FDA AS meluluskan Isturisa (osilodrostat), ubat pertama yang secara langsung menyelesaikan rembesan kortisol yang berlebihan!

Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) baru-baru ini meluluskan Isturisa® (osilodrostat, tablet oral) untuk rawatan pesakit dewasa dengan sindrom Cushing (CS), khususnya: pembedahan pituitari tidak dapat dilakukan dilakukan, atau pembedahan telah dilakukan. Pesakit dewasa yang masih sakit. Sindrom Cushing ({0}} # 39) adalah penyakit yang jarang berlaku yang disebabkan oleh rembesan kortisol yang berlebihan oleh kelenjar adrenal. Isturisa adalah ubat pertama yang diluluskan oleh FDA yang secara langsung menyelesaikan pengeluaran kortisol yang berlebihan dengan menyekat 11 β-hidroksilase dan mencegah biosintesis kortisol.

Isturisa® akan menyediakan tablet bersalut filem sebanyak 1 mg, 5 mg, dan 10 mg. Kelebihan Isturisa® adalah bahawa ia dapat mengawal atau menormalkan tahap kortisol pada pesakit CS dewasa, dan mempunyai keselamatan yang dapat dikendalikan, menjadikan produk ini sebagai pilihan rawatan yang berharga bagi pesakit CS.

Isturisa dikembangkan oleh Novartis. Pada bulan Julai 2019, syarikat itu menjual tiga ubat endokrin kepada syarikat farmasi Itali Recordati dengan harga $ 390 juta: Isturisa, dua ubat rawatan akromegali Signifor (pasireotide diaspartate) dan ubat bertindak panjang Signifor LAR (pasireotide) pamoate).

Di Kesatuan Eropah, Isturisa diluluskan pada bulan Januari 2020 untuk rawatan sindrom Cushing endogen (CS) pada orang dewasa. Bahan aktif farmasi Isturisa® adalah osilodrostat, perencat sintesis kortisol yang berfungsi dengan menghalang hidroksilase 11-β, yang bertanggungjawab untuk langkah terakhir biosintesis kortisol adrenal. Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, Isturisa telah diberi status ubat yatim.

formula struktur kimia osilodrostat (Sumber: medchemexpress.cn)

Data dari keseluruhan program klinikal menunjukkan bahawa Isturisa dapat menormalkan tahap kortisol pada kebanyakan pesakit dan meningkatkan pelbagai gambaran klinikal dan kualiti hidup penyakit, sehingga memberikan manfaat klinikal yang signifikan di daerah di mana keperluan perubatan tidak terpenuhi. Khususnya, dalam kajian LINC-3, pada akhir tempoh penarikan secara rawak selama 8 minggu (Minggu 34), bahagian pesakit dalam kumpulan Isturisa yang berada dalam julat kortikosteroid normal jauh lebih tinggi daripada dalam kumpulan plasebo (86. {{4}}% vs 29. 4%). Pengendalian tahap kortisol adalah tujuan utama pesakit CS. Dalam kajian ini, reaksi buruk Isturisa yang paling biasa adalah kekurangan adrenal, sakit kepala, muntah, mual, keletihan dan edema.

Mary Thanh Hai, MD, pemangku pengarah bilik kedua Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah FDA, berkata: 0010010 quot; FDA menyokong pengembangan rawatan yang selamat dan berkesan untuk penyakit jarang. Rawatan baru ini dapat membantu pesakit dengan sindrom Cushing, yang merupakan Penyakit yang jarang berlaku, pengeluaran kortisol yang berlebihan menjadikan pesakit berisiko menghadapi masalah perubatan lain. Dengan membantu pesakit mencapai tahap kortisol normal, ubat ini adalah pilihan rawatan penting bagi orang dewasa dengan penyakit Cushing. 0010010 # {0}} quot;

Gejala sindrom CS-Cushing (Sumber gambar: omicsonline.org)

Menurut Baidu Encyclopedia, sindrom Cushing 0010010 # 39; s (CS) juga dikenali sebagai hypercortisolism (hypercortisolism). Pada masa lalu, sebilangan orang juga menyebutnya sebagai sindrom Cushing 0010010 # 39 ;. Cortisol) menghasilkan serangkaian manifestasi klinikal, juga dikenali sebagai sindrom Cushing endogen. Umur kejadian tinggi adalah 20 hingga 40 tahun, dan nisbah kejadian lelaki dan wanita adalah sekitar 1: 3.

Menurut etiologinya, ia boleh dibahagikan kepada dua jenis: ACTH bergantung dan tidak bergantung. Manifestasi utama adalah wajah bulan purnama, penampilan berdarah, obesiti sentripetal, jerawat, garis ungu, tekanan darah tinggi, diabetes sekunder dan osteoporosis. Di samping itu, penggunaan jangka panjang glukokortikoid dosis tinggi atau penyalahgunaan alkohol jangka panjang juga boleh menyebabkan manifestasi klinikal yang serupa dengan sindrom Cushing 0010010 # 39; yang dikenali sebagai eksogen, berasal dari ubat, atau Sindrom seperti cushing.