Terapi RNAi Alnylam yang Lain Mendapat Kelayakan Jalur Cepat FDA

Alnylam baru-baru ini mengumumkan bahawa FDA AS telah memberikan kelayakan fast-track vutrisiran (FTD), terapi RNAi penyelidikan untuk rawatan polyneuropathy yang disebabkan oleh amiloidosis protein transthyretin keturunan (hATTR) pada orang dewasa.

FTD bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan pantas ubat-ubatan untuk penyakit serius untuk menangani keperluan perubatan yang serius yang tidak terpenuhi di bidang utama. Mendapatkan FTD untuk penyelidikan ubat bermaksud syarikat farmaseutikal dapat berinteraksi dengan FDA lebih kerap semasa R 0010010 amp; Fasa D. Setelah mengemukakan permohonan pemasaran, mereka memenuhi syarat untuk mendapatkan persetujuan dan tinjauan keutamaan yang dipercepat jika memenuhi standard yang relevan. Di samping itu, mereka juga layak mendapat tinjauan bergulir.

Selain diberi FTD, vutrisiran juga diberikan status ubat yatim (ODD) untuk rawatan amiloidosis ATTR di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah. Pada masa ini, Alnylam sedang menjalankan ujian klinikal dua fasa III (HELIOS-A, HELIOS-B) untuk menilai keselamatan dan keberkesanan vutrisiran. Bersama-sama, kajian ini merupakan projek pengembangan klinikal yang komprehensif yang bertujuan untuk menunjukkan bahawa vutrisiran mempunyai kesan yang luas terhadap manifestasi penyakit pelbagai sistem dan spektrum penuh pesakit dengan amiloidosis ATTR.

Dalam kajian HELIOS-A, 164 pesakit ditugaskan secara rawak untuk menerima vutrisiran atau Onpattro, dengan tujuan untuk membuktikan apakah vutrisiran lebih unggul daripada Onpattro dalam menangani kerusakan saraf. Dalam kajian HELIOS-B, 600 pesakit dengan amiloidosis hATTR dengan kardiomiopati secara rawak ditugaskan untuk menerima vutrisiran atau plasebo untuk menilai kesan vutrisiran pada kadar kematian dan kemasukan semua penyebab yang berkaitan dengan penyakit kardiovaskular. Data dari kedua kajian ini diharapkan dapat diperoleh pada awal 2021.

Vutrisiran adalah terapi RNAi suntikan subkutan berdasarkan penyelidikan untuk rawatan amiloidosis ATTR, termasuk amiloidosis keturunan dan liar. Ubat ini dirancang untuk mensasarkan dan membungkam RNA utusan tertentu dan menyekatnya sebelum protein transthyretin jenis liar dan mutan dihasilkan. Vutrisiran disuntik secara subkutan setiap suku tahun, yang akan membantu mengurangkan pemendapan amiloid TTR dalam tisu, mendorong penyingkirannya dan memulihkan fungsi tisu-tisu ini. Vutrisiran menggunakan platform penyampaian generasi seterusnya Alnylam 0010010 # 39; Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc. Sekiranya diluluskan, ia akan mengukuhkan kedudukan teratas Alnylam 0010010 # 39 dalam pasaran rawatan amiloidosis hATTR.

Alnylam adalah peneraju dalam pengembangan terapi RNAi. Produk pertamanya, Onpattro (patisiran), telah disetujui oleh FDA pada bulan Ogos 2018, menjadi ubat RNAi pertama yang diluluskan untuk pemasaran dalam 20 tahun sejak fenomena RNAi ditemui. Pada bulan November 2019, ubat {0}} 39 syarikat, Givlaari (givosiran), telah diluluskan oleh FDA untuk digunakan pada pesakit dewasa dengan porphyria hepatik akut (AHP) dan menjadi ubat RNAi kedua di dunia.

Pada masa ini, Alnylam mempunyai dua terapi RNAi lain yang dikaji oleh agensi pengawalseliaan, dan kedua-duanya dijangka akan disetujui untuk disenaraikan tahun ini. Salah satunya adalah lumasiran, digunakan untuk merawat jenis hiperoksaluria primer 1 (PH 1); yang lain adalah inclisiran, digunakan untuk merawat hiperkolesterolemia. Di samping itu, terdapat 6 terapi RNAi di syarikat 00 1 00 1 0 # 39; yang sedang dalam pengembangan klinikal akhir.

Sebelum ini, TMC dan Alnylam menandatangani perjanjian perlesenan dan kerjasama untuk mendapatkan hak pembangunan dan pengkomersialan global inclisiran. Pada bulan November 2019, Novartis memperoleh TMC dengan harga AS $ 9. 7 bilion dan termasuk inclisiran. Berdasarkan perjanjian tersebut, Alnylam layak untuk menerima royalti berjenjang hingga 20% dari penjualan global dari Novartis.

Pada masa ini, terdapat dua ubat penurun kolesterol yang mensasarkan PCSK 9 di pasaran, tetapi ubat tersebut perlu diberikan setiap 2 minggu atau bulanan. Inclisiran diberikan sekali setiap 6 bulan dan hanya dua kali setahun, yang sangat menguntungkan dari segi kemudahan rawatan. EvaluatePharma, sebuah agensi penyelidikan pasaran farmasi, meramalkan bahawa puncak penjualan tahunan inclisiran akan mencapai US $ 2. 6 bilion setelah penyenaraiannya. Sebelum paten Inclisiran 0010010 # 39 berakhir pada 2 035, Alnylam dapat memperoleh royalti dari Novartis berjumlah lebih dari $ 2. 2 bilion.

Perlu disebutkan bahawa hanya dua hari yang lalu, Blackstone Group dan Alnylam menjalin kerjasama strategik. Dalam kolaborasi ini, Blackstone akan memberikan dana $ 2 bilion untuk membantu Alnylam memajukan inovasi teknologi dan mempercepat proses pengkomersialan. Alnylam menyatakan bahawa kerjasama itu akan membantu Alnylam 0010010 quot; mencapai kelestarian kewangan tanpa pembiayaan semula. 0010010 quot;