Inhibitor Vanflyta + Rawatan Baris Pertama Kemoterapi AML Positif FLT3-ITD Memanjangkan Kemandirian Dengan Ketara!

Daiichi Sankyo (Daiichi Sankyo) baru-baru ini mengumumkan keputusan positif barisan teratas bagi percubaan fasa 3 global utama QuANTUM-First. Percubaan sedang menilai ubat antikanser oral Vanflyta (quizartinib) untuk rawatan pesakit dewasa yang baru didiagnosis dengan leukemia myeloid akut (AML) yang positif FLT3-ITD. Vanflyta ialah perencat FLT3 yang sangat berkesan dan terpilih.

Keputusan menunjukkan bahawa percubaan QuANTUM-First mencapai titik akhir utama: Berbanding dengan pesakit yang hanya menerima rawatan standard, pesakit yang menerima kemoterapi induksi dan penyatuan standard Vanflyta+ dan kemudian terus menerima monoterapi Vanflyta mempunyai kemandirian keseluruhan yang ketara secara statistik (OS) Dan peningkatan kepentingan klinikal. Dalam kajian ini, keselamatan Vanflyta boleh dikawal dan konsisten dengan profil keselamatan ubat yang diketahui.

AML adalah salah satu leukemia yang paling biasa di kalangan orang dewasa, menyumbang kira-kira satu pertiga daripada semua kes. Kadar kelangsungan hidup 5 tahun AML adalah kira-kira 29%, dan prognosis pesakit AML positif FLT3-ITD amat tidak menggalakkan, termasuk peningkatan risiko berulang dan kelangsungan hidup keseluruhan yang dipendekkan. Bagi kebanyakan pesakit AML, keperluan untuk meningkatkan kelangsungan hidup masih tinggi.

Data daripada percubaan QuANTUM-First akan diumumkan pada persidangan perubatan akan datang dan akan dikongsi dengan agensi kawal selia. Ken Takeshita, ketua penyelidikan dan pembangunan di Daiichi Sankyo, berkata:"Keputusan percubaan QuANTUM-Pertama Fasa 3 menunjukkan bahawa penambahan perencat FLT3 yang kuat dan terpilih Vanflyta kepada kemoterapi boleh memanjangkan kemandirian keseluruhan pesakit yang baru didiagnosis. Pesakit AML positif FLT3-ITD. Tempoh. Kami tidak sabar-sabar untuk berkongsi data QuANTUM-First dengan komuniti hematologi dan akan membincangkannya dengan agensi kawal selia global."

struktur molekul quizartinib

Ramuan farmaseutikal aktif Vanflyta's, quizartinib, ialah perencat FLT3 generasi kedua, yang merupakan perencat tirosin kinase reseptor molekul kecil lisan yang secara selektif menyasarkan dan menghalang FLT3. Di Amerika Syarikat, quizartinib telah diberikan Penetapan Ubat Terobosan (BTD) untuk rawatan pesakit dewasa dengan FLT3-ITD AML yang berulang/refraktori dan Penetapan Laluan Pantas (FTD) untuk rawatan AML yang berulang/refraktori oleh FDA. Selain itu, quizartinib telah diberikan Penetapan Ubat Orphan (ODD) untuk rawatan AML di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, dan telah diberikan ODD untuk rawatan AML mutan FLT3 di Jepun.

Leukemia myeloid akut (AML) ialah kanser darah dan sumsum tulang yang agresif yang menyebabkan percambahan dan pengumpulan sel darah putih kanser yang tidak berfungsi secara tidak terkawal dalam badan pesakit' dan menjejaskan pengeluaran sel darah normal. FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3) ialah protein tirosin kinase reseptor transmembran yang biasanya dinyatakan oleh sel stem hematopoietik. FLT3 menggalakkan kemandirian sel, pertumbuhan dan pembezaan melalui pelbagai laluan isyarat, dan memainkan peranan penting dalam pembangunan sel.

Mutasi gen FLT3 boleh memacu isyarat onkogenik dan merupakan salah satu keabnormalan genetik yang paling biasa dalam AML. Kira-kira 30% pesakit AML mempunyai mutasi gen FLT3. Antaranya, FLT3-ITD ialah mutasi FLT3 yang paling biasa, yang menjejaskan kira-kira 25% pesakit AML. FLT3-ITD ialah mutasi pemandu dengan beban leukemia yang tinggi, prognosis yang buruk, dan kesan yang ketara terhadap pengurusan penyakit pesakit AML. Berbanding dengan pesakit AML yang tidak membawa mutasi FLT3-ITD, pesakit FLT3-ITD AML mempunyai prognosis keseluruhan yang lebih teruk, termasuk peningkatan kadar berulang, peningkatan risiko kematian selepas berulang dan kebarangkalian lebih tinggi untuk berulang selepas pemindahan sel stem hematopoietik .

Pada Jun 2019, Vanflyta menerima kelulusan kawal selia pertama dunia' di Jepun untuk rawatan pesakit dewasa dengan AML positif FLT3-ITD yang berulang/refraktori. Pada masa ini, Vanflyta belum diluluskan di negara dan wilayah lain.