Perubatan Taiwan Hua Pharmaceutical Besremi Diluluskan Oleh FDA AS: Interferon Pertama Untuk Rawatan PV!

PharmaEssentia baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) AS telah meluluskan Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) untuk rawatan pesakit dewasa dengan polycythemia vera (PV). PV adalah penyakit darah yang menyebabkan pengeluaran berlebihan sel darah merah. Sel yang berlebihan akan memekatkan darah, melambatkan aliran darah, dan meningkatkan peluang trombosis. Di Amerika Syarikat, PV menjejaskan kira-kira 6,200 orang setiap tahun. Sebelum ini, Besremi telah diberikan status rumah anak yatim (ODD) untuk rawatan PV.

Besremi ialah interferon bertindak panjang mono-PEGylated inovatif yang menunjukkan kesan selular dalam PV dalam sumsum tulang. Data klinikal yang berlangsung selama 7.5 tahun menunjukkan bahawa Besremi mempunyai keupayaan yang mendalam dan tahan lama untuk mengawal bilangan sel darah dan boleh digunakan pada bila-bila masa semasa menjalani PV untuk menyokong matlamat rawatan.

Perlu dinyatakan bahawa Besremi adalah ubat pertama yang diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan PV. Ia boleh digunakan tanpa mengira sama ada pesakit mempunyai sejarah rawatan. Selain itu, Besremi juga merupakan terapi interferon pertama yang diluluskan khusus untuk rawatan PV.

Pada Februari 2019, Besremi telah diluluskan di Kesatuan Eropah sebagai monoterapi untuk rawatan pesakit dewasa dengan PV tanpa splenomegali bergejala. Besremi ialah ubat pertama yang diluluskan di Eropah untuk merawat PV dan tiada kaitan dengan pendedahan sebelumnya kepada hydroxyurea. Di Eropah, pemegang kebenaran pemasaran Besremi ialah AOP Orphan Pharmaceuticals.

Rawatan untuk PV termasuk phlebotomy (phlebotomy, yang membuang sel darah yang berlebihan daripada vena dengan jarum) dan ubat-ubatan yang mengurangkan bilangan sel darah; Besremi adalah salah satu ubat ini. Adalah dipercayai bahawa Besremi mencetuskan tindak balas berantai dengan melekat pada reseptor tertentu dalam badan untuk mengurangkan pengeluaran sel darah dalam sumsum tulang. Besremi adalah ubat bertindak panjang yang disuntik secara subkutan setiap 2 minggu. Jika Besremi dapat mengurangkan sel darah yang berlebihan dan mengekalkan paras normal sekurang-kurangnya setahun, kekerapan pemberian boleh dikurangkan kepada 4 minggu sekali.

Keberkesanan dan keselamatan Besremi dalam rawatan PV telah disahkan dalam percubaan lengan tunggal berbilang pusat selama 7.5 tahun. Dalam percubaan ini, 51 pesakit dengan PV menerima rawatan Besremi selama purata kira-kira 5 tahun. Keberkesanan Besremi dinilai dengan memerhatikan bahagian pesakit yang mencapai tindak balas hematologi yang lengkap. Tindak balas hematologi yang lengkap bermakna jumlah sel darah merah pesakit' kurang daripada 45%, kiraan sel darah putih dan kiraan platelet adalah normal, saiz limpa adalah normal, dan tiada trombosis berlaku tanpa pendarahan baru-baru ini. Secara keseluruhan, 61% pesakit menerima rawatan Besremi untuk mencapai tindak balas hematologi yang lengkap.

Dari segi keselamatan, Besremi boleh menyebabkan enzim hati meningkat, paras sel darah putih yang rendah, paras platelet yang rendah, sakit sendi, keletihan, gatal-gatal, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit otot dan penyakit seperti selesema. Kesan sampingan juga mungkin termasuk jangkitan saluran kencing, kemurungan, dan serangan iskemia sementara (serangan seperti strok).

Produk alpha interferon seperti Besremi boleh menyebabkan atau memburukkan neuropsikiatri, autoimun, iskemia (aliran darah tidak mencukupi ke bahagian badan), dan penyakit berjangkit, yang membawa kepada komplikasi yang mengancam nyawa atau maut. Besremi dilarang sama sekali untuk digunakan pada pesakit yang alah kepada dadah, pesakit yang mengalami penyakit mental yang teruk atau sejarah penyakit mental yang teruk, penerima pemindahan imunosupresi, pesakit tertentu dengan penyakit autoimun atau sejarah penyakit autoimun, dan Pesakit dengan penyakit hati. Disebabkan oleh risiko bahaya kepada janin, wanita perlu menjalani ujian kehamilan sebelum menggunakan Besrimi.

Ramuan farmaseutikal aktif Besremi ialah ropeginterferon alfa-2b, iaitu interferon prolin monopegilasi isomer tunggal bertindak panjang baharu (>98%, ATC L03AB15) dengan ciri farmakokinetik yang dipertingkatkan, Dan telah terbukti toleransi dan kemudahan. Ubat ini diberikan sekali setiap 2 minggu, atau sekali setiap 4 minggu semasa rawatan penyelenggaraan jangka panjang, dan merupakan produk interferon pertama yang diluluskan untuk rawatan PV.

ropeginterferon alfa-2b ditemui oleh Yaohua Pharmaceutical dan dikilangkan di sebuah kilang di Taichung, Taiwan, China. Kilang itu lulus pensijilan cGMP EMA's pada Januari 2018. Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, ropeginterferon alfa-2b telah diberikan penetapan ubat yatim untuk rawatan PV.

Polycythemia vera (PV) adalah kanser yang berpunca daripada sel stem penyebab penyakit dalam sumsum tulang, yang membawa kepada peningkatan kronik dalam sel darah merah, sel darah putih, dan platelet. Penyakit ini boleh menyebabkan komplikasi kardiovaskular, seperti trombosis dan embolisme, dan juga berubah menjadi myelofibrosis sekunder atau leukemia. Walaupun mekanisme molekul di sebalik PV masih perlu dikaji secara mendalam, keputusan semasa menunjukkan satu set mutasi yang diperoleh, yang paling penting ialah bentuk mutan Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.