Ubat onkologi Jazz Rylaze diluluskan oleh FDA untuk rawatan SEMUA dan LBL

Beberapa hari yang lalu, Rylaze, ubat onkologi dari Jazz Pharmaceuticals, telah diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan pesakit kanak-kanak 1 bulan dan lebih tua yang alah kepada asparaginase yang berasal dari E. coli dan yang telah mengalami leukemia limfoblastik akut (SEMUA) atau limfa limfoblastik. Bagi pesakit dewasa dengan tumor (LBL), ubat ini diluluskan sebagai komponen rejimen kemoterapi pelbagai ubat.

Kira-kira 5,700 pesakit mengembangkan SEMUA di Amerika Syarikat setiap tahun, dan kira-kira separuh daripadanya adalah kanak-kanak. Dianggarkan bahawa 20% pesakit alah kepada asparaginase yang berasal dari E. coli standard, dan rawatan klinikal memerlukan pengganti yang dapat ditoleransi oleh tubuh pesakit jenis ini. Menurut FDA, terdapat kekurangan terapi alternatif di dunia selama bertahun-tahun. Jazz Pharmaceuticals adalah ubat pertama yang diluluskan oleh agensi tersebut. Ubat ini dapat digunakan pada pasien dengan hipersensitiviti terhadap asparaginase yang berasal dari E. coli, yang merupakan limfoid akut Bahagian integral dari rejimen kemoterapi untuk leukemia selular (SEMUA). Rylaze memberikan pilihan yang bermakna bagi pesakit ini.

Rylaze disetujui berdasarkan data separa dari percubaan Tahap II kajian Tahap II / III, yang menilai rejimen dos ubat yang berbeza. Kajian fasa II mengkaji pentadbiran intramuskular (IM), dan bahagian fasa III akan menilai keberkesanan pentadbiran ubat intravena. Pusat Kecemerlangan Onkologi FDA&# 39 yang dinyatakan dalam siaran akhbar," Kelulusan ini dapat memberikan komponen utama rawatan berpotensi penyembuhan untuk kanak-kanak dan pesakit dewasa dengan jenis leukemia ini, membawa penyelesaian alternatif dari sumber lestari."

Ubat ini ditetapkan oleh FDA sebagai ubat penyakit jarang untuk rawatan ALL / LBL pada bulan Jun 2021. Setelah BLA ubat itu diluluskan, ubat tersebut menyertai program Kajian Masa Onkologi (RTOR) untuk tinjauan, yang merupakan inisiatif Pusat Kecemerlangan Onkologi FDA untuk menyediakan pesakit dengan rawatan kanser yang selamat dan berkesan. Menurut Jazz Pharmaceuticals, ubat adalah satu-satunya produk rawatan erwinia asparaginase rekombinan yang dapat mengekalkan tahap aktiviti asparaginase secara klinikal sepanjang tempoh rawatan. Syarikat menjangkakan rawatan baru ini akan tersedia pada pertengahan bulan Julai.

Ubat ini dinilai dalam percubaan 102 pesakit yang alergi atau diam-diam tidak aktif terhadap asparaginase yang berasal dari E. coli. Petunjuk utama ujian adalah sama ada pesakit telah mencapai dan mengekalkan tahap aktiviti asparaginase tertentu. Kajian mendapati bahawa setelah dos yang disarankan sebanyak 25 mg / m² disuntikkan secara intramuskular setiap 48 jam, tahap sasaran aktiviti asparaginase dicapai pada 94% pesakit.

Reaksi buruk ubat yang paling biasa termasuk hipersensitiviti, keracunan pankreas, trombosis, pendarahan, dan keracunan hati. Analisis retrospektif data dari Kumpulan Onkologi Pediatrik lebih daripada 8,000 pesakit mendapati bahawa sama ada pesakit ini berisiko tinggi atau berisiko standard, responden awal lambat, kerana ketoksikan yang berkaitan dengan ubat, hasil survival pesakit yang akhirnya tidak menerima rawatan lengkap Pengurangan yang ketara berlaku.

Setelah mendapat persetujuan, Jazz mengatakan akan terus bekerjasama dengan FDA dan akan menyerahkan data tambahan untuk kohort pesakit lengkap untuk menilai pentadbiran intramuskular Rylaze dan langkah-langkah pentadbiran lain.