Trikafta terapi tiga inovatif Vertex berjaya merawat kanak-kanak berumur 6-11 tahun di Fasa 3 kajian global!

Vertex Pharmaceuticals adalah peneraju global dalam rawatan fibrosis sista (CF). Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa kajian fasa III global yang menilai terapi tiga kali ganda Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor dan ivacaftor) untuk rawatan kanak-kanak CF berusia 6-11 tahun telah berjaya diselesaikan. Menurut hasilnya, syarikat akan mengemukakan permohonan ubat baru tambahan (sNDA) kepada FDA AS pada suku keempat tahun 2020, dan selanjutnya akan mengemukakan permohonan kepada badan pengawalseliaan lain di seluruh dunia.

Pada bulan Oktober 2019, Trikafta telah diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan pesakit CF dengan sekurang-kurangnya satu mutasi F508del pada gen pengatur konduktor fibrosis fibrosis (CFTR) dan usia ≥12 tahun, khususnya: terdapat 2 mutasi F508del (F / F) pesakit, atau pesakit dengan satu mutasi F508del dan satu mutasi fungsional minimum (F / MF). Mutasi F508del adalah mutasi yang paling biasa yang menyebabkan CF. Sebelum ini, FDA telah memberikan kualifikasi tinjauan keutamaan Trikafta, kelayakan jalur cepat, dan kelayakan ubat terobosan (BTD).

Dr Carmen Bozic, Ketua Pegawai Perubatan Vertex dan Naib Presiden Eksekutif Pembangunan Dadah Global dan Hal Ehwal Perubatan, mengatakan:" Matlamat kami adalah untuk memperluas kelayakan rawatan kepada semua pesakit yang mungkin mendapat manfaat daripada ubat transformatif ini, di kalangan kanak-kanak berumur 6 tahun -11 tahun. Hasil positif yang dicapai dalam kajian Fasa 3 membolehkan kita mencapai matlamat ini selangkah lebih maju. Kami berharap dapat menyerahkan sNDA dalam beberapa bulan mendatang dan membawa Trikafta kepada pesakit CF yang lebih muda"

Pengumuman itu adalah kajian fasa 3 global label terbuka 24 minggu yang dilakukan pada 66 kanak-kanak CF berusia 6-11 tahun untuk menilai keberkesanan dan keselamatan Trikafta. Pada pesakit yang terdaftar dalam kajian ini, terdapat dua mutasi F508del, atau satu mutasi F508del dan satu mutasi fungsional minimum (F / MF) dalam gen CFTR. Titik akhir utama kajian adalah keselamatan dan toleransi.

Hasil kajian menunjukkan bahawa Trikafta pada umumnya ditoleransi dengan baik setelah 24 minggu menjalani rawatan, dan data keselamatan konsisten dengan data yang diperhatikan dalam kajian fasa 3 sebelumnya. Di samping itu, selama 24 minggu rawatan, peningkatan yang signifikan secara klinikal diperhatikan di beberapa titik akhir keberkesanan sekunder, termasuk: perubahan peratusan yang diramalkan dalam jumlah ekspirasi paksa sesaat (ppFEV1), klorida peluh, dan kuesioner fibrosis cystic-revision Version (CFQ-R) skor domain pernafasan, indeks jisim badan (BMI) dan petunjuk pengukuran lain.

Kajian menunjukkan bahawa profil risiko manfaat Trikafta pada kanak-kanak CF berumur 6-11 tahun adalah serupa dengan profil risiko manfaat kajian Tahap 3 yang menyokong persetujuan ubat untuk pesakit CF 12 tahun ke atas.

Cystic fibrosis (CF) adalah penyakit genetik yang memendekkan nyawa yang jarang berlaku yang menyerang kira-kira 75,000 orang di seluruh dunia. CF adalah penyakit pelbagai sistem yang progresif yang menyerang paru-paru, hati, saluran gastrointestinal, sinus, kelenjar peluh, pankreas, dan saluran pembiakan. CF disebabkan oleh beberapa mutasi pada gen CFTR yang menyebabkan kecacatan atau penghapusan fungsi protein CFTR. Anak-anak mesti mewarisi 2 gen CFTR yang rosak (satu untuk setiap ibu bapa) untuk mengembangkan CF.

Walaupun terdapat banyak jenis mutasi CFTR yang boleh menyebabkan penyakit, kebanyakan pesakit CF mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del. Mutasi ini dapat ditentukan dengan ujian genetik atau genotip. Protein CFTR biasanya mengatur pengangkutan ion dalam membran sel, dan mutasi gen dapat menyebabkan kehancuran atau kehilangan fungsi produk protein. Apabila pengangkutan ion dalam membran sel terganggu, kelikatan lapisan lendir pada organ tertentu akan menebal. Salah satu ciri utama penyakit ini adalah pengumpulan lendir tebal di saluran pernafasan, yang menyebabkan kesukaran bernafas, jangkitan paru-paru berulang kronik, dan kerosakan paru-paru progresif, yang akhirnya menyebabkan kematian. Umur kematian rata-rata bagi pesakit CF adalah pada awal 30-an.

Hingga kini, Vertex telah menyenaraikan 4 ubat CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor dan ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor dan ivacaftor), 3 ubat pertama dapat merawatnya kira-kira 40,000 pesakit di seluruh dunia, merangkumi sekitar 50% daripada semua pesakit CF. Trikafta terapi triple yang baru diluluskan dapat memperluas jangkauan rawatan kepada 90% pesakit CF di seluruh dunia.

Pada bulan Jun tahun ini, agensi penyelidikan pasaran farmaseutikal EvaluatePhamra mengeluarkan laporan yang meramalkan bahawa Trikafta akan menjadi salah satu ubat TOP10 terlaris&# 39 di dunia pada tahun 2026, dengan penjualan mencapai 8.739 bilion dolar AS, dan kadar pertumbuhan tahunan gabungan sebanyak 54.3% sepanjang 2019-2026. .