CStone Pharmaceuticals mendapat kelulusan FDA untuk petunjuk baru mengenai Avatinib

Avapritinib, yang baru saja diluluskan untuk pemasaran di China pada bulan Mac tahun ini, menerima berita baik dari Amerika Syarikat hari ini. FDA telah meluluskan produk tersebut untuk rawatan mastositosis sistemik maju (SM maju). Pesakit dewasa, termasuk SM agresif (ASM), SM dengan tumor hematologi (SM-AHN) dan leukemia sel mast (MCL). Ini juga merupakan terapi ketepatan pertama di dunia&# 39 yang secara khusus menyasarkan gen pemacu utama penyakit ini. Ia menunjukkan tindak balas klinikal yang tahan lama, termasuk pengampunan lengkap, pada pesakit dengan atau tanpa pra-rawatan.

CStone Pharmaceuticals mempunyai kebenaran pengembangan dan pengkomersialan eksklusif avatinib di wilayah Greater China. Pada 29 Mac tahun ini, Pentadbiran Produk Perubatan Nasional (NMPA) China meluluskan avatinib sebagai ubat tepat untuk tumor stromal gastrointestinal (GIST) yang akan dipasarkan di China. Avatinib juga merupakan ubat pertama yang diluluskan di China. Ubat rawatan ketepatan untuk PDGFRA exon 18 mutan GIST juga menandakan masuknya era terapi ketepatan baru berdasarkan gen pemacu dalam rawatan tumor stromal gastrointestinal (GIST). Dipercayai bahawa CStone Pharmaceuticals akan membawa petunjuk baru yang diluluskan oleh Amerika Syarikat kali ini kepada pesakit domestik secepat mungkin.

Petunjuk SM yang disetujui oleh FDA kali ini adalah penyakit sistem darah yang jarang berlaku. Ia adalah penyakit klon heterogen yang dicirikan oleh percambahan sel mast yang tidak normal dalam satu atau lebih tisu kecuali kulit, yang boleh menyebabkan sel mast berlebihan. Pengeluaran dan pengumpulan sel mast di sumsum tulang dan organ lain, yang membawa kepada serangkaian komplikasi serius seperti kelemahan, disfungsi organ dan kegagalan.

Difahami bahawa mastositosis sistemik yang maju merangkumi tiga subtipe mastositosis agresif (ASM), mastositosis dengan tumor hematologi yang berkaitan (SM-AHN), dan leukemia sel mast (MCL). Pesakit dengan SM yang maju masih mempunyai prognosis yang buruk selepas rawatan. Dengan mengambil contoh pesakit MCL, keseluruhan kelangsungan hidup rata-rata kurang dari 6 bulan, dan pilihan untuk rawatan adalah terhad. Di China, tidak ada ubat terapeutik yang diluluskan. Difahamkan, belum ada penyelidikan klinikal mengenai ubat baru untuk hiperplasia sel mast dan tidak ada ubat terapeutik yang diluluskan di seluruh negara. Jalan untuk diagnosis pesakit sering sukar dan berliku-liku, dan kekurangan pilihan rawatan menjadikan pesakit dilema.

Hampir semua kes SM disebabkan oleh mutasi KIT D816V, jadi memilih rawatan berasaskan perencat Kit telah menjadi pilihan pertama. Avatinib adalah perencat jenis 1 yang mensasarkan konformasi pengaktifan kinase. Ia dapat menghalang pelbagai protein kinase yang membawa mutasi gen KIT dan PDGFRA. Untuk mutasi KIT dan PDGFRA (termasuk mutasi KIT D816V, PDGFRα D842V dan KIT exon 17) telah menunjukkan toleransi yang baik dan kesan kuratif yang kuat dan tepat.

Menurut analisis data klinikal terkini, pesakit SM dapat mengalami pengampunan yang berpanjanganAvapritinibdan boleh diterima dengan baik. KeranaAvapritinibsecara selektif dapat menargetkan mutasi gen pemacu penyakit ini, Ubat ini berpotensi mengubah secara mendasar prospek perawatan pasien dengan SM yang maju.

Mengikut data dari EXPLORER percubaan klinikal Fasa 1 dan PATHFINDER percubaan klinikal Fasa 2, FDA AS memberikan kelulusan penuh untuk avatinib untuk digunakan pada pesakit dewasa dengan SM lanjut. Ini telah menunjukkan keberkesanan klinikal jangka panjang pada pesakit SM yang maju dengan subtipe penyakit yang berbeza. Di antara 53 pesakit yang dapat dinilai dengan tempoh tindak lanjut rata-rata 11.6 bulan, kadar tindak balas keseluruhan (ORR) adalah 57% (95% CI: 42%, 70%), dan kadar tindak balas lengkap / hematologi lengkap adalah 28% . Tempoh pengampunan rata-rata adalah 38.3 bulan.

Jeff Albers, Ketua Pegawai Eksekutif Blueprint Medicines, akan membina kemajuan ini dan membawa faedah rawatan ketepatan kepada pesakit yang lebih luas melalui ujian klinikal pada pesakit dengan mastositosis sistemik yang tidak maju.

Pada masa ini, Avatinib berjaya dikomersialkan, dan CStone Pharmaceuticals telah menandatangani perjanjian kerjasama strategik dengan rakan kongsi seperti Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., dll. untuk meningkatkan akses pesakit kepada ubat-ubatan. Keperluan mendesak dari segi ketersediaan, aksesibiliti pembayaran, dan lain-lain. Dalam sebulan atau lebih setelah diluluskan, avatinib telah mengeluarkan kumpulan preskripsi pertama secara serentak di hampir 30 hospital termasuk Hospital Kanser Universiti Peking, Rumah Sakit Universiti Universiti Peking, dan Gabungan Rumah Sakit Renji ke Sekolah Perubatan Universiti Jiaotong Shanghai. Secara rasmi membekalkan ubat-ubatan ke lebih dari 50 hospital dan farmasi di luar hospital di banyak wilayah dan bandar di seluruh negara.