67% pesakit telah jauh lebih baik gejala efgartigimod myasma enia gravis mencapai endpoint utama Fasa 3

Hari ini, argenx mengumumkan bahawa ia telah membangunkan efgartigimod, yang "pertama dalam kelas" terapi penyasaran FcRn, percubaan klinikal Fasa 3 yang menyesuaikan diri dalam rawatan pesakit dengan penerima anti-acetylcholine (AChR) antibody-yang positif (gMG), endpoint kajian utama telah dicapai. Argenx merancang untuk mengemukakan permohonan lesen Biologics (BLA) untuk terapi kepada FDA menjelang akhir tahun ini.

MG adalah penyakit autoimun yang jarang berlaku. Immunoglobulin G (IgG) antibadan mengganggu komunikasi antara saraf dan otot, menyebabkan kelemahan dan kelemahan otot yang mengancam nyawa. Lebih daripada 85% daripada MG pesakit yang maju ke gMG dalam masa 18 bulan bermulanya, menyebabkan keletihan yang melampau dan kesukaran dalam ekspresi wajah, pertuturan, menelan, dan pergerakan. Pesakit didiagnos dengan akaun achr antibodi positif (achr-Ab +) untuk kira-kira 80%-90% daripada jumlah pesakit gmg.

Efgartigimod adalah yang "pertama dalam kelas" Procrn penyasaran terapi, yang direka untuk mengurangkan antianti-badan patogenik dan menghalang proses kitar semula IgG. Peranan penerima FcRn adalah untuk menghalang penurunan IgG. Oleh itu, dengan menghalang ikatan IgG dan FcRn, IgG antibadan yang mengjalatkan penyakit imun boleh habis dengan lebih cepat, dengan itu mengurangkan gejala penyakit.

Fasa 3 percubaan klinikal yang sedang DISESUAIKAN adalah satu rawak, plasebo-mengandungi kajian kawalan. Data garis atas menunjukkan bahawa 67.7% daripada AChR-Ab + gMG pesakit yang menerima rawatan efgartigimemenuhi Standard rawatan endpoint kajian primer, iaitu menurut Mypesakit Enia Gravis skala aktiviti kehidupan harian (MG-ADL), skor pesakit meningkat dengan sekurang-kurangnya 2 mata selama 4 minggu berturut-turut, berbanding dengan 29.7% dalam plasebo Group. Di samping itu, 63.1% pesakit dalam Kumpulan rawatan efgartigimod menunjukkan remisi yang signifikan selepas dinilai oleh yang kuantitatif myasma enia gravis (QMG) skor, berbanding dengan 14.1% pesakit dalam Kumpulan plasebo yang mencapai tindak balas yang sama. 40.0% daripada pesakit yang mendapat lebih efgartigimod mencapai prestasi gejala minimum, ditakrifkan sebagai skor MG-ADL 0 (asymptomatik) atau 1, berbanding dengan 11.1% dalam Kumpulan plasebo. Maklumat terperinci mengenai perbicaraan akan diumumkan pada masa depan persidangan perubatan.

"Data daripada percubaan DISESUAIKAN menunjukkan bahawa efgartigimods yang cepat dan dalam PEREMITAN pesakit, termasuk peratusan tertentu pesakit yang mencapai minimum atau asymptomatik selepas rawatan," kata wim Parys, MD, Ketua Pegawai Perubatan argenx. Mengemukakan BLA efgartigimod kepada FDA menjelang akhir tahun ini akan membolehkan kita untuk mengambil satu lagi langkah ke arah menyediakan rawatan kepada pesakit yang boleh mendapat manfaat daripada efgartigimod pada tahun 2021. Kami mengucapkan terima kasih kepada semua pesakit dan penyedia penjagaan kesihatan yang mengambil bahagian dalam percubaan menyesuaikan diri. "