Penyakit frost secara beransur-ansur dijangka menyambut ubat baru, melanjutkan tempoh kelangsungan hidup setengah tahun

Tahun ini, wabak tiba-tiba membuatkan ramai orang mengingati Zhang Dingyu, "wira rakyat", dan juga datang untuk mengetahui penyakit jarang berlaku "sindrom pembekuan secara beransur-ansur".

Zhang Dingyu pernah menyembunyikan keadaan frostbite dan berjuang di barisan hadapan wabak, dan dianugerahkan gelaran kehormat "Wira Rakyat". Pada "Persidangan Pujian Kebangsaan untuk Memerangi Wabak Pneumonia Koronari Baru", beliau terkandas ke Dalam Dewan Besar Rakyat, yang menyebabkan ramai orang menangis.

Baru-baru ini, "orang pembekuan secara beransur-ansur" yang dibawa dalam berita baik: satu kajian baru membuktikan bahawa ubat lisan baru AMX0035 yang sedang dibangunkan boleh memanjangkan tempoh kelangsungan hidup pesakit sehingga setengah tahun. Sebelum ini, ubat telah terbukti melambatkan perkembangan penyakit "pembekuan secara beransur-ansur". Keputusan yang relevan telah diterbitkan dalam jurnal "Otot & Saraf".

"Sindrom sejuk secara beransur-ansur" lebih kejam daripada kanser

Bercakap tentang "pembekuan secara beransur-ansur orang", ahli fizik yang paling terkenal Stephen Hawking.

Hawking telah berjuang frostbite selama lebih daripada 50 tahun. Apa yang kita lihat sentiasa seseorang dengan kepalanya condong dan menggigadai, dan dia hanya boleh meluahkan fikirannya melalui jari-jarinya ditarik balik di kerusi roda. Hawking hampir paling lama hidup "lelaki pembekuan secara beransur-ansur" di dunia. Secara amnya, ia hanya mengambil masa 2 hingga 5 tahun dari diagnosis hingga mati.

"Sindrom pembekuan secara beransur-ansur", juga dikenali sebagai sklerosis lateral amyotrophic (ALS), adalah penyakit neurodegenerative yang jarang berlaku yang menyerang sel saraf (neuron) dalam otak manusia dan saraf tunjang, menyebabkan otot secara beransur-ansur mengecut dan merosot.

"Sindrom sejuk secara beransur-ansur" disenaraikan sebagai salah satu daripada lima "penyakit terminal" oleh Pertubuhan Kesihatan Sedunia. Punca penyakit ini masih tidak diketahui. Genetik, kecacatan genetik, dan faktor persekitaran boleh menyebabkan kerosakan neuron motor.

Neuron motor mengawal aktiviti otot semasa pergerakan manusia, pertuturan, menelan dan bernafas. Apabila rosak, atrofi otot dan degenerasi, tidak dapat bergerak dan bercakap, menelan dan fungsi pernafasan akan secara beransur-ansur menurun, dan akhirnya mati kegagalan pernafasan yang disebabkan oleh kelemahan otot pernafasan.

Dalam proses ini, tubuh manusia seolah-olah "dibekukan" secara beransur-ansur, tetapi kesedaran itu sangat jelas dan hanya boleh menonton diri sendiri mati. Oleh itu, "sindrom pembekuan secara beransur-ansur" juga dianggap sebagai "penyakit yang lebih kejam daripada kanser." .

Amerika Syarikat pernah melancarkan "Ice Bucket Challenge" untuk membiarkan lebih ramai orang tahu dan memberi perhatian kepada "sindrom pembekuan secara beransur-ansur". "Kebas dan kelemahan" yang dialami oleh pencabar pada masa ini apabila dia ditambah dengan air ais adalah pengalaman peribadi pesakit "sindrom pembekuan secara beransur-ansur".

Zhang Dingyu telah didiagnosis dengan "sindrom pembekuan secara beransur-ansur" pada tahun 2017. Bercakap mengenai keadaan itu, beliau berkata: "Saya mempunyai kekejangan setiap malam, sangat menyakitkan, dan saya perlu bangun dan menyekatnya dengan berat badan saya. Apabila saya jatuh sakit, saya memerlukan air panas untuk melegakannya, tetapi kesakitan tidak menimpa saya."

