Efgartigimod Meningkatkan Kekuatan Dan Kualiti Hidup, Makmal Zai Diperkenalkan Ke China!

Rakan kongsi Zai Lab argenx baru-baru ini mengumumkan bahawa keputusan percubaan Utama Fasa 3 ADAPT menilai efgartigimod dalam rawatan sistemik myasthenia gravis (gMG) telah diterbitkan dalam The Lancet Neurologi. Tajuk artikel ini adalah: Keselamatan, keberkesanan, dan toleran efgartigimod pada pesakit dengan gravis myasthenia umum (ADAPT): multicentre, rawak, placebo-controlled, percubaan fasa 3.

Myasthenia gravis (MG) adalah penyakit neuromuskular yang disebarkan oleh IgG patogenik dan serius menjejaskan kualiti hidup. Gejala-gejala penyakit dan kesan-kesan sampingan terapi semasa boleh menyebabkan kerosakan yang ketara kepada kehidupan pesakit. Hasil daripada percubaan ADAPT menunjukkan bahawa rawatan efgartigimod dapat meningkatkan kekuatan dan kualiti hidup pesakit gMG. Pada masa ini, rawatan efgartigimod gMG sedang dikaji oleh FDA AS, dan tarikh sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) adalah 17 Disember 2021. Jika diluluskan, efgartigimod akan menjadi antagonis FcRn yang pertama dan satu-satunya untuk menerima kelulusan pengawalseliaan.

James F Howard Jr, penyiasat utama percubaan ADAPT dan profesor neurologi di University of North Carolina di Chapel Hill School of Medicine, berkata: "Myasthenia gravis (MG) boleh memberi kesan yang dahsyat kepada kehidupan dan kebebasan pesakit, dan mungkin menjejaskan menelan, Keupayaan untuk bercakap, berjalan, dan juga bernafas. Di samping itu, setiap pesakit mengalami MG dalam proses yang berbeza, yang menjadikan pengurusan penyakit tidak dapat diramalkan. Dalam percubaan ADAPT, kami mendapati bahawa kebanyakan pesakit yang menerima efgartigimod telah dirawat dengan efgartigimod. Akan ada peningkatan secara klinikal yang ketara dalam 2 minggu pertama. Keputusan ini sangat penting kepada komuniti MG. Saya berharap efgartigimod akan menyediakan terapi yang disasarkan kepada pesakit dengan penyakit autoimun kronik ini secara individu ."

Percubaan ADAPT mencapai titik akhir utama. Data menunjukkan bahawa pada pesakit dengan acetylcholine receptor antibody positif (AChR Ab+) gMG, menurut myasthenia gravis aktiviti kehidupan harian (MG-ADL), berbanding dengan kumpulan placebo, kumpulan rawatan efgartigimod mempunyai lebih banyak bahagian pesakit yang tinggi adalah responden (67.7% vs 29.7%; p<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

Selepas melengkapkan percubaan ADAPT, 90% pesakit memasuki adapt ditambah percubaan, kajian lanjutan label terbuka yang berlangsung selama 3 tahun untuk menilai keselamatan jangka panjang dan toleran efgartigmod. Dalam ADAPT dan ADAPT plus, sekurang-kurangnya 118 pesakit menerima rawatan efgartigmod selama 12 bulan atau lebih.

mekanisma tindakan efgartigimod

Efgartigimod adalah serpihan antibodi yang sedang dibangunkan, direka untuk mengurangkan antibodi immunoglobulin G (IgG) dan blok peredaran IgG. Efgartigimod boleh mengikat FcRn, yang secara meluas dinyatakan di seluruh badan dan memainkan peranan utama dalam mencegah kemerosotan antibodi IgG. Menyekat FcRn boleh mengurangkan tahap ungkapan antibodi IgG, dan boleh merawat penyakit autoimun yang diketahui didorong oleh antibodi IgG patogenik, termasuk: myasthenia gravis (MG), penyakit kronik yang menyebabkan kelemahan otot; pemphigus vulgaris (PV), penyakit kulit kronik yang dicirikan oleh lepuh teruk kulit; imun thrombocytopenia (ITP), penyakit kronik yang ditunjukkan oleh ecchymosis dan pendarahan; radang kronik demyelinating polyneuropathy (CIDP), penyakit di mana kerosakan kepada sistem saraf menyebabkan gangguan pergerakan.

Pada 6 Januari 2021, Zai Lab dan argenx mengumumkan bahawa kedua-dua pihak telah mencapai kerjasama yang dibenarkan secara eksklusif. Makmal Zai akan bertanggungjawab untuk memajukan pembangunan dan pengkomersilan efgartigimod di rantau Greater China (termasuk tanah besar China, Hong Kong, Taiwan dan Macau).

Dr. Ren Hairui, ketua pegawai perubatan dalam bidang autoimuniti dan anti-jangkitan Makmal Zai, berkata: Pada masa ini terdapat kira-kira 200,000 pesakit dengan myasthenia gravis di China. Pilihan rawatan yang sedia ada sangat terhad dan terdapat keperluan klinikal yang besar. Berdasarkan data efgartigimod yang sedia ada, produk ini dijangka akan mengubah status semasa rawatan myasthenia gravis sistemik dan lain-lain penyakit autoimun yang serius selepas kelulusan.

Mengikut terma perjanjian, Zai Lab akan mendapat hak eksklusif untuk membangun dan mengkomersialkan efgartigimod di Greater China. Makmal Zai akan bertanggungjawab untuk penyelidikan klinikal pendaftaran global dan pembangunan efgartigimod untuk pelbagai petunjuk di China. Di samping itu, Makmal Zai juga akan bertanggungjawab untuk memulakan kajian pengesahan fasa 2 untuk beberapa petunjuk baru di Greater China untuk mempercepatkan pembangunan lebih banyak petunjuk autoimun untuk efgartigimod pada skala global.