mata melekit atau kelopak mata melekit), mata gatal, mata berair, bulu mata atau simpanan ubat di sekitar mata.