Pentadbiran Dadah Kebangsaan (NMPA) Menerima Permohonan Untuk Dua Petunjuk Untuk Tumor Stromal Gastrointestinal Kelas Pertama Dadah Sasaran Tepat Avapritinib

Pada April 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (selepas ini disebut sebagai 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot;, Bursa Saham Hong Kong kod: 2616) mengumumkan bahawa Pentadbiran Dadah Nasional (NMPA) telah menerima tumor stromal gastrointestinal (GIST) Permohonan pemasaran ubat baru untuk avapritinib ubat yang disasarkan tepat, merangkumi dua indikasi, untuk pemindahan ekson yang tidak dapat digunakan {{6 }} mutasi (termasuk PDGFRA D 842 V mutasi) yang membawa reseptor faktor pertumbuhan alpha (PDGFRA) yang berasal dari platelet Atau pesakit dewasa dengan GIST metastatik, dan pesakit dewasa dengan GIST bukan pembedahan atau metastatik empat baris. Avapritinib adalah perencat oral yang kuat dan sangat selektif terhadap mutasi gen KIT dan PDGFRA yang sedang dikembangkan, yang dikembangkan oleh rakan syarikat Blueprint Medicines. Ini juga merupakan aplikasi penyenaraian ubat baru yang diterima oleh NMPA oleh CStone Pharmaceuticals, menandakan langkah penting dalam transformasi komersial syarikat 0010010 # 39.

Lebih kurang 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21,000) pesakit GIST yang baru didiagnosis di China setiap tahun [Zhou Yanbing. Status semasa diagnosis dan rawatan tumor stroma gastrointestinal [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Kira-kira 90% pesakit GIST dikaitkan dengan mutasi gen KIT atau PDGFRA. Pada bulan Januari tahun ini, FDA telah meluluskan penggunaannya untuk rawatan pesakit dewasa dengan mutasi PDGFRA exon 18 yang tidak dapat dilancarkan pembedahan atau metastatik GIST, menjadi yang pertama dan hanya dipasarkan di Amerika Syarikat untuk rawatan tepat Mutasi ekson PDGFRA 18 . Menyasarkan ubat.

Dr. Jiang Ningjun, Pengerusi dan Ketua Pegawai Eksekutif CStone Pharmaceuticals, berkata: 0010010 quot; Hanya tiga bulan setelah avapritinib diluluskan oleh FDA AS, CStone Pharmaceuticals telah mengirimkan avapritinib 0010010 # 39; aplikasi pemasaran ubat baru di Taiwan dan Daratan China, dan berharap dapat melakukannya dalam waktu dekat. Bawa ubat sasaran tepat kelas pertama ini kepada pesakit GIST maju di China Besar. Sebagai langkah transformasi komersial syarikat 0010010 # 39 terus meningkat, dalam beberapa bulan ke depan, CStone Pharmaceuticals juga akan menyampaikan banyak produk penting di China Aplikasi ubat baru untuk pelbagai petunjuk. {{0 }} sebut harga;

Profesor Shen Lin, timbalan dekan Hospital Kanser Universiti Peking, pengarah Jabatan Gastroenterologi, dan penyelidik utama avapritinib di China, berkata: 0010010 quot; Avapritinib berada dalam GIST lanjutan dengan mutasi {0}} PDGFRA exon dan pada pesakit GIST dengan rawatan barisan keempat. Menunjukkan aktiviti antitumor yang sangat baik, dan selamat dan boleh diterima dengan baik. Oleh kerana manfaat pesakit yang sangat terhad dengan terapi yang ada, kedua-dua jenis pesakit GIST ini mempunyai keperluan rawatan yang sangat tidak terpenuhi. Sebagai doktor, kami mengharapkan Harapan bahawa avapritinib akan disetujui secepat mungkin dan menjadi pilihan rawatan baru bagi pesakit dengan GIST lanjut. 0010010 quot;

Pada bulan November 2019, mesyuarat tahunan CTOS mengumumkan hasil percubaan klinikal NAVIGATOR Tahap I mengenai avapritinib dalam mutasi PDGFRA exon 18 dan pesakit yang menerima GIST baris keempat. Data pada 16, 2018 November menunjukkan:

1. 43 Pesakit dengan mutasi PDGFRA exon 1 8 dan 1 1 1 pesakit dengan rawatan lini keempat menerima dos awal avapritinib 300 mg atau 400 mg sekali sehari, dan keberkesanannya dapat dinilai.

