C3 Targeting Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) Akan Memohon Untuk Penyenaraian pada 2022!

Apellis Pharma ialah peneraju dalam pembangunan terapi disasarkan C3, khusus untuk pembangunan terapi perintis dan terbaik dalam kelasnya melalui kaedah C3 disasarkan terobosan untuk rawatan pelbagai jenis ubat yang didorong oleh pengaktifan pelengkap yang tidak terkawal atau berlebihan. Penyakit lata, termasuk dalam bidang hematologi, oftalmologi, dan nefrologi.

Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa ia telah menerima maklum balas bertulis rasmi daripada Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA), mengukuhkan lagi penyerahan suntikan intravitreal pegcetacoplan untuk rawatan degenerasi makula berkaitan usia (AMD) dan atrofi geografi sekunder (GA). ) Pelan Permohonan Ubat Baru (NDA). NDA akan disokong oleh data keberkesanan dan keselamatan daripada kajian DERBY dan OAKS Fasa 3 dan kajian FILLY Fasa 2.

Dalam maklum balas bertulis, FDA menyatakan bahawa jika ujian klinikal adalah mencukupi dan dikawal dengan baik, agensi itu tidak akan membezakan antara fasa percubaan yang berbeza, dan ketiga-tiga kajian nampaknya mencukupi dan dikawal dengan baik. Berdasarkan maklum balas ini, Apellis masih dijangka menyerahkan NDA pada separuh pertama 2022, dan percaya bahawa tiada penyelidikan tambahan diperlukan untuk menyerahkan NDA.

Ketua Pegawai Perubatan Apellis Federico Grossi, MD, berkata:"Kami sangat gembira kerana maklum balas FDA' konsisten dengan rancangan kami. Kami merancang untuk menyerahkan NDA pegcetacoplan berdasarkan data lebih daripada 1,500 pesakit dalam 3 kajian rawak dan terkawal dengan baik. GA. Ia adalah penyakit yang dahsyat yang menyebabkan kebutaan. Kami berharap dapat bekerjasama rapat dengan FDA untuk membawa rawatan pertama kepada populasi pesakit GA."

Ciri-ciri struktur dan mekanisme pegcetacoplan

GA ialah sejenis degenerasi makula berkaitan usia lanjutan (AMD), dan AMD ialah penyebab utama kebutaan. Penyakit GA menjejaskan bahagian tengah retina, makula, yang bertanggungjawab untuk penglihatan pusat. Pengaktifan berlebihan pelengkap membawa kepada pertumbuhan patologi yang tidak dapat dipulihkan dalam GA, dan C3 adalah satu-satunya sasaran untuk kawalan tepat terhadap pengaktifan berlebihan pelengkap. GA adalah progresif dan tidak dapat dipulihkan, membawa kepada kerosakan penglihatan pusat dan kehilangan penglihatan kekal. Menurut penyelidikan yang diterbitkan, terdapat lebih daripada 5 juta pesakit GA di seluruh dunia dan kira-kira 1 juta di Amerika Syarikat. Pada masa ini, tiada rawatan yang diluluskan untuk GA.

Pegcetacoplan ialah perencat C3 disasarkan yang direka untuk mengawal pengaktifan berlebihan lata pelengkap. Lata pelengkap adalah sebahagian daripada sistem imun manusia, dan pengaktifannya yang berlebihan adalah punca berlakunya dan perkembangan banyak penyakit serius. Pegcetacoplan ialah peptida kitaran sintetik yang mengikat kepada polimer polietilena glikol dan secara khusus mengikat kepada C3 dan C3b. Pada masa ini, pegcetacoplan sedang dibangunkan untuk merawat pelbagai penyakit, termasuk: atrofi geografi (GA), hemoglobinuria nokturnal paroxysmal (PNH), dan glomerulopati C3. Di Amerika Syarikat, FDA telah memberikan kelayakan landasan pantas pegcetacoplan untuk rawatan PNH dan GA.

Pada Mei 2021, Empaveli (pegcetacoplan) telah diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan pesakit dewasa dengan hemoglobinuria nokturnal paroxysmal (PNH). Empaveli telah diluluskan melalui proses semakan keutamaan, yang berpotensi untuk meningkatkan standard penjagaan PNH dan mentakrifkan semula rawatan PNH.

Perlu dinyatakan bahawa Empaveli ialah terapi sasaran C3 pertama dan satu-satunya yang telah menerima kelulusan kawal selia. Ubat ini sesuai untuk: (1) pesakit dewasa PNH yang belum pernah menerima rawatan; (2) Sebelum ini menerima perencat C5 Pesakit dewasa dengan PNH Soliris (eculizumab) dan Ultomiris (ravulizumab).

Dalam dekad yang lalu atau lebih, satu-satunya pilihan untuk rawatan PNH adalah perencat C5, tetapi ramai pesakit masih mengalami hipohemoglobinosis yang berterusan, yang sering membawa kepada keletihan yang melemahkan dan pemindahan darah yang kerap. Dalam ujian klinikal, Empaveli boleh menyediakan kawalan meluas PNH, meningkatkan kehidupan pesakit PNH dengan meningkatkan tahap hemoglobin dan mengurangkan keperluan untuk pemindahan darah.