Takeda's Potent EGFR Molekul Kecil Tyrosine Kinase Inhibitor Mobocertinib Dianugerahkan Kelayakan Dadah Terobosan Oleh FDA AS!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah memberikan Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) untuk rawatan Pesakit dengan barah paru-paru sel kecil bukan metastatik (NSCLC) yang mengalami kemajuan semasa atau setelah menerima kemoterapi yang mengandungi platinum dan membawa mutasi penyisipan ekson (EGFR) reseptor faktor pertumbuhan epidermis (EGFR). Pada masa ini, tidak ada rancangan rawatan yang diluluskan untuk jenis NSCLC ini. Mobocertinib adalah perencat penyisipan tirosin kinase molekul kecil (TKI) yang direka untuk secara selektif menargetkan mutasi penyisipan EGFR dan EGFR manusia 2 (HER 2) ekson 20 .

Breakthrough Drug Qualification (BTD) adalah saluran kajian ubat baru yang dibuat oleh FDA dalam 2012 untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan rawatan untuk penyakit serius atau mengancam nyawa, dan ada bukti klinikal awal bahawa ubat tersebut setanding dengan ubat terapeutik yang ada Ubat baru yang dapat memperbaiki keadaan dengan ketara. Mendapatkan ubat BTD boleh mendapatkan panduan yang lebih dekat termasuk pegawai kanan FDA semasa penyelidikan dan pembangunan. Ia layak untuk tinjauan bergulir dan tinjauan keutamaan dalam kajian pasaran ubat baru untuk memastikan bahawa pesakit diberi pilihan rawatan baru dalam waktu terpendek.

FDA menganugerahkan mobocertinib BTD berdasarkan kadar tindak balas keseluruhan (ORR) dan manfaat survival jangka panjang pesakit yang bertindak balas terhadap terapi mobocertinib dalam kajian fasa I / II. Kajian ini menilai keberkesanan dan keselamatan mobocertinib (160 mg, sekali sehari secara lisan) dalam rawatan pesakit dengan NSCLC maju atau metastatik tempatan yang mengalami mutasi penyisipan EGFR 20 dan sebelumnya telah menerima kemoterapi sistemik . Pada masa ini tidak ada terapi yang disasarkan, dan faedah yang ditawarkan oleh rejimen rawatan semasa adalah terhad.

Data dari kajian ini menandakan kemajuan yang berpotensi signifikan dalam menangani keperluan pesakit tersebut. Data menunjukkan bahawa kelangsungan hidup bebas kemajuan (PFS) rawatan mobocertinib adalah 7. 3 bulan, dan kadar tindak balas keseluruhan (ORR) adalah 43% (n={{ 4}} / 28). Dalam kajian ini, keselamatan mobocertinib dapat dikendalikan (n= 7 2). Kejadian yang paling biasa berkaitan dengan rawatan adalah cirit-birit (85%), mual (43%), ruam (36%), muntah (29%), dan penurunan selera makan ( 25%).

Formula struktur kimia Mobocertinib (Sumber: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, ketua bidang rawatan onkologi di Takeda, berkata: 0010010 quot; Kami gembira kerana FDA telah mengenali potensi terapi mobocertinib untuk pesakit dengan NSCLC yang membawa penyisipan EGFR ekson 20 mutasi. Pesakit ini sangat memerlukan pilihan rawatan yang berkesan. Kami komited untuk mengembangkan ubat inovatif untuk rawatan penyakit tahan api. Kelayakan ubat terobosan Mobocertinib adalah langkah penting dalam usaha kami untuk mengubah standard perawatan semasa untuk orang yang kurang berkemampuan. 0010010 quot;

Kanser paru-paru adalah penyebab utama kematian barah di seluruh dunia. Kanser paru-paru sel bukan kecil (NSCLC) adalah jenis barah paru-paru yang paling biasa, menyumbang kira-kira 85% kes barah paru-paru. Mutasi penyisipan ekson EGFR 20 menyumbang hanya 1-2% pesakit dengan NSCLC, dan prognosisnya lebih buruk daripada mutasi EGFR lain. Pada masa ini tidak ada rawatan untuk mutasi ekson 20 . Manfaat pesakit ini terhad.

Mobocertinib adalah perencat tirosin kinase molekul kecil yang kuat (TKI) yang direka khusus untuk mensasarkan mutasi penyisipan EGFR dan HER 2 exon 20 . Pada 2019, FDA AS memberikan kelayakan ubat anak yatim mobocertinib (ODD) untuk rawatan pesakit barah paru-paru dengan mutasi HER 2 atau mutasi EGFR (termasuk mutasi penyisipan exon 20 ).

Projek pengembangan mobocertinib dimulakan pada populasi NSCLC dan dijangka berkembang ke populasi yang tidak terlindungi dari jenis tumor lain. Mobocertinib adalah ubat penyiasatan yang keberkesanan dan keselamatannya belum ditentukan. (dari 0010010 nbsp;Bioon.com）