FDA AS meluluskan Octagam 10%: imunoglobulin intravena pertama (IVIg) untuk rawatan dermatomiositis dewasa!

Octapharma USA baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan Octaam 10% (imunoglobulin intravena [manusia]), yang merupakan ubat pertama dan satu-satunya yang digunakan untuk merawat dermatomiositis dewasa (dermatomyositis, DM) imunoglobulin intravena (IVIg). Dermatomyositis adalah penyakit keradangan yang disebabkan oleh imuniti yang jarang berlaku. Octagam 10% adalah penyelesaian suntikan intravena imunoglobulin [manusia], yang telah diluluskan di Amerika Syarikat untuk rawatan purpura trombositopenik imun kronik (ITP) pada orang dewasa.

FDA meluluskan Octagam untuk merawat dermatomiositis berdasarkan hasil percubaan klinikal Tahap 3 ProDERM (nombor pendaftaran ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Ini adalah percubaan klinikal rawak penting dan kajian pertama yang menilai keberkesanan dan keselamatan jangka panjang IVIg dalam rawatan dermatomiositis dewasa. Percubaan klinikal Tahap 3 prospektif, double-blind, plasebo ini telah mendaftarkan 95 pesakit di 36 pusat klinikal di seluruh dunia (termasuk 17 di Amerika Syarikat) dan merupakan kajian terbesar yang menilai IVIg sebagai pilihan rawatan untuk dermatomiositis.

Rohit Aggarwal, anggota Jawatankuasa Pemandu Penyelidikan PrimDRM dan pengarah perubatan Pusat Arthritis dan Autoimun di University of Pittsburgh School of Medicine, mengatakan:" Penyelidikan ProDERM akan memberi kesan yang signifikan terhadap amalan klinikal kerana IVIg akan menjadi pilihan rawatan penting untuk pesakit dengan dermatomiositis. Penyelidikan ini Memberi keyakinan lebih kepada doktor terhadap keberkesanan dan keselamatan IVIg, dan memberikan maklumat berharga mengenai jenis pesakit mana yang paling sesuai untuk rawatan."

Dermatomyositis adalah penyakit autoimun idiopatik yang jarang berlaku yang tidak diketahui penyebabnya, yang mempengaruhi kira-kira 10 orang per juta penduduk Amerika. Pesakit dengan dermatomiositis biasanya mengalami ruam kulit, keradangan otot kronik, dan kelemahan otot progresif. Penyakit ini biasanya menyerang orang dewasa berusia 40-an hingga 60-an dan kanak-kanak dari 5 hingga 15 tahun. Komplikasi dermatomiositis termasuk disfagia, pneumonia aspirasi, masalah pernafasan, dan deposit kalsium pada otot, kulit, dan tisu penghubung. Berbanding dengan populasi umum yang sepadan, kadar kematian pesakit dermatomiositis lebih daripada tiga kali ganda.

Flemming Nielsen, Presiden Octapharma USA, mengatakan:" Persetujuan FDA&# 39 untuk Octaam® 10% sebagai rawatan yang selamat dan berkesan untuk dermatomiositis dewasa adalah berita menarik bagi pesakit yang sebelumnya bergantung pada yang tidak disetujui rawatan. Octaharma komited untuk menyediakan terapi menyelamatkan nyawa dan meningkatkan nyawa bagi pesakit dengan penyakit yang jarang berlaku. Kami berharap dapat bekerjasama dengan organisasi pesakit dan komuniti perubatan untuk mengembangkan pendidikan dan program sokongan lain untuk memberikan perkhidmatan kepada pesakit dengan dermatomiositis."

Percubaan klinikal ProDerm merangkumi tempoh awal 16 minggu, double-blind, plasebo yang terkawal. Pesakit secara rawak menerima Octagam dosis tinggi 10% (2g / kg) atau plasebo sekali setiap 4 minggu. Tempoh rawatan awal diikuti dengan tempoh pengembangan label terbuka 24 minggu. Sekiranya keadaan pesakit&# 39 merosot semasa percubaan, mereka dibenarkan mengubah rancangan rawatan. Dalam kajian tersebut, American College of Rheumatology (ACR) / European Union Against Rheumatism (EULAR) 2016 Myositis Response Standard digunakan untuk mengukur tindak balas pesakit&terhadap rawatan.

Hasil kajian menunjukkan bahawa dalam tempoh rawatan double-blind 16 minggu pertama, 78.7% pesakit yang menerima Octagam memberi respons positif terhadap rawatan, sementara 43.8% pesakit yang menerima plasebo memberi respons positif terhadap rawatan. Setelah beralih ke IVIg selama tempoh pengembangan, kadar tindak balas kumpulan plasebo pada minggu ke-40 adalah serupa dengan kumpulan Octagam 10% pada minggu ke-16 (peningkatan minimum adalah 70%). Selaras dengan titik akhir primer keseluruhan, titik akhir sekunder (termasuk semua sub-item skala peningkatan keseluruhan [TIS] kecuali enzim otot, kawasan penyakit dermatomiositis dan indeks keparahan [CDASI]), berbanding dengan plasebo, rawatan IVIg juga menunjukkan signifikan secara statistik peningkatan. Dalam kajian ini, keselamatan dan toleransi IVIg selaras dengan hasil keselamatan rawatan IVIg yang dilaporkan sebelumnya.