FDA meluluskan Fintepla

Pada 27 Jun, Zogenix yang diluluskan oleh FDA yang seruling sini lisan fintepla (dahulunya ZX008) untuk Sindrom dravet lebih 2 tahun. Kelulusan ini adalah berdasarkan keputusan dua ujian kawalan buta dua. Fintepla mengurangkan bilangan spastiper bulan dengan 50-60% berbanding dengan plasebo pada latar belakang terapi standard, dan kadar pengurangan epilepsi oleh sekurang-kurangnya 50% juga jauh lebih tinggi daripada plasebo. Walaupun ujian klinikal total lebih daripada 700 orang tidak mendapati bahawa dos ini Fintepla menyebabkan mana-mana cardiotoxicity, tetapi kerana kes Fen-Phen hari ini, kelulusan ini mempunyai dua kulit hitam penyakit injap jantung (VHD) dan hipertensi darah (PAH) kotak memberi amaran bahawa produk perlu dijual melalui sistem REMS. Fintepla sebelum ini telah menerima kelulusan keutamaan FDA dan kelayakan dadah yatim. Hari ini ZGNX pertama mendapat kelulusan untuk Fintepla meningkat 24%, tetapi kemudian kebimbangan pelabur mengenai amaran kotak hitam menyebabkan ZGNX slip di bawah 13% untuk menutup.

Analisis sumber dadah

Penyakit dravet adalah satu epilepsi yang teruk dengan anggaran kejadian 1 pada 20,000 hingga 20,000. Sebahagian besar daripada penyakit ini disebabkan oleh anjing yang tidak berpengaktifan yang dipanggil SCN1A (pengekodan saluran ion), tetapi tidak ada ubat untuk menukar penyakit untuk sasaran ini, dan ubat-ubatan yang telah dipasarkan pada dasarnya kawalan gejala. GW Pharma melancarkan sebuah cannabisdiol (CBD) penyediaan tahun sebelum ini. Ubat kemurungan badan Sage, hormon neurosteroid zulresso, telah juga diuji dalam penyakit ini, dan fintepla adalah seorang agonist penerima 5ht. Jelas ubat ini tidak berkaitan dengan SCN1A.

Fintepla adalah salah satu komponen Fen-Phen, sini, ubat ini telah menyebabkan kerugian besar kepada pesakit gemuk dan pengeluar asal Wyeth. Tuntutan mahkamah lain, yang serupa dengan pengantara dadah masih dijalankan. Tahun lepas, Syarikat dadah Perancis Servier dituduh lebih-mempromosikan dadah. Terdapat banyak contoh penarikan ubat dari pasaran, dan yang paling terkenal adalah berhenti tindak balas. Dadah yang menyebabkan lebih daripada 10,000 penyakit bayi meterai kemudian menjadi ubat yang berkesan untuk myeloma berbilang. Yang mudah untuk melakukan Limid derivatif kini adalah Raja dadah molekul kecil. Satu lagi analog, Pomalyst, telah diluluskan untuk The Kaposi sarcoma bulan lepas. . Penindas COX2 Wanluo, yang sekali rosak kedua-dua ekonomi Merck dan reputasi, juga dijangka kembali ke Sungai dan Tasik baru-baru ini, dan bertujuan untuk digunakan untuk arthropathy hemophilic yang disebabkan oleh kesesakan bersama pada pesakit dengan hemophilia.

