FDA enggan meluluskan roxadustat ubat baru

FibroGen mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah mengeluarkan surat respons lengkap mengenai Aplikasi Dadah Baru (NDA)roxadustatuntuk rawatan anemia penyakit buah pinggang kronik (CKD), dengan menyatakan bahawa ia tidak akan menyetujui permohonan pemasaranroxadustat, Dan mewajibkan syarikat tersebut untuk melakukan kajian klinikal tambahan mengenai roxadustat sebelum menyerahkan NDA.

roxadustatadalah perencat prolil hidroksilase faktor (HIF-PH) yang tidak dapat diinduksi oleh hipoksia. Ia dapat mengatasi anemia ginjal dengan merangsang produksi sel darah merah, mengatur metabolisme zat besi, dan mengurangi hepcidin. Pada tahun 2019, para saintis yang menemui mekanisme faktor yang disebabkan oleh hipoksia dianugerahkan Hadiah Nobel dalam Fisiologi atau Perubatan pada tahun itu, dan roxadustat, yang lahir dari hasil penyelidikan saintifik ini, juga telah menarik banyak perhatian.

Pada masa ini,roxadustattelah diluluskan untuk pemasaran di China, Jepun, Chile, Korea Selatan dan tempat-tempat lain untuk rawatan anemia CKD pada pesakit dewasa yang tidak bergantung pada dialisis (NDD) dan bergantung kepada dialisis (DD), dan EU akan melamar produk tersebut untuk dipasarkan pada akhir bulan Ogos Buat keputusan.

Hakikatnya, keputusan FDA&# telahpun dibayangkan. Tarikh akhir PDUFA FDA&# untuk roxadustat adalah Disember 2020, tetapi kemudian melanjutkan kajiannya hingga Mac 2021, dan kemudian hingga Ogos 2021.

Sementara menunggu keputusan persetujuan FDA &, FibroGen mengeluarkan pernyataan pada 6 April, mengakui bahawa piawaian yang digunakan untuk menganalisis data keselamatan jantung roxadustat diubah untuk menjadikan data lebih bermanfaat. Data baru menunjukkan bahawa roxadustat mungkin tidak lebih tinggi daripada darpoetin alpha dalam mengurangkan risiko kejadian kardiovaskular yang merugikan pada pesakit. Terpengaruh dengan ini, harga saham FibroGen&merosot 43% pada hari itu.

Pada pertengahan Julai 2021, jawatankuasa penasihat FDA mengumumkan hasil tinjauannya terhadap roxadustat dalam rawatan anemia penyakit buah pinggang kronik. Jawatankuasa itu mengesyorkan dengan jumlah suara negatif yang banyak untuk tidak menyetujui permohonan pemasaran roxadustat. Walaupun FDA tidak selalu mengikuti saranan jawatankuasa penasihat&# 39, jelas bahawa tidak ada pengecualian yang berlaku kali ini.

Mengenai keputusan FDA untuk menolak untuk menyetujuiroxadustat, Ketua Pegawai Eksekutif FibroGen Enrique Conterno menyatakan "sangat kecewa": "Ini adalah hari yang malang bagi pesakit dengan anemia CKD di Amerika Syarikat. Roxadustat kini mengubah kehidupan pesakit di seluruh dunia. Seterusnya kami akan Membincangkan langkah seterusnya di Amerika Syarikat dengan rakan kami AstraZeneca."