The Triple terapi Trikafta fasa III berjaya, dengan jualan dolar 8,379,000,000 AS dalam 2026!

Vertex Pharmaceuticals adalah pemimpin global dalam rawatan fibrosis fibrosis (CF). Terbaru, syarikat itu mengumumkan bahawa kajian fasa III global (kajian 445-104) menilai Trikafta terapi tiga (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) mencapai endpoint utama dan semua titik hujung sekunder.

Ini adalah rawak, buta berganda, kajian fasa iii selari dalam menilai keberkesanan dan Keselamatan Trikafta dalam CF pesakit umur 12 tahun dan lebih tua, khususnya: kehadiran fibrosis transmembran conductance pengawal selia (cftr) gen satu F508del mutasi dan satu mutasi berpagar (f/G), atau satu F508del mutasi dan satu fungsi sisa mutasi (f/RF) dalam CF pesakit.

Dalam kajian ini, semua pesakit yang memasuki tempoh yang selama 4 minggu dan menerima rawatan ivacaftor atau layanan tezacaftor/ivacaftor. Selepas tempoh plumbum, pesakit secara rawak ditugaskan untuk menerima Trikafta atau terus menerima ivacaftor sebelumnya atau tezacaftor/ivacaftor untuk 8 minggu rawatan. Nilai asas diukur pada akhir tempoh permulaan dan sebelum permulaan tempoh rawatan selama 8 minggu. Dalam kajian ini, seramai 132 pesakit telah menerima rawatan Trikafta, dan 126 pesakit telah menerima rawatan ivacaftor atau layanan tezacaftor/ivacaftor dalam Kumpulan kawalan. Endpoint utama adalah: peratusan perubahan dalam kelantangan expiratory paksa yang diramalkan dalam satu kedua (ppFEV1) dari peperiksaan dasar ke minggu ke-8 rawatan.

Keputusan menunjukkan bahawa kajian itu mencapai endpoint utama: selepas 8 minggu rawatan, purata peningkatan mutlak dalam ppFEV1 dalam Kumpulan Trikafta dari asas secara statistik telah meningkat dengan ketara oleh + 3.7 peratus mata (p<0.0001). in="" addition,="" the="" study="" also="" reached="" all="" secondary="" endpoints,="" including:="" according="" to="" the="" order="" of="" the="" level="" of="" statistical="" testing,="" the="" average="" absolute="" change="" in="" sweat="" chloride="" in="" the="" trikafta="" group="" from="" baseline="" examination="" to="" week="" 8="" was="" -22.3mmol/l=""><0.0001 ),="" the="" average="" change="" of="" ppfev1="" between="" groups="" was="" +3.5="" percentage="" points=""><0.0001), the="" change="" of="" sweat="" chloride="" content="" between="" the="" trikafta="" group="" and="" the="" control="" group="" receiving="" ivacaftor="" or="" tezacaftor/ivacaftor="" was="" -23.1="" mmol/l=""><>

Secara umum, data Keselamatan adalah sama seperti yang diperhatikan dalam kajian fasa III Trikafta sebelumnya, dan regimen itu secara amnya diterima. Peristiwa yang paling buruk adalah ringan atau sederhana. Dalam kajian ini, kejadian buruk yang berlaku di dalam ≥ 15% pesakit adalah sakit kepala. Kejadian peristiwa buruk yang serius adalah 3.8% (n = 5) dalam Kumpulan Trikafta dan 8.7% dalam Kumpulan kawalan menerima ivacaftor atau tezacftor/ivacaftor (n = 11). Dalam kajian itu, 2 pesakit mengambil ivacaftor atau tezacftor/ivacaftor, dan 1 pesakit mengambil rawatan Trikafta berhenti kerana peristiwa buruk.

Kajian ini adalah komitmen selepas pemasaran di Amerika Syarikat, dan keputusan kajian akan dikemukakan kepada pentadbiran makanan dan ubat AS (FDA). Di Amerika Syarikat, Trikafta telah diluluskan untuk digunakan dalam pesakit CF yang berumur 12 tahun yang mempunyai sekurang-kurangnya satu F508del mutasi dalam gen cftr, khususnya: pesakit dengan satu F508del mutasi dan satu yang sangat berfungsi mutasi, atau dua pesakit F508del dengan mutations.

