FDA A.S. Meluluskan C-type Natriuretic Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide)---2/2

Mekanisme tindakan vosoritide

Achondroplasia adalah kedudukan pendek yang paling tidak seimbang pada manusia. Ia dicirikan oleh ossification endokondral yang perlahan, yang membawa kepada kekurangan yang tidak seimbang dan gangguan struktur tulang panjang, tulang belakang, muka, dan asas tengkorak. Keadaan ini disebabkan oleh mutasi dalam reseptor faktor pertumbuhan fibroblast 3 gen (FGFR3), yang merupakan pengawal selia negatif pertumbuhan tulang.

Selain kedudukan pendek yang tidak seimbang, pesakit dengan achondroplasia mungkin mengalami komplikasi kesihatan yang serius, termasuk mampatan foramen, apnea tidur, kaki bengkok, hypoplasia muka, buaian belakang bawah kekal, stenosis tulang belakang, dan telinga berulang. Jabatan jangkitan. Sesetengah komplikasi ini boleh menyebabkan keperluan untuk pembedahan invasif, seperti penyahmampatan saraf tunjang dan meluruskan kaki bengkok. Di samping itu, kajian telah menunjukkan bahawa kadar kematian meningkat bagi setiap kumpulan umur.

Lebih daripada 80% ibu bapa kanak-kanak dengan achondroplasia adalah kedudukan sederhana, dan penyakit ini disebabkan oleh mutasi genetik spontan. Insiden global achondroplasia adalah sekitar satu dari 25.000 kelahiran hidup.

Vosoritide adalah analog peptida natriuretik jenis C (CNP) yang berasal dari peptida manusia semulajadi dan merupakan perangsang yang berkesan dari ossification endochondral. Peptida manusia semulajadi adalah pengawal selia positif pertumbuhan tulang. Vosoritide mengikat kepada reseptor tertentu dan memulakan isyarat intraselular yang menghalang laluan FGFR3 yang terlalu aktif.

Pada masa ini, vosoritide sedang dinilai untuk kanak-kanak yang plat pertumbuhannya masih "terbuka", biasanya kanak-kanak di bawah umur 18 tahun. Pesakit-pesakit ini menyumbang kira-kira 25% pesakit dengan achondroplasia. Di Amerika Latin, Timur Tengah, dan sebahagian besar rantau Asia Pasifik, pada masa ini tidak ada kelulusan pengawalseliaan untuk ubat-ubatan yang digunakan untuk merawat achondroplasia.