FDA Amerika Syarikat dianugerahkan semula terapi perubatan regeneratif yang maju (RMAT), yang mempunyai kesan kuat ke atas rawatan kanser ginjal!

Immunicum AB adalah sebuah syarikat Bioteknologi Sweden yang didedikasikan untuk pembangunan allogen IC, terapi sel sedia untuk digunakan. Ia telah mewujudkan kaedah imuno-onkologi unik untuk meningkatkan kelangsungan hidup pesakit dan memperbaiki dengan mengaktifkan sistem imun pesakit sendiri untuk melawan kualiti kanser hidup.

Terbaru, syarikat itu mengumumkan bahawa pentadbiran makanan dan dadah Amerika Syarikat (FDA) telah memberikan ubat utama kepada dadah ilixadencel untuk rawatan Karsinoma sel buah pinggang (mRCC) untuk perubatan termaju regeneratif (RMAT). ilixadencel adalah satu terapi allogen IC Nanotechnologies Cell (DC) yang kini sedang dibangunkan sebagai primer imun kanser rak untuk rawatan pelbagai tumor pepejal.

Bahan aktif ilixadencel adalah sel Nanotechnologies (DC) yang diperolehi daripada penderma darah sihat. Sel ini adalah khusus diaktifkan untuk menghasilkan sebilangan besar faktor merangsang imun yang kuat. Selepas suntikan intratumoral, sel ini akan menyebabkan keradangan tempatan, merekrut dan mengaktifkan sel DC pesakit sendiri dan sel pembunuh semula jadi (NK) ke dalam persekitaran tumor, memusnahkan sel tumor, dan melepaskan satu set penuh protein yang khusus-Neoantigen. Antiergen baru ini akan berfungsi sebagai sumber antiergen, yang membawa kepada pengaktifan yang khusus dari sel sitotoksik T dalam pesakit, terutamanya sitotoksik CD8 + T sel, dengan itu menghasilkan respons anti-tumor yang sangat peribadi dan mujarab.

Terapi lanjutan perubatan regeneratif (RMAT) adalah landasan yang pantas (Fast Track) yang dibangunkan untuk mempercepatkan pembangunan dan kelulusan terapi regeneratif inovatif apabila Amerika Syarikat mengkaji semula peruntukan perubatan regeneratif pada Akta penawar abad ke-21 pada Disember 2016. Saluran). RMAT boleh menjadi terapi sel, produk Kejuruteraan tisu terapeutik, sel manusia dan produk tisu, atau terapi gabungan lain yang termasuk produk teknologi perubatan regeneratif.

Untuk mendapatkan kelayakan RMAT bagi sesuatu dadah di bawah penyiasatan, data kajian klinikal awal mesti tersedia untuk membuktikan bahawa dadah itu mempunyai keputusan yang positif dalam merawat, menunda, menterbalikkan atau mengubati penyakit yang serius atau mengancam nyawa atau tidak memenuhi keperluan perubatan. Kelayakan RMAT merangkumi semua dasar keutamaan untuk kelayakan trek cepat (FTD) dan kelayakan dadah yang terkini (BTD), termasuk kemungkinan interaksi awal dengan FDA, keutamaan kajian semula, dan mempercepatkan kelulusan.

Penyediaan dan mekanisme ilixadencel

FDA dianugerahkan ilixadencel RMAT berdasarkan keputusan percubaan klinikal Fasa II yang diumumkan sebelum ini. Percubaan ini telah menilai keberkesanan dan Keselamatan ilixadencel digabungkan dengan ubat anti-dadah yang disasarkan (nama biasa: sunitinib, sunitinib; dibangunkan oleh Pfizer) dalam rawatan yang pertama dalam talian pesakit dengan sel renal melanoma yang baru disahkan Karsinoma (MRCC). Keputusan terbaru perbicaraan diumumkan di Simposium Imuno-onkologi klinikal 2020 ASCO-SITC yang diadakan di Orlando, Florida, Amerika Syarikat pada bulan Februari tahun ini. (Klik untuk melihat: kajian Fasa II Keratan dengan ilixadencel, primer imun berasaskan sel, ditambah sunitinib Versus sunitinib sendirian dalam sel buah pinggang metitatic Karsinoma)

Hasil kajian menunjukkan bahawa berbanding dengan rawatan postoperasi sunitinib, suntikan beroperatumoral dari ilixadencel digabungkan dengan rawatan postoperasi sunitinib: kadar survival meningkat (54% vs 37%), disahkan kadar tindak balas keseluruhan (ORR) meningkat satu kali (42.4% vs 24.0%), kadar PEREMITAN lengkap yang lebih tinggi (CR: 6.7% vs 0%), dan remisi semula yang tahan lama (Median tempoh remisi [DOR]: 7.1 bulan vs 2.9 bulan). Pada masa ini, data keseluruhan survival (OS) bagi kedua-dua kumpulan masih belum matang.