Pada bulan Jun tahun ini, Jawatankuasa agensi ubat Eropah (EMA) untuk produk perubatan untuk kegunaan manusia (CHMP) mengeluarkan kajian positif yang mencadangkan kelulusan Trikafta. Pada masa ini, dadah di bawah kajian oleh Suruhanjaya Eropah (EC). Jika diluluskan, Trikafta akan menjadi terapi pertama tiga di Eropah untuk pesakit CF ≥ 12 tahun, dengan satu F508del mutasi dan satu yang minimum terapi fungsi (F/MF), atau dua F508del mutations. Keputusan daripada kajian 445-104 juga akan diserahkan kepada EMA untuk menyokong perkembangan potensi petunjuk bagi label EU. Keputusan lengkap kajian akan diumumkan pada persidangan perubatan masa depan.

Carmen Bozic, Ketua Pegawai Perubatan Vertex dan Eksekutif Naib Presiden pembangunan ubat global dan hal ehwal perubatan, berkata: "Keputusan kajian ini menunjukkan bahawa dalam rawatan F/G dan pesakit F/RF, terapi tiga berbanding dengan modultr yang sedia ada. Trikafta menyediakan faedah tambahan yang ketara dan menambah bukti yang kukuh untuk menyokong faedah klinikal ubat bagi pesakit CF dengan sekurang-kurangnya satu F508del mutation. Kami tidak sabar-sabar untuk menghantar data ini ke EMA untuk menyokong potensi pelabelan EU selepas kelulusan awal mengembangkan petunjuk. "

Fibrosis fibrosis (CF) adalah jarang berlaku, penyakit genetik memendekkan hayat yang memberi kesan kepada kira-kira 75,000 orang di seluruh dunia. CF adalah satu penyakit yang progresif, pelbagai sistem yang memberi kesan kepada para paru, hati, saluran gastrousus, Sinus, kelenjar peluh, pankreas, dan saluran pembiakan. CF adalah disebabkan oleh beberapa mutasi dalam gen CFTR yang menyebabkan kecacatan atau penghapusan fungsi protein CFTR. Anak mesti mewarisi dua gen CFTR yang rosak (satu untuk setiap ibu bapa) untuk membangunkan CF.

Walaupun terdapat banyak jenis yang berbeza CFTR yang boleh menyebabkan penyakit, kebanyakan pesakit CF mempunyai sekurang-kurangnya satu F508del mutation. Mutasi ini boleh ditentukan oleh ujian genetik atau genomenaip. Protein CFTR biasanya mengawal selia pengangkutan ion dalam membran sel, dan mutasi gen boleh menyebabkan pemusnahan atau kehilangan fungsi produk protein. Apabila pengangkutan ion dalam membran sel diganggu, kelikatan salutan mukus pada organ tertentu akan menebal. Salah satu ciri utama penyakit ini ialah pengumpulan mukus tebal dalam saluran pernafasan, yang membawa kepada kesukaran bernafas, jangkitan paru-paru yang kronik, dan kerosakan yang progresif, akhirnya membawa kepada kematian. Umur Median kematian bagi pesakit CF adalah pada awal tahun ke-55.

Pada masa ini, Vertex telah melancarkan beberapa ubat CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor) dan Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) ketiga-tiga ubat ini boleh merawat kira-kira 40,000 pesakit di seluruh dunia, merangkumi kira-kira 50% daripada semua pesakit CF. Tiga terapi baru Trikafta boleh mengembangkan julat rawatan kepada 90% daripada CF pesakit di seluruh dunia.

Pada bulan Jun tahun ini, agensi penyelidikan pasaran farmaseutikal EvaluatePhamra mengeluarkan laporan meramalkan bahawa Trikafta akan menjadi salah satu yang paling laris di dunia TOP10 ubat-ubatan pada tahun 2026, dengan jualan mencapai 8,739,000,000 dolar AS, dan kadar pertumbuhan tahunan kompaun sebanyak 54.3% dalam 2019-2026. .