Penyakit dravet adalah satu epilepsi yang teruk dengan anggaran kejadian 1 pada 20,000 hingga 20,000. Sebahagian besar daripada penyakit ini disebabkan oleh anjing yang tidak berpengaktifan yang dipanggil SCN1A (pengekodan saluran ion), tetapi tidak ada ubat untuk menukar penyakit untuk sasaran ini, dan ubat-ubatan yang telah dipasarkan pada dasarnya kawalan gejala. GW Pharma melancarkan sebuah cannabisdiol (CBD) penyediaan tahun sebelum ini. Ubat kemurungan badan Sage, hormon neurosteroid zulresso, telah juga diuji dalam penyakit ini, dan fintepla adalah seorang agonist penerima 5ht. Jelas ubat ini tidak berkaitan dengan SCN1A. Fintepla adalah salah satu komponen Fen-Phen, sini, ubat ini telah menyebabkan kerugian besar kepada pesakit gemuk dan pengeluar asal Wyeth. Tuntutan mahkamah lain, yang serupa dengan pengantara dadah masih dijalankan. Tahun lepas, Syarikat dadah Perancis Servier dituduh lebih-mempromosikan dadah. Terdapat banyak contoh penarikan ubat dari pasaran, dan yang paling terkenal adalah berhenti tindak balas. Dadah yang menyebabkan lebih daripada 10,000 penyakit bayi meterai kemudian menjadi ubat yang berkesan untuk myeloma berbilang. Yang mudah untuk melakukan Limid derivatif kini adalah Raja dadah molekul kecil. Satu lagi analog, Pomalyst, telah diluluskan untuk The Kaposi sarcoma bulan lepas. . Penindas COX2 Wanluo, yang sekali rosak kedua-dua ekonomi Merck dan reputasi, juga dijangka kembali ke Sungai dan Tasik baru-baru ini, dan bertujuan untuk digunakan untuk arthropathy hemophilic yang disebabkan oleh kesesakan bersama pada pesakit dengan hemophilia. Semalam, ia telah disebutkan bahawa penggunaan yang tidak betul atau pengoptimuman tidak mencukupi ubat pertama akan mempunyai kesan negatif ke atas keseluruhan mekanisma. Penyenaraian Fintepla boleh membuat lebih selamat 5HT penerima agonamis membayar lebih banyak perhatian kepada rawatan penyakit ini serius. Sini, Belviq analog yang lebih selamat, dipasarkan sebagai dadah kerugian berat, tetapi ia mula dijual kepada Eisai kerana jualan yang miskin. Pada tahun ini, ia diminta untuk menarik diri daripada pasaran kerana risiko tumor. Walaupun Belviq menunjukkan risiko tumor yang rendah melalui analisis retrospektif, ia memang lebih baik daripada Fintepla. Jika dos juga dikurangkan, ia boleh menjadi berkesan untuk epilepsi. Keselamatan hendaklah dominan.

Off-label penggunaan fluamphetamine sebelum kejadian dan penilaian Pencirian dalam zebrafish kemudian memainkan peranan penting dalam nama yang betul, tetapi sebab yang penting adalah bahawa penyakit Dravet adalah lebih serius daripada penurunan berat badan dan boleh bertolak ansur kesan sampingan tertentu. Sama ada mana-mana ubat bernilai menggunakan adalah lebih berisiko dan lebih bermanfaat. Perubatan kecemasan ICU dan kencing manis dengan lebih daripada sedozen jenis ubat mempunyai keperluan keselamatan yang sama sekali berbeza. Bermulanya pesakit Dravet awal (kira-kira satu tahun), kerap dan menyakitkan, serius boleh menyebabkan kematian. Lebih-lebih lagi, sebahagian besar pesakit mempunyai ketara memperlahankan pembangunan intelektual mereka selepas memulakan epilepsi, yang merupakan beban besar. Tahun lalu, Johnson & john's K penyediaan serbuk pelari telah diluluskan untuk kemurungan yang teruk. Ubat-ubatan yang telah menyebabkan kemudaratan yang besar kepada pesakit boleh dicipta semula. Ia menunjukkan bahawa tidak kira sama ada ia adalah ubat ajaib seperti metformin atau thorn seperti fenfluramine, ia mengambil masa yang lama dan penyelidikan keras untuk mencari penggunaan yang terbaik produk. Jika penyelidikan itu mencukupi, sempadan antara dadah dan ubat-ubatan mungkin tidak besar seperti membayangkan.