MyoKardia Inovatif Oral Cardiomyopathy Menyasarkan Semua Fasa 3 Titik Akhir Klinikal

Hari ini, MyoKardia mengumumkan bahawa mavacamten ubat barunya telah mencapai titik akhir utama dan semua titik akhir sekunder percubaan dalam fasa kritikal 3 kajian klinikal EXPLORER-HCM untuk pesakit dengan kardiomiopati hipertrofik, simptomatik, obstruktif, HCM. Berbanding dengan kumpulan plasebo, rawatan mavacamten menghasilkan peningkatan yang signifikan dalam gejala penyakit, kualiti hidup, dan penyumbatan ventrikel kiri. Syarikat dijangka akan mengemukakan permohonan ubat baru untuk mavacamten pada awal 2021.

HCM adalah penyakit kronik dan progresif yang boleh menyebabkan pelbagai gejala yang melemahkan dan disfungsi jantung. Menurut statistik dalam siaran akhbar, satu daripada setiap 500 orang dipengaruhi oleh HCM. Penyebab HCM yang paling biasa adalah mutasi pada protein miokard sarkoma. Penyakit ini juga merupakan penyebab umum serangan jantung pada orang muda. Sebilangan besar pesakit tidak akan mengalami sebarang gejala dalam kehidupan seharian. Tetapi sebilangan pesakit akan mengalami gejala seperti penyumbatan miokard, dan penyakit mereka juga disebut simptomatik, kardiomiopati hipertrofik obstruktif. Walaupun bahagian pesakit ini jarang berlaku, ia mengalami risiko kesihatan yang besar. HCM juga dikaitkan dengan peningkatan risiko fibrilasi ventrikel, strok, kegagalan jantung, dan kematian mendadak, dan ubat baru sangat diperlukan untuk merawat pesakit.

Mavacamten adalah modulator alosterik oral myosin miokard yang inovatif, yang diharapkan dapat mengurangkan pesakit' gejala pengecutan jantung yang berlebihan. Dalam kajian klinikal dan praklinikal, mavacamten dapat mengurangkan biomarker tekanan dinding jantung, mengurangkan kontraktil miokard yang berlebihan dan meningkatkan kepatuhan diastolik. Pada bulan April 2016, FDA AS memberikan mavacamten sebutan ubat yatim untuk pesakit HCM.

EXPLORER-HCM adalah fasa utama 3 kajian klinikal yang bertujuan untuk mengesahkan keberkesanan mavacamten dalam merawat gejala dan fungsi jantung pada pesakit HCM berbanding dengan plasebo. Hasil percubaan menunjukkan bahawa dibandingkan dengan kumpulan plasebo, rawatan mavacamten mencapai peningkatan dalam perubahan kapasiti latihan (puncak VO 2) dan peningkatan tahap fungsional New York Heart Association (NYHA). Selain itu, di semua titik akhir sekunder, mavacamten juga menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik. Titik akhir sekunder merangkumi tahap puncak kecerunan tekanan saluran keluar ventrikel kiri (LVOT) setelah bersenam, puncak NYHA, VO 2, dan peningkatan skor dyspnea pada soal selidik gejala HCM.

GG quot; Satu daripada setiap 500 orang terkena penyakit HCM yang melemahkan. Data positif yang diperoleh dari kajian EXPLORER adalah langkah penting untuk meningkatkan kehidupan pesakit dengan penyakit kardiovaskular yang teruk," Tassos Gianakos, Ketua Pegawai Eksekutif MyoKardia Say:" Dalam kajian utama ini, kami memerhatikan ciri-ciri aktiviti dan toleransi mavacamten yang menekankan kesan mendalam dan potensi rawatan ini, yang mempunyai kesan mendalam terhadap potensi sasaran biologi penyakit ini. Kami berharap dapat mengemukakan permohonan ubat baru pertama MyoKardia, dan berusaha untuk membawa ubat ini kepada pesakit yang memerlukan secepat mungkin."