2. Di antara pesakit dengan mutasi ekson PDGFRA 18 , ORR adalah 86% (1 pesakit yang akan disahkan), tempoh pengampunan median (DOR) tidak tercapai

3. Di antara pesakit GIST baris keempat, ORR mencapai 22% (1 pesakit untuk disahkan), dengan DOR rata-rata 10. 2 bulan.

Sangat memuaskan bahawa data awal kajian merapatkan Tahap I / II China yang dilakukan oleh CStone Pharmaceuticals menunjukkan bahawa ciri keselamatan dan farmakokinetik pesakit dengan GIST maju di China selaras dengan data kajian global NAVIGATOR dan dapat diterima dengan baik.

Dr. Yang Jianxin, Ketua Pegawai Perubatan CStone Pharmaceuticals, berkata: 0010010 quot; Pada masa ini, rawatan GIST lanjutan di China adalah terutamanya penggunaan perencat tirosin kinase (TKI) secara berurutan. Kesannya sangat kecil. Sebaliknya, pesakit GIST lini keempat Cina menghadapi pelbagai kesukaran seperti pelbagai mutasi ketahanan terhadap ubat dan kekurangan terapi yang berkesan. Saya sangat gembira melihat data kajian avapritinib yang terkini di China selaras dengan hasil kajian global NAVIGATOR dan menantikan faedah awalnya bagi pesakit GIST yang lebih maju yang memerlukan terapi inovatif. {{0} } sebut harga;

CStone Pharmaceuticals telah mencapai kerjasama dan kebenaran eksklusif dengan Blueprint Medicines, dan memperoleh kebenaran eksklusif dan pengkomersialan banyak ubat termasuk avapritinib di Greater China. Blueprint Medicines berhak untuk mengembangkan dan mengkomersialkan ubat-ubatan yang berkaitan di bahagian lain di dunia.

Mengenai Avapritinib

Avapritinib adalah perencat kinase mutan KIT dan PDGFRA yang sedang disiasat, kuat dan sangat selektif. Ini adalah jenis 1 penghambat konformasi kinase yang digunakan dalam rawatan GIST dan secara langsung dapat mengikat pada konformasi kinase aktif mutasi KIT dan PDGFRA yang membawa kepada pengaktifan isyarat hilir. Avapritinib telah mengesahkan kesan penghambatan mutasi KIT dan PDGFRA dalam GIST. Pada masa ini, mekanisme penentangan ubat utama rawatan yang diluluskan di Greater China disebabkan oleh mutasi gelung pengaktifan. Avapritinib menekan mutasi di laman web ini, mengakibatkan aktiviti klinikal yang kuat.

Blueprint Medicines memajukan pengembangan program klinikal yang lebih luas untuk avapritinib, termasuk GIST untuk terapi multi-line, dan mastositosis sistemik (SM) lanjutan, lengai dan merokok.

Avapritinib adalah perencat kinase yang diluluskan oleh FDA AS dengan nama produk AYVAKITTM untuk rawatan pesakit dewasa dengan GIST eksis atau metastatik tanpa pembedahan yang membawa mutasi ekson PDGFRA (termasuk mutasi PDGFRA D 842 V) .

Avapritinib belum diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan indikasi lain, dan tidak disetujui oleh TFDA, NMPA atau pihak berkuasa kesihatan kesihatan wilayah lain untuk sebarang petunjuk.