FDA AS meluluskan Jelmyto (mitomycin) dengan kadar remisi lengkap 58%

UroGen Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) dengan cepat meluluskan penyediaan gel pyelonecal Jelmyto (mitomycin), yang merupakan ubat kelas pertama yang digunakan untuk merawat orang dewasa kelas rendah Karsinoma urotel atas (LG-UTUC ). Jelmyto diluluskan melalui proses tinjauan keutamaan dan sebelumnya diberikan Breakthrough Drug Qualification (BTD). Perlu dinyatakan bahawa Jelmyto adalah pilihan rawatan bukan pembedahan pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk rawatan LG-UTUC.

Jelmyto terdiri daripada mitomycin (ubat kemoterapi) dan gel steril, yang dikembangkan menggunakan teknologi RTGel ™ pelepasan perlahan milik UroGen&# 39. Ubat ini dirancang untuk mengekspos tisu saluran kencing kepada mitomisin untuk waktu yang lama, memungkinkan untuk mengobati tumor dengan cara bukan pembedahan.

Kelulusan pencapaian ini berdasarkan keputusan positif ujian OLYMPUS fasa III. Percubaan menunjukkan bahawa Jelmyto mencapai pembasmian penyakit yang signifikan secara klinikal pada pesakit LG-UTUC dewasa: kadar tindak balas lengkap adalah setinggi 58%, dan jangka masa tindak balas (DOR) belum dicapai. Data ini menunjukkan bahawa bagi pesakit barah LG-UTUC yang jarang dan sukar dirawat, Jelmyto akan memberikan pilihan rawatan penahan ginjal yang berkesan.

Hasil kajian ini meliputi: (1) Dalam populasi niat untuk merawat dan subkumpulan orang yang dianggap tidak dapat digunakan semasa diagnosis, kadar tindak balas lengkap (CR, titik akhir utama) adalah {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Pada titik waktu 1 {{{{}}}}} - bulan untuk menilai durasi pengampunan, 1 9 pesakit masih dalam status CR , 7 pesakit mengalami penyakit berulang, dan 9 pesakit terus menindaklanjuti untuk menilai 1 {{{{}}}}} data pengampunan sebulan. (3) Tingkat pengekalan 1 {4}} - bulan yang dinilai oleh analisis Kaplan-Meier adalah 84% (berdasarkan data interim). (4) Reaksi buruk yang paling biasa (GG gt; {4}} 0%) adalah penyumbatan ureter, sakit belakang, jangkitan saluran kencing, hematuria, kekurangan buah pinggang, keletihan, mual, perut sakit, disuria, dan muntah. Sebilangan besar kejadian buruk adalah ringan hingga sederhana. Ia dapat dikawal dengan menggunakan kaedah rawatan yang ada dan tidak ada kematian yang berkaitan dengan rawatan yang berlaku.

LG-UTUC adalah barah yang jarang berlaku di saluran kencing atas, ureter, dan buah pinggang. Di Amerika Syarikat, terdapat kira-kira 6000-7000 pesakit LG-UTUC baru atau kambuh setiap tahun. Anatomi sistem kencing adalah kompleks, dan rawatannya sukar. Piawaian penjagaan semasa merangkumi banyak pembedahan, dan kebanyakan pesakit memerlukan nefroureterectomy radikal, termasuk penyingkiran pelvis, ginjal, ureter, dan manset pundi kencing. Rawatan yang rumit adalah bahawa LG-UTUC paling sering dilihat pada pesakit yang berusia lebih dari 70 tahun. Pesakit ini mungkin sudah mengalami gangguan fungsi ginjal dan mungkin mengalami komplikasi lebih lanjut akibat pembedahan besar.

Seth Lerner, MD, ketua penyiasat percubaan OLYMPUS dan profesor urologi di Baylor College of Medicine di Texas, mengatakan:" Nephroureterectomy radikal dikaitkan dengan penurunan fungsi buah pinggang dan komplikasi lain. Jelmyto akan bertanggungjawab bagi mereka yang memerlukan pesakit ginjal radikal yang dirawat dengan ureterektomi memberikan rawatan bukan pembedahan baru. Novel ini, rawatan penahan ginjal yang sedikit invasif, boleh mengubah rawatan barah urothelial atas kelas rendah, membantu pesakit mengelakkan pembedahan dan komplikasi jangka panjang yang berkaitan dengan kehilangan buah pinggang."

Andrea Maddox-Smith, Ketua Pegawai Eksekutif Rangkaian Advokasi Kanser Pundi kencing, mengatakan:" Selama beberapa dekad, rawatan karsinoma urothelial atas rendah (LG-UTUC) telah membuat sedikit kemajuan. Pesakit dengan buah pinggang yang dikeluarkan secara pembedahan membawa perubahan dalam model rawatan. Kami memuji kelulusan FDA untuk Jelmyto. LG-UTUC memberi kesan serius kepada pesakit tua. Sebilangan besar dari mereka telah melawan penyakit ini dan selalu menginginkan pilihan bukan pembedahan."