Jakavi/Jakafi Berkesan Dalam Merawat Penyakit Steroid Refractory Chronic Graft-versus-host Disease (GvHD)!--1/2

Novartis dan rakan kongsinya Incyte baru-baru ini bersama-sama mengumumkan penilaian keputusan positif kajian 3 REACH3 fasa utama (NCT03112603) perencat lisan Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) dalam rawatan steroid-refractory kronik graft-versus-host penyakit (GvHD) Ia telah diterbitkan dalam jurnal perubatan antarabangsa teratas "New England Journal of Medicine" (NEJM), dengan tajuk artikel: Ruxolitinib untuk Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 ditaja bersama oleh Novartis dan Incyte. Ini adalah rawak, label terbuka, multi-pusat fasa 3 kajian untuk kanak-kanak yang telah membangunkan steroid-refractory atau steroid-bergantung kronik graft-versus-host penyakit (GvHD) selepas menerima pemindahan sel stem allogeneic. (≥12 tahun) dan pesakit dewasa. Data menunjukkan bahawa berbanding dengan terapi terbaik yang ada (BAT), ruxolitinib dengan ketara meningkatkan prognosis pesakit dengan steroid refraktori/bergantung GvHD kronik, termasuk peningkatan dalam kelangsungan hidup bebas kegagalan (FFS) dan gejala yang dilaporkan pesakit. Analisis subkumpulan baru menunjukkan bahawa pada minggu ke-24 rawatan, ruxolitinib menunjukkan kadar tindak balas keseluruhan (ORR) yang lebih tinggi dalam semua subkumpulan utama (termasuk penglibatan organ baseline) berbanding dengan BAT.

GvHD kronik adalah penyakit yang mengancam nyawa. Ia adalah komplikasi jangka panjang pemindahan sel stem yang boleh menjejaskan pelbagai organ. Kira-kira separuh daripada pesakit yang menerima rawatan steroid baris pertama akan membangunkan refraktori/pergantungan steroid. Ia bernilai menyebut bahawa ruxolitinib adalah ubat pertama yang menunjukkan keberkesanan dalam rawatan steroid refractory / bergantung GvHD kronik dalam ujian klinikal rawak berskala besar.

ruxolitinibadalah perencat perintis JAK1/JAK2, yang dijual oleh Incyte di Amerika Syarikat (nama perdagangan Jakafi), dan Novartis diberi kuasa untuk menjualnya di luar Amerika Syarikat (nama perdagangan Jakavi). Menurut keputusan kajian REACH3, Incyte telah mengemukakan Permohonan Ubat Baru Tambahan (sNDA) dari Jakafi ke FDA AS untuk rawatan kanak-kanak (≥12 tahun) dan pesakit dewasa dengan GvHD kronik steroid-refraktori. Pada masa ini, sNDA ini sedang menjalani kajian FDA, dan tarikh tindakan sasaran adalah 22 September 2021. Bagi Novartis, penyerahan pengawalseliaan untuk Jakavi untuk rawatan GvHD akut dan kronik di luar Amerika Syarikat sedang berjalan.

Dr. Robert Zeiser, Jabatan Hematologi, Onkologi dan Pemindahan Sel Stem, Hospital Universiti Freiburg, Jerman, berkata: "Pesakit dengan GVHD kronik mengalami gejala yang teruk dan mengancam nyawa di organ-organ yang berbeza di badan, yang menjadikan penyakit ini lebih sukar untuk merawat dan meningkatkan prognosis yang lemah. Melalui keputusan baru kajian REACH3 ini, kita dapat melihat dengan lebih jelas faedah terapeutikruxolitinibsebagai standard penjagaan baru yang berpotensi pada pesakit dengan GvHD kronik yang tidak bertindak balas kepada steroid baris pertama."