Pada masa ini, rawatan global "pembekuan secara beransur-ansur" bermakna dan ubat-ubatan masih sangat terhad, yang kebanyakannya berdasarkan rawatan gejala, dan tidak ada ubat. Sehingga kini, hanya terdapat dua ubat yang diluluskan untuk merawat ALS, riluzole (Riluzole) dan edaravone (Edaravone). Yang terakhir diluluskan di China pada September tahun ini.

Mengenai ubat baru AMX0035

Ubat baru di bawah penyelidikan AMX0035 adalah gabungan dua sebatian molekul kecil fenomena natrium phenylbutyrate (PB) dan asid deoksiribonik (TUDCA). Ia terutamanya bertujuan untuk tekanan oksidatif dalam retikulum endoplasmic mitochondria yang dihasilkan oleh tenaga sel saraf dan pemprosesan protein. Mencegah neurodegenerasi.

Dalam kajian praktikal, penyelidik telah menunjukkan bahawa PB dan TUDCA mempunyai kesan sinergi dalam rawatan ALS, dan keberkesanannya lebih tinggi daripada rawatan ubat tunggal.

Sebelum ini, FDA AS dan Agensi Ubat Eropah (EMA) masing-masing menganugerahkan AMX0035 gelaran "Ubat Anak Yatim".

Hidup selama setengah tahun! Masa kelangsungan hidup pesakit dilanjutkan dengan ketara

Dalam percubaan klinikal Fasa II (CENTAUR), seramai 137 pesakit dewasa dengan ALS ditugaskan secara rawak pada nisbah 2:1 dan menerima AMX0035 atau rawatan placebo.

Penyelidikan awal membuktikan bahawa dalam tempoh 6 bulan, AMX0035 memperlahankan perkembangan penyakit pesakit ALS dan mempunyai kesan ke atas aktiviti harian pesakit, seperti keupayaan untuk berjalan, bercakap, menggunakan perkakas, atau menelan makanan.

Seterusnya, pesakit yang telah menamatkan rawak 6 bulan (24 minggu) layak untuk mengambil bahagian dalam pusingan baru ujian lanjutan label terbuka, yang direka untuk menilai keselamatan dan keberkesanan jangka panjang ubat. Waktu susulan hampir tiga tahun (35 bulan).

Penyelidikan baru menunjukkan:

Kelangsungan median pesakit yang pada mulanya rawak menerima rawatan placebo adalah 18.5 bulan, manakala median keseluruhan kelangsungan hidup pesakit yang pada mulanya rawak menerima ubat oral AMX0035 adalah 25.0 bulan. Pesakit dalam kumpulan rawatan hidup purata enam bulan lagi (6.5 bulan).

Berbanding dengan kumpulan placebo, risiko kematian dalam kumpulan rawatan dikurangkan sebanyak 44%.

Julieanne Dorn, profesor neurologi di Sekolah Perubatan Harvard, berkata: "Ini adalah kajian pertama yang mempunyai manfaat yang signifikan dari segi fungsi dan kelangsungan hidup pesakit. Saya berharap ini adalah permulaan rawatan baru untuk ALS."

Zhang Dingyu pernah berkata: "Saya tidak boleh memanjangkan tempoh hidup saya, tetapi mengapa tidak membuat hidup saya lebih kenyang?"

Hukuman ini kuat dan kedengaran, tetapi ketidakselesaan Zhang Dingyu juga didedahkan di belakangnya. Kehidupan "wira rakyat" cukup penuh. Kalau boleh, kita harap dia dapat memanjangkan hayatnya.

Sebagai terapi neuroprotektif, AMX0035 bukan sahaja dapat mengurangkan kematian dan disfungsi neuron motor, tetapi juga meningkatkan tempoh kelangsungan hidup dengan ketara. Jangan memandang rendah tempoh singkat ini selama enam bulan. Hari ini, dengan kemajuan pesat sains perubatan, "pembekuan secara beransur-ansur orang" mungkin dapat mengalahkan penyakit dan cuaca dalam lebih banyak ubat-ubatan baru dan berharap untuk rawatan.

Akhir kata, saya berharap lebih banyak ubat baru akan diluluskan secepat mungkin untuk membantu "orang pembekuan secara beransur-ansur" termasuk Zhang Dingyu meningkatkan kualiti hidup mereka dan memanjangkan kelangsungan hidup mereka.