Bayer Lampit (nifurtimox) Telah Diluluskan Oleh FDA AS Untuk Digunakan Pada Pesakit Pediatrik!

Bayer baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan tablet yang dicetak Lampit (nifurtimox) untuk pesakit pediatrik (berumur 0 hingga 18 tahun, berat ≥2,5 kg) untuk merawat Trypanosoma cruzi (T. cruzi) yang disebabkan oleh penyakit Chagas ( Penyakit Chagas).

Lampit adalah tablet baru, mudah dibagi, mudah disebarkan yang dapat dipisahkan dengan tangan di garisan skor. Tablet menggunakan formula baru yang mudah tersebar di dalam air, yang berguna untuk pesakit pediatrik yang mungkin sukar menelan atau memerlukan setengah tablet. Dari segi ubat, Lampit dapat disesuaikan mengikut berat badan pesakit'

Mengikut bahagian pesakit yang antibodi imunoglobulin G (IgG) berubah menjadi negatif atau kepadatan optik menurun sekurang-kurangnya 20% dalam dua ujian antibodi IgG yang berlainan terhadap antigen Trypanosoma cruzi, FDA telah mempercepat persetujuan Lampit untuk petunjuk ini. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan dan keterangan manfaat klinikal dalam ujian pengesahan.

Penyakit Chagas adalah penyakit tropikal berjangkit yang menyerang kira-kira 300,000 orang di Amerika Syarikat. Penyakit ini adalah endemik di kebanyakan kawasan di Amerika Latin, tetapi di Amerika Syarikat, penyakit ini semakin menimbulkan masalah kesihatan. Meluluskan ubat untuk pesakit kanak-kanak adalah tonggak penting.

Aleksandra Vlajnic, MD, Wakil Presiden Kanan dan Ketua Hal Ehwal Perubatan, Bayer Americas, mengatakan: "Penyakit Chagas dapat terjadi pada usia berapa pun, dan pengesanan dan rawatan awal adalah penting. Kepentingan merawat kanak-kanak adalah sebab utama kerjasama Bayer dengan pihak berkuasa kesihatan. Tujuannya adalah untuk meningkatkan peluang mendapatkan Lampit sebagai alat untuk merawat penyakit Chagas."

Persetujuan FDA&# 39 untuk Lampit adalah berdasarkan hasil kajian Fasa III CHICO (NCT02625974). Ini adalah bahagian pertama dari projek rawatan klinikal fasa III terbesar yang pernah dijalankan pada kanak-kanak dengan penyakit Chagas, dan hasilnya mengesahkan Lampit (mudah dibahagi, mudah disebarkan, tablet baru formula nifurtimox) untuk rawatan pesakit kanak-kanak dengan Chagas penyakit Keselamatan dan keberkesanannya. CHICO adalah kajian Tahap III prospektif, rawak, buta ganda, yang dikendalikan secara sejarah, yang dilakukan di 25 pusat penyelidikan di Argentina, Bolivia, dan Kolombia dari 2016 hingga 2018. Sebanyak 330 kes jangkitan T. cruzi dengan bukti serologi telah didaftarkan. tanpa gejala kardiovaskular dan / atau gastrointestinal yang berkaitan dengan penyakit Chagas, keberkesanan, keselamatan dan farmakokinetik dinilai. Dalam kajian ini, pesakit ditugaskan secara rawak pada nisbah 2: 1, menerima 60 hari (n=219) atau 30 hari (n=111) pelan rawatan Lampit, dan ditindaklanjuti selama satu tahun setelah rawatan.

Hasil kajian menunjukkan bahawa rejimen Lampit 60 hari lebih baik daripada kawalan plasebo sejarah dari segi tindak balas serologi berikutan tindak lanjut satu tahun setelah berakhirnya rawatan, sehingga mencapai titik akhir utama kajian. Pada keseluruhan populasi kajian, rejimen 60 hari lebih unggul daripada rejimen 30 hari (rejimen dos yang tidak disetujui) dari segi tindak balas serologi. Dalam kajian ini, rawatan dos yang disesuaikan dengan berat badan Lampit&# 39 menunjukkan keselamatan yang baik. Kajian ini akan dilanjutkan dengan bahagian kedua (Lampit-SECURE), di mana pesakit akan ditindaklanjuti selama 3 tahun untuk mengesahkan keberkesanan dan keselamatan.

