Ubat baru atrofi pelbagai sistem! FDA memberikan kelayakan jalur cepat pertama untuk verdiperstat, perencat myeloperoxidase oral!

Biohaven adalah syarikat biofarmaseutikal yang berdedikasi untuk pengembangan ubat baru untuk penyakit neurologi. Pada pertengahan bulan ini, ia melancarkan ubat migrain Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) di pasaran AS. Ini adalah bentuk dos Tablet Disintegrasi oral (ODT) bertindak cepat yang diluluskan oleh peraturan antagonis reseptor peptida berkaitan gen calcitonin (CGRP), yang digunakan untuk rawatan akut migrain dewasa (dengan atau tanpa aura).

Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah memberikan keputusan perintis myeloperoxidase (MPO) untuk kelayakan jalan pantas (FTD) untuk rawatan atrofi pelbagai sistem (MSA).

MSA adalah penyakit neurodegeneratif yang jarang berlaku, berkembang pesat, dengan masa rata-rata dari awal hingga kematian 6-10 tahun. MSA boleh menyebabkan masalah pergerakan yang serupa dengan penyakit Parkinson 0010010 # 39 (seperti bradykinesia, kekejangan otot, gegaran, dan keseimbangan yang buruk) dan masalah fungsional yang tidak disengajakan, termasuk kawalan tekanan darah, fungsi pundi kencing, dan pencernaan. Pada masa ini, tidak ada penawar untuk MSA, hanya terapi simptomatik yang tersedia.

FTD bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan pantas ubat-ubatan untuk penyakit serius untuk menangani keperluan perubatan yang serius yang tidak terpenuhi di bidang utama. Memperoleh kelayakan yang cepat untuk ubat eksperimen bermaksud syarikat farmaseutikal dapat berinteraksi dengan FDA lebih kerap semasa R 0010010 amp; Fasa D. Setelah mengemukakan permohonan pemasaran, mereka layak untuk mendapatkan persetujuan dan tinjauan keutamaan yang dipercepat jika memenuhi standard yang relevan. Di samping itu, mereka juga layak mendapat tinjauan bergulir.

Irfan Qureshi, naib presiden neurologi di Biohaven, berkata: 0010010 quot; Kami sangat gembira kerana FDA memberikan kelayakan landasan cepat, yang menunjukkan keperluan perubatan yang tidak dipenuhi dalam populasi pesakit MSA. Kelayakan yang pantas dapat membantu mempercepat pengembangan verdiperstat sebagai Terapi pertama yang bertujuan memperlambat kemajuan penyakit yang dahsyat ini. 0010010 quot;

formula struktur kimia verdiperstat (Sumber: medchemexpress.cn)

verdiperstat diperoleh dari AstraZeneca oleh Biohaven pada bulan September 2018, dan kod pengembangan untuk AstraZeneca adalah AZD 3241. verdiperstat adalah perencat myeloperoxidase (MPO) yang berpotensi menembusi otak, oral, menembusi otak. MPO adalah pemacu utama tekanan oksidatif patologi dan keradangan di otak. Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, verdiperstat telah diberi status ubat yatim untuk rawatan atrofi pelbagai sistem (MSA). Sebagai tambahan, verdiperstat berpotensi untuk merawat penyakit lain yang berkaitan dengan tekanan oksidatif, keradangan, dan neurodegenerasi.

Dalam kajian fasa I dan fasa II, lebih dari 250 sukarelawan dan pesakit yang sihat telah dirawat dengan keputusan. Pada pesakit dengan MSA, dos hingga 900 mg dua kali sehari biasanya boleh diterima. Hasil awal kajian fasa IIa terhadap pesakit MSA menunjukkan bahawa setelah 12 minggu rawatan, pesakit yang menerima plasebo merosot sebanyak 4. 6 menunjukkan indeks keberkesanan utama (skala skor MSA seragam) , semasa menerima dos {BID} mg BID mg dan 600 dos BID mg pesakit menunjukkan sedikit penurunan 3. 7 mata dan 2. {{4 }} mata masing-masing. Pencitraan PET protein translokasi (TSPO) pada pesakit dengan penyakit Parkinson 0010010 # 39 menunjukkan bahawa verdiperstat dapat mengurangkan keradangan di kawasan otak yang berkaitan dengan penyakit. Selain itu, verdiperstat juga mengurangkan aktiviti MPO dalam darah manusia, yang merupakan biomarker untuk mengikat ubat tersebut ke sasarannya.

Pada masa ini, Biohaven sedang menjalankan kajian M-STAR fasa III multi-negara (NCT 03952806) untuk menilai keberkesanan verdiperstat untuk MSA di sekitar 50 pusat klinik di Amerika Syarikat dan Eropah. Syarikat itu juga bekerjasama dengan Massachusetts General Hospital untuk merancang percubaan klinikal untuk menilai keberkesanan verdiperstat dalam merawat sklerosis lateral amyotrophic (ALS).