FDA AS Meluluskan Kemas Kini Label Palynziq: Dos Maksimum Naik 60mg!

BioMarin adalah syarikat bioteknologi global yang didedikasikan untuk pengembangan dan pengkomersialan terapi inovatif untuk rawatan pesakit dengan penyakit genetik yang jarang dan mengancam nyawa. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan permohonan lesen produk biologi tambahan (sBLA), yang akan membenarkan suntikan Palynziq (pegvaliase-pqpz) untuk merawat pesakit dewasa dengan fenilketonuria (PKU) Dosis meningkat hingga 60 mg. Sebelum ini, dos maksimum ubat yang dibenarkan ialah 40 mg. Dalam kajian fasa III PRISM, 19% pesakit memerlukan dos 60 mg untuk memberi respons yang mencukupi terhadap rawatan Palynziq.

Perluasan label Palynziq meliputi: (1) Data keberkesanan jangka panjang telah ditambahkan, membuktikan bahawa fenilalanin (Phe) telah berkurang secara berterusan selama 3 tahun; (2) Data lebih dari 6 tahun menyokong keselamatan yang baik. Label ubat Palynziq&# 39 telah dikemas kini: Dengan mengambil kira toleransi pesakit&# 39 terhadap Palynziq dan pengambilan protein diet, dos penyelenggaraan individu dibenarkan untuk mencapai kawalan Phe darah (kepekatan Phe darah kurang dari atau sama dengan 600μmol / L).

Palynziq adalah phyylalanine ammonia lyase (PAL) rekombinan pegylated. Ini adalah terapi penggantian enzim PKU pertama dan satu-satunya untuk mensasarkan penyebab PKU yang mendasari dengan membantu badan menguraikan Phe. Di Amerika Syarikat, Palynziq telah diluluskan oleh FDA pada bulan Mei 2018. Ia ditunjukkan untuk digunakan pada pesakit dewasa dengan PKU yang kepekatan Phe darahnya melebihi 600 μmol / L di bawah pengurusan semasa untuk mengurangkan kepekatan Phe darah.

Palynziq adalah ubat kedua BioMarin&# 39 yang diluluskan untuk merawat PKU. Syarikat itu juga baru-baru ini mengumumkan bahawa terapi gen PKU BMN307 global Phearless Phase 1/2 kajian telah memberi rawatan pertama kepada peserta pertama, yang berpotensi menjadi terapi PKU ketiga&# 39. BMN307 diberikan Status Jalur Cepat (FTD) di Amerika Syarikat dan Status Dadah Anak Yatim (ODD) di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah.

Kemas kini data label jangka panjang ini berdasarkan data keberkesanan kajian peluasan label terbuka tiga tahun. Kajian menunjukkan bahawa di antara 86 pesakit yang telah menerima rawatan Palynziq sekurang-kurangnya 2 tahun, pada titik waktu 2 tahun: dua pertiga (66%) pesakit mempunyai tahap Phe darah ≤360μmol / L, sejajar dengan American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) mengesyorkan sasaran Phe dalam garis panduan, 50% pesakit mempunyai tahap Phe darah ≤120μmol / L. Di antara 77 pesakit yang dirawat sekurang-kurangnya 3 tahun, tahap Phe darah 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) kurang dari atau sama dengan 600, 360, 120 μmol pada titik waktu 3 tahun. / L. Data keselamatan lain dengan tindak lanjut selama lebih dari 6 tahun selaras dengan data keselamatan Palynziq&# 39 sebelumnya dan tidak ada kaitan dengan dos.

Jean-Jacques Bienaimé, Ketua dan Ketua Pegawai Eksekutif Biomarin, mengatakan: "BioMarin gembira kerana FDA telah menyedari pentingnya memberikan pilihan dos tambahan untuk pesakit PKU. Sejajar dengan label Eropah, Palynziq kini menggunakan sehingga 60mg di Amerika Syarikat. Biomarin Kami telah komited untuk memberikan pilihan rawatan baru yang bermakna bagi kumpulan PKU. Berdasarkan lebih dari 15 tahun penyelidikan dan pengembangan, kami telah melancarkan dua terapi PKU pertama. Kami akan terus berusaha untuk lebih memahami keberkesanan dan keselamatan terapi PKU kami untuk pesakit Seks."

PKU adalah penyakit genetik yang jarang dijumpai semasa lahir dan mempunyai pelbagai kesan toksik kumulatif pada otak. Ia dicirikan oleh ketidakmampuannya menguraikan fenilalanin (Phe), yang merupakan asid amino yang terdapat dalam pelbagai protein. . Sekiranya tidak dirawat, tahap Phe yang tinggi akan menjadi toksik kepada otak, dan boleh menyebabkan masalah neurologi dan neuropsikiatri yang serius, mempengaruhi pemikiran, perasaan, dan tingkah laku orang GG, dan boleh menyebabkan kemurungan, kegelisahan, dan gangguan tingkah laku yang mempengaruhi kualiti hidup. Kerana teruknya gejala ini, di banyak negara, bayi diperiksa semasa lahir untuk memastikan bahawa mereka didiagnosis dan dirawat lebih awal untuk mengelakkan kecacatan intelektual dan komplikasi lain. Pesakit PKU memerlukan pengurusan sepanjang hayat, termasuk mematuhi makanan perubatan harian dan makanan formula yang mencabar dan ketat untuk mengelakkan pengambilan Phe yang terdapat di kebanyakan makanan.