Ryplazim (plasminogen) yang Disetujui FDA AS: Dadah Pertama Untuk Merawat Kekurangan Plasminogen!

Liminal BioSciences baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) untuk rawatan pesakit kekurangan plasminogen jenis 1 (hipoplasminogenemia). Perlu disebutkan bahawa Ryplazim adalah ubat pertama yang diluluskan oleh FDA untuk merawat kekurangan plasminogen. Ini adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang boleh merosakkan fungsi normal tisu dan organ dan boleh menyebabkan kebutaan.

Semasa meluluskan Ryplazim, FDA juga mengeluarkan baucar kajian keutamaan penyakit pediatrik (PRV) kepada Liminal BioSciences untuk memberi penghargaan kepada syarikat itu kerana sumbangannya yang luar biasa dalam pengembangan ubat baru untuk penyakit jarang. Baucar boleh ditebus untuk semakan keutamaan terhadap sebarang permohonan ubat baru yang seterusnya, dan dapat dijual atau dipindahkan.

Bruce Pritchard, Ketua Pegawai Eksekutif Liminal BioSciences, mengatakan:" Kelulusan ini merupakan tonggak penting bagi Liminal, pesakit, pengasuh dan doktor. Kami sangat gembira bahawa Ryplazim akan memberikan perkhidmatan kepada pesakit dengan kekurangan plasminogen kongenital di Amerika Syarikat. Rawatan. Baucar ulasan keutamaan (PRV) yang diterima untuk penyakit pediatrik yang jarang berlaku juga berpotensi untuk memberikan Liminal wang tunai yang tidak dicairkan untuk menyokong usaha berterusan kami untuk memajukan dan mengembangkan strategi penyelidikan dan pengembangan molekul kecil kami."

Kekurangan Plasminogen adalah penyakit multi-sistem dan genetik yang jarang berlaku yang memberi kesan mendalam terhadap kesihatan dan kualiti hidup pesakit. Pada semua pesakit dengan kekurangan plasminogen, tahap plasminogen plasma dikurangkan dengan ketara.

Plasminogen adalah protein yang berlaku secara semula jadi yang disintesis oleh hati dan beredar di dalam darah. Plasminogen yang diaktifkan, plasmin, adalah komponen asas sistem fibrinolitik dan enzim utama yang melarutkan trombus dan menghilangkan fibrin yang dikeluarkan. Oleh itu, plasminogen sangat penting dalam penyembuhan luka, migrasi sel, pembentukan semula tisu, angiogenesis, dan embriogenesis. Kekurangan plasminogen membawa kepada pengumpulan fibrin, yang menyebabkan perkembangan lesi, sehingga mengganggu fungsi normal tisu dan organ. Apabila lesi ini mempengaruhi mata, ia boleh menyebabkan kebutaan.

Bahan aktif Ryplazim adalah plasminogen, yang diekstrak dan disucikan dari plasma manusia. Rawatan Ryplazim membantu meningkatkan tahap plasminogen plasma, memperbaiki kekurangan plasminogen buat sementara waktu, mengurangkan atau menghilangkan penyakit.

Jalur pengaktifan Plasminogen (sumber gambar: GeneReviews)

Keberkesanan Ryplazim pada pesakit kanak-kanak dan orang dewasa dengan kekurangan plasminogen jenis 1 disahkan dalam percubaan klinikal satu lengan terbuka. Percubaan ini mendaftarkan 15 pesakit yang tahap aktiviti plasminogeninya antara< 5%="" hingga="" 45%="" dari="" nilai="" normal.="" semua="" pesakit="" menerima="" dos="" ryplazim="" sebanyak="" 6,6="" mg="" kg,="" sekali="" setiap="" 2-4="" hari,="" dan="" meneruskan="" rawatan="" selama="" 48="" minggu,="" sehingga="" tahap="" aktiviti="" plasminogen="" mereka="" sekurang-kurangnya="" 10%="" lebih="" tinggi="" dari="" awal,="" dan="" penyakit="" ini="" dirawat.="" manifestasi="">

Keberkesanan didasarkan pada jumlah kejayaan klinikal pada 48 minggu, yang ditakrifkan sebagai 50% pesakit dengan luka yang tidak dapat dilihat atau lain-lain yang dapat diukur, dengan sekurang-kurangnya peningkatan 50% dalam jumlah / ukuran atau kesan fungsional dari luka dari awal. Hasil kajian menunjukkan bahawa semua pesakit yang mengalami lesi pada pemeriksaan awal meningkatkan jumlah atau ukuran luka sekurang-kurangnya 50%. Dalam kajian ini, Ryplazim dapat diterima dengan baik.

Persetujuan Ryplazim untuk pemasaran menandakan titik perubahan yang penting, yang memberi pesakit kekurangan plasminogen jenis 1 terapi pertama dan sangat diperlukan, dan memberi pesakit dan keluarga pilihan baru untuk membantu mengawal gejala penyakit.