FDA AS Memberi Agonis Reseptor Orexin Lisan Takeda TAK-994 Penetapan Terapi Terobosan (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah memberikan TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), sebuah agonis orexin oral dalam fasa klinikal fasa 2, yang bertujuan untuk reseptor orexin-2 Targets selektif.

Pada masa ini, TAK-994 sedang dikembangkan untuk mengatasi rasa mengantuk pada waktu siang (EDS) yang berlebihan pada pesakit dengan narkolepsi jenis 1 (NT1). Ini adalah penyakit neurologi kronik yang mengubah kitaran bangun tidur. EDS adalah gejala utama NT1, yang dicirikan oleh ketidakupayaan seseorang untuk berjaga dan berjaga sepanjang hari, dan tertidur tanpa sengaja atau pada waktu yang tidak sesuai setiap hari.

BTD adalah saluran tinjauan ubat baru dari FDA, yang bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan ubat baru untuk rawatan penyakit serius atau mengancam nyawa, dan ada bukti klinikal awal yang dibandingkan dengan ubat rawatan yang ada, ubat baru yang dapat memperbaiki keadaan penyakit. Ubat yang diperoleh BTD dapat menerima bimbingan yang lebih dekat termasuk pegawai kanan FDA semasa penyelidikan dan pengembangan, dan layak untuk tinjauan bergulir dan tinjauan keutamaan yang berpotensi selama tinjauan untuk memastikan bahawa pesakit diberikan pilihan rawatan baru dalam waktu yang paling singkat.

Menurut maklumat yang diterbitkan oleh Pusat Penilaian Dadah (CDE) Pentadbiran Produk Perubatan Nasional (NMPA), TAK-994 telah diberikan lesen tersirat untuk ujian klinikal di China pada bulan Julai 2020.

TAK-994 ditemui oleh makmal Takeda&# 39 di Shonan, Jepun. Ia adalah sebahagian daripada Open Innovation Center of Shonan Health Innovation Park dan merupakan calon produk utama untuk Takeda' perintis francais multi-aset yang berfokus pada orexin. BTD ini menandakan kejayaan penting dalam usaha pengembangan dipercepat Takeda&# 39 untuk membawa terapi berpotensi penting ini kepada pesakit NT1.

FDA memberikan TAK-994 BTD, sebahagiannya berdasarkan data klinikal awal dan awal. Data-data ini menunjukkan bahawa pada pesakit NT1, TAK-994 dapat meningkatkan hasil pengukuran objektif dan subjektif secara sedar pada waktu bangun pagi. Pada masa ini, TAK-994 sedang menjalani kajian fasa 2 (TAK-994-1501). Data dari kajian Tahap 2 yang telah selesai akan diumumkan pada persidangan ilmiah yang akan datang setelah kesimpulan kajian dicapai.

Sarah Sheikh, ketua bidang rawatan neurosains Takeda&# 39, mengatakan: "Pesakit dengan narkolepsi jenis 1 mengalami rasa mengantuk pada waktu siang yang berlebihan, yang mungkin bermaksud mereka sering tertidur di tempat kerja atau sekolah. Sekiranya diluluskan, TAK-994 berpotensi untuk mengubah rawatan NT1 kami sekarang. Cara untuk mengatasi masalah kekurangan orexin dalaman pada inti penyakit ini. Orexin memainkan peranan penting dalam mengatur kitaran tidur-bangun tubuh manusia, dan menyokong jalan-jalan di otak yang mempromosikan kebangkitan semula jadi tubuh."