Keputusan terkini ini seterusnya menyokong potensi pembangunan klinikal yang berterusan iaitu ilixadencel sebagai pencetus imun dalam sel renal Karsinoma (RCC) dan lain-lain petunjuk tumor yang kukuh.

Alex Karlsson Parra, CEO Immunicum, berkata: "Kami sangat teruja untuk menerima kelayakan RMAT daripada ilixadencel untuk rawatan Karsinoma sel renal kerana ia bukan sahaja mengiktiraf potensi rawatan novel kami, tetapi juga menekankan penggunaan kaedah rawatan yang layak untuk menyelesaikan keperluan yang jelas untuk penyakit refraktori ini. Sebagai kelayakan yang sama dengan kelayakan ubat kejayaan FDA, kami sekarang juga mempunyai peluang untuk mendapatkan panduan langsung daripada FDA, yang akan memberikan maklumat untuk keputusan pembangunan utama dan akhirnya membawa kami lebih dekat untuk menyampaikan ilixadencel kepada pesakit yang memerlukan. "

MERECA adalah satu penerokaan, antarabangsa, rawak, dikawal, terbuka-label kajian yang didaftarkan 88 baru didiagnosis, risiko pertengahan, dan berisiko tinggi mRCC pesakit. Dalam kajian ini, pesakit telah dikeluar dalam nisbah 2:1, satu Kumpulan menerima 2 intratumoral ilixadencel dos sebelum nephrectomy dan kemudian menerima rawatan sunitinib selepas nephrectomy, dan Kumpulan lain hanya menerima nephrectomy selepas menerima sunitinib. Objektif utama kajian ini adalah untuk menilai kelangsungan hidup secara keseluruhan (OS) dan kadar survival 18 bulan. Objektif sekunder adalah untuk menilai keupayaan Keselamatan dan toleransi, tindak balas tumor, dan imunoasberkata, termasuk T sel inpenapisan.

Keputusan yang diterbitkan pada Julai 2019 (melibatkan 70 evaluable pesakit) menunjukkan bahawa apabila rawatan dalam talian pertama bagi pesakit mRCC tengah dan berisiko tinggi, berbanding dengan mengambil sunitinib selepas nephrectomy, intraoperative intratumoral suntikan ilixadencel dan postoperasi sunid regimen gabungan tinib dengan ketara meningkatkan kadar tindak balas tumor yang lengkap (11% vs 4%). Median dua kumpulan rawatan tidak dicapai, dan kadar survival 18 bulan adalah sama. 65% di dalam Kumpulan rawatan ilixadencel dan Kumpulan kawalan sunitinib 66%.

Data terkini yang dikeluarkan pada Mesyuarat sehingga Disember 2019 menunjukkan bahawa pengasingan Kaplan-Meier survival Curve bermanfaat kepada Kumpulan rawatan ilixadencel dan konsisten dengan pemisahan diramalkan pada Julai 2019. Kadar survival Kumpulan rawatan ilixadencel adalah 54% (30/56), dan Kumpulan kawalan adalah 37% (11/30). Kerana data yang belum matang, Median kepada dua Kumpulan tidak boleh dikira.

Berdasarkan data tindak balas yang terbaik secara keseluruhan dan tempoh tindak balas, Immunicum AB memerlukan institusi penyelidikan kontrak untuk menjalankan analisis selepas kajian ke atas jumlah kadar respons yang telah disahkan (ORR, menurut The RECIST 1.1 standard, tindak balas tumor yang disahkan oleh imbasan berikutnya): Kumpulan rawatan ilixadencel yang disahkan ORR adalah 42.2% (19/45), yang hampir dua kali ganda daripada kumpulan kawalan sunitinib (24.0%, 6/25).

Ketua penyiasat kajian MERECA, aloptaik klinikal dan Profesor Madya Magnus Lindskog daripada Uppsala University Hospital di Sweden berkata: "data terkini menekankan bahawa berbanding dengan sunitinib sendirian, rawatan gabungan ilixadencel dan sambutan tumor sunitinib dan tindak balas pesakit adalah lebih tahan lama. Penambahan ilixadencel tidak meningkatkan kejadian dan keterukan kesan sampingan. Kajian ini kini memerlukan lebih lagi susulan untuk menentukan perbezaan dalam kelangsungan hidup jangka panjang. "