FDA AS memberikan kelayakan ubat terobosan perencat DPP1 brensocatib!

Insmed adalah syarikat biofarmaseutikal global yang berdedikasi untuk mengubah kehidupan pesakit dengan penyakit langka yang teruk. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah memberikan brensocatib (sebelumnya dikenali sebagai INS1007) Breakthrough Drug Qualification (BTD) untuk rawatan bronkektasis fibrotik bukan kistik dewasa (NCFBE) dan mengurangkan kemerosotan keadaan. . Pada masa ini, tidak ada rawatan khusus untuk NCFBE.

brensocatib adalah perencat baru, oral, reversible, dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) yang kini sedang dikembangkan untuk rawatan bronkektasis dan penyakit keradangan lain.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) adalah saluran kajian ubat baru yang dibuat oleh FDA pada tahun 2012 untuk mempercepat pengembangan dan kajian semula rawatan untuk penyakit serius atau mengancam nyawa, dan ada bukti klinikal awal bahawa ubat tersebut dapat dibandingkan dengan ubat terapi yang ada Ubat baru yang dapat memperbaiki keadaan dengan ketara. Mendapatkan ubat BTD boleh mendapatkan panduan yang lebih dekat termasuk pegawai kanan FDA semasa penyelidikan dan pengembangan. Tinjauan pasaran ubat baru layak untuk tinjauan bergulir dan tinjauan keutamaan untuk memastikan bahawa pesakit diberi pilihan rawatan baru dalam masa terpendek.

FDA menganugerahkan brensocatib BTD berdasarkan hasil kajian Tahap II WILLOW. Ini adalah kajian global yang dikendalikan secara rawak, buta ganda, plasebo yang dilakukan pada pesakit dewasa dengan NCFBE untuk menilai keberkesanan dan keselamatan brensocatib.

Hasil kajian menunjukkan bahawa kajian tersebut mencapai titik akhir utama: dalam tempoh 6 bulan rawatan, kedua-dua dos (10 mg dan 25 mg) kumpulan rawatan brensocatib mempunyai risiko penurunan yang ketara sebanyak 40% berbanding dengan kumpulan plasebo (p=0.027 untuk kumpulan 10 mg, kumpulan 25mg p=0.044). Di samping itu, kajian ini juga mencapai titik akhir sekunder utama: berbanding dengan kumpulan plasebo, dua dos (10 mg dan 25 mg) kumpulan rawatan brensocatib mempunyai 36% (p=0.041) dan 25% (p=0.167) pengurangan frekuensi eksaserbasi paru-paru, masing-masing. .

Seperti yang telah disebutkan sebelumnya, hasil penuh kajian akan diumumkan pada pertemuan Percubaan Klinikal Maya American Society of Thoracic Society (ATS) pada 24 Jun 2020.

Bronchiectasis fibrotik bukan kistik (NCFBE) adalah penyakit paru-paru kronik yang serius yang mengembang secara kekal kerana peredaran jangkitan, keradangan, dan kerosakan tisu paru-paru. Penyakit ini dicirikan oleh kemerosotan paru-paru yang kerap dan memerlukan rawatan antibiotik dan / atau dimasukkan ke hospital. Gejala penyakit ini termasuk batuk kronik, pengeluaran dahak yang berlebihan, sesak nafas, dan jangkitan pernafasan berulang, semuanya boleh memperburuk penyakit yang mendasari. NCFBE mempengaruhi kira-kira 340,000 hingga 520,000 pesakit di Amerika Syarikat. Pada masa ini, tidak ada rawatan khusus untuk NCFBE di Amerika Syarikat, Eropah, dan Jepun

brensocatib adalah inhibitor oral dipeptidyl peptidase I (DPP1) molekul kecil yang dikembangkan oleh Insmed untuk rawatan bronchiectasis. DPP1 adalah enzim. Apabila neutrofil terbentuk di sumsum tulang, ia bertanggungjawab untuk mengaktifkan protease serin neutrofil (NSP), seperti elastase neutrofil.

Neutrofil adalah jenis sel darah putih yang paling biasa dan memainkan peranan penting dalam pemusnahan patogen dan peraturan keradangan. Dalam penyakit paru-paru radang kronik, neutrofil berkumpul di saluran udara, menyebabkan NSP yang terlalu aktif, menyebabkan pemusnahan dan keradangan paru-paru. brensocatib dapat mengurangkan kerosakan penyakit radang seperti bronchiectasis dengan menghalang DPP1 dan pengaktifan NSP.

Insmed berharap dapat memulakan projek fasa III brensocatib untuk rawatan bronkektasis pada separuh kedua tahun 2020.