UK Menyetujui Indikasi Ketiga Epidyolex: Rawatan Epilepsi Terkait Tuberous Sclerosis (TSC)!

GW Pharma, anak syarikat Jazz Pharmaceuticals, adalah peneraju global dalam penyelidikan dan pengembangan produk terapi cannabinoid yang berasal dari tumbuhan. Ia berkomitmen untuk mencari, mengembangkan dan mengkomersialkan ubat terapeutik baru dari ganja. Baru-baru ini, GW Pharma mengumumkan bahawa Pentadbiran Ubat-ubatan dan Produk Kesihatan (MHRA) United Kingdom telah meluluskan petunjuk baru untuk persediaan cecair oral Epidyolex (cannabidiol, CBD): sebagai terapi tambahan untuk pesakit yang berumur 2 tahun. Kejang yang berkaitan dengan sindrom tuberous sclerosis (TSC).

Kelulusan MHRA berlaku untuk England, Wales dan Scotland. Dianggarkan terdapat 3700-11,000 pesakit TSC di UK. TSC boleh menyebabkan hingga 85% pesakit mengembangkan epilepsi, dan hingga 60% dari mereka tidak menanggapi ubat anti-epilepsi standard. MHRA&# 39 kelulusan indikasi TSC Epidyolex adalah kemajuan besar bagi populasi pesakit TSC di UK, yang kebanyakannya akan mendapat manfaat daripada terapi baru ini.

GW pada mulanya memperoleh kebenaran pemasaran Epidylex di United Kingdom pada bulan September 2019: untuk pesakit berusia 2 tahun, rawatan kejang yang berkaitan dengan sindrom Lennox-Gastaut (LGS) dan sindrom Dravet (DS). Kelulusan petunjuk TSC ini menandakan kelulusan penunjuk ubat kanabinoid keempat untuk GW di UK.

Pada bulan Februari tahun ini, Jazz Pharma mengumumkan pengambilalihan GW Pharma dengan harga AS $ 7.2 bilion. Ini merupakan pemerolehan terbesar dalam industri ganja setakat ini dan langkah utama untuk Jazz memasuki bidang farmaseutikal cannabinoid. Selepas penggabungan, Jazz akan menjadi peneraju dalam bidang neurosains.

Epidyolex / Epidiolex adalah ubat cannabinoid yang berasal dari tumbuhan yang diluluskan untuk rawatan epilepsi di Amerika Syarikat dan Eropah. Ubat itu adalah penyediaan cecair dari ekstrak CBD dengan kemurnian tinggi. CBD adalah bahan bukan psikologi yang berasal dari tanaman rami dan mempunyai pelbagai kesan farmakologi pada sistem saraf. Sebilangan besar kajian menunjukkan bahawa CBD mempunyai aktiviti anti-epilepsi dan anti-kejang yang jelas, dan mempunyai kesan sampingan yang lebih sedikit daripada ubat-ubatan anti-epilepsi yang ada.

Di Amerika Syarikat, Epidiolex telah diluluskan untuk 3 indikasi: untuk pesakit berusia ≥ 1 tahun, rawatan kejang yang berkaitan dengan LGS, DS, dan TSC. Di Eropah, Epidyolex juga telah disetujui untuk 3 indikasi: (1) sebagai terapi tambahan untuk pesakit berusia ≥2 tahun untuk merawat kejang yang berkaitan dengan TSC; (2) sebagai obat tambahan dalam kombinasi dengan clobazam, Digunakan untuk pesakit berusia ≥ 2 tahun untuk merawat kejang yang berkaitan dengan LGS dan DS. Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, Epidylex / Epidiolex telah diberi penunjukan ubat yatim untuk rawatan sawan yang berkaitan dengan DS, LGS, dan TSC. Setiap penyakit adalah jenis epilepsi ubat-ubatan tahan api yang jarang berlaku, serius, dan awal kanak-kanak.

TSC adalah penyakit genetik yang jarang dan serius yang berlaku semasa kecil. Epilepsi adalah ciri neurologi TSC yang paling biasa. TSC boleh menyebabkan epilepsi hingga 85% pesakit, dan sebanyak 60% pesakit tidak bertindak balas terhadap ubat-ubatan antiepileptik standard dan kejang tahan dadah. Terdapat keperluan penting untuk rawatan baru dalam menangani kejang yang berkaitan dengan TSC. Data dari kajian klinikal fasa III menunjukkan bahawa dibandingkan dengan plasebo, Epidiolex mengurangkan kejang refraktori yang berkaitan dengan TSC (termasuk fokus dan umum) dan memperbaiki keadaan keseluruhan pesakit. Epidyolex / Epidiolex akan memberikan pilihan rawatan penting bagi populasi pesakit TSC.