Dr. Jaime Altcheh, penyelidik penyelaras kajian CHICO dan ketua Jabatan Penyakit Parasitologi dan Penyakit Chagas di Hospital Kanak-kanak Ricardo Gutierrez di Buenos Aires, Argentina, mengatakan: "Sebenarnya, semakin muda pesakit, semakin besar peluang pemulihan. Ya. Dengan formula pediatrik baru, kita dapat merawat bayi baru lahir dan bayi dengan lebih tepat. Tablet formula baru ini dapat dibahagikan dengan mudah dan larut dengan cepat di dalam air. Ini sangat penting kerana kanak-kanak yang sangat kecil ini tidak dapat menelan pil padat, tetapi mesti dirawat dengan ubat tiga kali sehari dalam masa 60 hari. Formula baru nifurtimox adalah langkah besar ke arah tujuan merawat semua kanak-kanak yang dijangkiti. Rawatan awal selepas jangkitan sangat penting untuk mencegah manifestasi penyakit orang dewasa Dalam kajian CHICO, Lampit menunjukkan aktiviti antiprotozoal yang baik pada pesakit kanak-kanak berusia 0-17 tahun."

Matlamat mengawal penyakit Chagas adalah untuk menghilangkan penularan, mengawal vektor, merawat gadis-gadis dan wanita usia subur (untuk mengelakkan penularan transplacental), dan menguji darah sebelum transfusi. Selain itu, tujuannya adalah untuk membolehkan orang yang dijangkiti mendapatkan perlindungan perubatan pada semua peringkat penyakit.

Rawatan penyakit Chagas hanya berdasarkan dua sebatian nitro heterosiklik, nifurtimox dan benznidazole. Setakat ini, nifurtimox hanya tersedia sebagai tablet 120 mg, yang sukar ditadbir, terutama kepada anak kecil. Bayer kini telah mengembangkan tablet 30 mg. Kedua-dua tablet ini sekarang adalah formula penyebaran pantas, yang dapat dibahagikan dengan mudah. Mereka juga dapat larut dengan cepat di dalam air untuk membentuk buburan bagi pesakit yang mengalami kesukaran menelan tablet. Formula baru telah berjaya digunakan dalam kajian CHICO, meningkatkan ketepatan, keselamatan dan kepatuhan rawatan kanak-kanak dari semua peringkat umur.

Nifurtimox yang baru diformulasikan akan meningkatkan pentadbiran bayi baru lahir, bayi dan kanak-kanak, yang merupakan kumpulan pesakit yang paling rentan menderita penyakit Chagas, dan akan memberikan sumbangan yang signifikan terhadap pengendalian penyakit ini.

Trypanosoma cruzi (sumber gambar: WHO)

Penyakit Chagas disebabkan oleh trypanosoma cruzi. Vektor penghantaran utama adalah pepijat penghisap darah. Ia ditemui oleh Dr. Chagas pada tahun 1908, sehingga disebut juga penyakit Chagas. Terutama berlaku di Amerika Tengah dan Selatan, sehingga disebut juga penyakit Chagas. Trypanosoma cruzi hidup dalam darah dan pelbagai sel tisu manusia dan mamalia. Terdapat dua bentuk piramidalis dan amastigot dalam sejarah hidupnya. Conemastigotes menyerang darah manusia melalui jangkitan kulit. Penyakit ini juga dapat dijangkiti melalui susu ibu, plasenta, transfusi darah, atau pengambilan makanan yang tercemar oleh tinja triatomin yang menular. Dianggarkan terdapat 20 juta orang yang dijangkiti di Amerika Tengah dan Selatan.

Sebilangan besar jangkitan tidak simptomatik. Kes simptomatik menunjukkan hanya gejala seperti selesema ringan, yang muncul secara langsung selepas jangkitan. Kira-kira 2 bulan kemudian, penyakit Chagas memasuki tahap kronik yang berlangsung selama bertahun-tahun, menyebabkan kerosakan organ yang teruk dan akhirnya kematian jantung secara tiba-tiba. Pendidikan, diagnosis awal dan rawatan adalah kunci untuk mencegah penyakit Chagas.

Pada masa ini, kerana kesedaran penyakit yang tidak mencukupi dan akses yang terhad terhadap rawatan, kurang dari 1% pesakit yang dijangkiti penyakit Chagas menerima rawatan. Bayer berkomitmen untuk memperluas pemerolehan dan penggunaan nifurtimox melalui aplikasi pendaftaran baru dan menyediakan persiapan baru di negara-negara dengan beban penyakit yang tinggi.